Гипофизарный нанизм является орфанным заболеванием, при котором необходимо патогенетическое лечение. С 2007 г., в соответствии с Федеральным законом № 238 от 19.12.2006 «О федеральном бюджете на 2007 год» [1], начались централизованные закупки за счет средств федерального бюджета препаратов для лечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих гипофизарным нанизмом. Лекарственное обеспечение пациентов осуществлялось в соответствии с данными Федерального регистра больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей, правила ведения которого были определены приказом Министерства здравоохранения и социального развития РФ от апреля 2008 г. (далее Регистр) в рамках программы под названием «7 высокозатратных нозологий» [2, 3]. В отечественной литературе отсутствуют исследования, посвященные медико-экономической эффективности терапии дефицита гормона роста (ДГР) препаратами рекомбинантного гормона роста (рГР). Как показывает мировая практика, аналитические работы по комплексной оценке эффективности программ и проектов в сфере здравоохранения создают основу для принятия управленческих решений органами государственной власти, ассоциациями, институтами и т. п. относительно целесообразности их поддержки и/или осуществления, а также развития [4—6].

Один из возможных методов оценки эффективности программ в сфере экономики здравоохранения получил название «анализа эффективности затрат» (cost-effectiveness) [7]. Чаще исследуется эффект не единичной медицинской программы, а взаимоисключаемые методы (схемы лечения), т. е. применение одного метода подразумевает замену или исключение другого. В таком случае необходим расчет приростного коэффициента эффективности затрат (ПКЭЗ, ICER — incremental cost-effectiveness ratio).

В стоимость исследуемого медицинского вмешательства принято включать прямые и косвенные затраты, а также «неосязаемые» затраты, оценка которых нередко сложна, но считается необходимой. В условиях лечения ДГР в категорию прямых затрат можно отнести стоимость комплекса обследований пациента для установления и постановки диагноза, стоимость лечения, включая стоимость препарата рГР, которая зависит от применяемой дозы и длительности лечения, а также стоимость мониторинга всего периода лечения. К косвенным затратам можно отнести оплату отпуска родителю на посещение врача в рамках мониторинга терапии. Эффективное лечение, которым является терапия препаратами рГР, в большинстве случаев исключает необходимость определения пациента в категорию ребенка-инвалида и впоследствии инвалида в зрелом возрасте. К нематериальным издержкам лечения следует отнести проявление побочных эффектов рГР, дискомфорт от ежедневных инъекций препарата и т. п.

Уже в начале 2000-х годов британские ученые обращали внимание на необходимость комплексного подхода к анализу медицинских программ, включая социально-экономические исследования применения рГР у детей с различными диагнозами, в частности у детей с ДГР [8].

В 2002 г. британскими аналитиками был проведен анализ финансовых и социальных эффектов применения рГР у детей с различными патологиями, включая ДГР. Рекомбинантный Г.Р. относится к высокотехнологичным генноинженерным препаратам [9]. Расчеты велись исходя из продолжительности терапии у детей с ДГР в среднем от 4,5 до 8,1 года, диагностированном в возрасте 5—8 лет, и рекомендуемой терапевтической дозы от 0,025 до 0,05 мг/кг/сут. В среднем ПКЭЗ для детей с ДГР составил 43,1—53,4 тыс. фунтов стерлингов на одного ребенка (83,2—103,1 тыс. долларов США) за все время лечения; доля стоимости препарата составила 93,6%, доля стоимости мониторинга — 6,4%. Сравнение проводилось с альтернативной моделью, при которой врач ограничивается наблюдением за пациентами в отсутствии терапии.

В 2015 г. шведскими аналитиками был рассчитан ПКЭЗ для детей с ДГР, получающих рГР, исходя из стоимости соматропина 231,14 шведских крон/мг препарата (27,38 долларов США) при средней продолжительности лечения 5,1 года. Средняя терапевтическая доза рГР для детей с ДГР в Швеции составляет 0,023 мг/кг/сут. Таким образом, суммарная приростная стоимость препарата рГР для лечения детей с ДГР в Швеции оценивалась в 372,9 тыс. шведских крон (44,2 тыс. долларов США) на одного ребенка за весь период наблюдения. Дальнейший анализ включал расчет затрат на визит к врачу-эндокринологу и определение показателя качества жизни ребенка в пересчете на годы полноценной жизни (QALY — Quality adjusted life years). У пациентов, получавших лечение, QALY увеличивалось на 3,25 года ПКЭЗ терапии рГР детей с ДГР определялся в 120,5 тыс. шведских крон на один год качественно высокой жизни (15,2 тыс. долларов США в ценах июля 2016 г.) [6]. Учитывая показатель в 500—600 тыс. шведских крон (порог готовности шведского населения вкладывать в здоровье общества), Christensen и соавт. [6, 7] пришли к выводу, что лечение детей с ДГР препаратами рГР является не только клинически эффективным, но и экономически обоснованным.

По мнению ряда авторов [6, 7], было бы ошибочным воспринимать рекомендации по применению анализа эффективности затрат в качестве единственного критерия при принятии решений по выбору медицинской программы. Результаты такого анализа могут служить полезными индикаторами, позволяющими лицам, принимающим решения, более аргументированно подходить к выбору лечения различных заболеваний. Это обосновывает достаточно широкое распространение данного аналитического инструмента в различных областях медицины и различных странах.

В настоящее время подобного рода исследования в России не представляются возможными, так как национальных данных об уровне качества жизни у детей с ДГР или изменении этого уровня на фоне терапии не существует. Для проведения подобных исследований требуется создание соответствующих опросных листов для данной группы пациентов или адаптация уже имеющихся и используемых в зарубежной практике анкет к российским реалиям, как, например, было сделано в Японии [10].

Цель настоящего исследования — расчет эффективности затрат терапии рГР у детей с ДГР в РФ в рамках программы «7 высокозатратных нозологий».

Изучены данные 50 детей с диагнозом ДГР, проживающих в 4 субъектах РФ и получавших лечение препаратом рГР в рамках программы «7 высокозатратных нозологий». В данном исследовании начало терапии у детей этой группы зафиксировано в период с ноября 2007 г. по 2010 г., окончание терапии — с 2013 г. до июля 2016 г. включительно. При этом часть детей продолжили терапию после окончания срока исследования. В частности, в исследование вошли данные 25 детей из Тверской области, 7 — из Тюменской области, 6 — из Ульяновской области и 12 — из Республики Мордовия. Программа «7 высокозатратных нозологий» финансируется с 2007 г., Федеральный регистр, в частности регистр пациентов с гипофизарным нанизмом, ведется с 2008 г. Таким образом, сбор данных оказался возможным за неполные 8 лет, что осложнило поиск детей с полностью завершенным лечением строго в рамках программы. Поэтому приведенные данные могут претерпевать изменения по мере продолжения действия программы.

Критериями включения являлись: продолжительность терапии в течение ≥6 лет, непрерывные данные о дозе принятого препарата в Регистре.

Для оценки объема потребления препарата исследовались следующие клинические данные: возраст на момент начала и окончания терапии ростстимулирующей дозой рГР, рост и SDS роста, вес и SDS веса на момент начала и окончания терапии рГР, количество потребленного ребенком препарата за время лечения. Также оценивались дельта роста и дельта SDS роста, дельта веса и дельта SDS веса, продолжительность терапии, расчетное потребление препарата за год терапии, количество потребленного препарата за прибавленный сантиметр роста и за прибавленную единицу SDS роста.

Для оценки экономической составляющей терапии рГР при ДГР у детей рассчитывались стоимость лечения препаратом рГР и стоимость мониторинга состояния здоровья ребенка (далее мониторинг) на фоне лечения рГР по программе, приведенной в табл. 1.

Были рассчитаны следующие параметры стоимости рГР:

— стоимость лечения одного ребенка в течение всего периода терапии рГР в дозе 0,033 мг/кг/сут;

— стоимость лечения одного ребенка рГР за один год;

— стоимость одной прибавленной единицы SDS роста за время терапии рГР.

Расчеты проведены исходя из стоимости рГР 136,9 руб/мг. Данные предоставлены в виде медианы с перцентильным интервалом (медиана [25%; 75%]). Стоимость одной прибавленной единицы SDS роста представлена в двух видах: в виде среднего значения стоимости на одну единицу, а также в виде медианы стоимости на одну единицу с перцентильным интервалом. В первом случае использовалась формула:

Стоимость единицы

SDS роста

Всего прибавлено единиц SDS роста исследуемой выборки

Стоимость всего объема препарата за весь период

Тарифы на оплату исследований, входящих в мониторинг, были проанализированы по каждому из вышеперечисленных регионов с 2008 г. по июль 2016 г. включительно, на основе чего была рассчитана средняя стоимость мониторинга. По данным анализа базы Genesis, в течение 4,5 года после установления диагноза изолированного ДГР существует 20% вероятность развития у ребенка дефицита других гормонов гипофиза [11, 12]. В связи с этим, а также следуя федеральным клиническим рекомендациям, в стоимость мониторинга включены исследования свободного тироксина (Т4_св) и кортизола на протяжении всего периода наблюдения, половых гормонов с коэффициентом 0,20. Поскольку МРТ головного мозга показана в случаях необходимости наблюдения за состоянием тканей после удаления объемных образований (опухоли селлярной области или опухоли головного мозга, отдаленные от селлярной области) [13, 14], стоимость МРТ включена в мониторинг с коэффициентом 0,07, который рассчитан на основе частоты встречаемости приобретенных форм ДГР вследствие осложнений лечения опухолей мозга [15].

Средняя стоимость мониторинга на одного ребенка за все время наблюдения складывалась из составляющих:

— средняя стоимость мониторинга по регионам за каждый год лечения, умноженная на коэффициент 6,95 года (медиана продолжительности лечения в годах);

— средняя стоимость завершающего обследования по окончании терапии.

Программа мониторинга состояния здоровья ребенка-инвалида с диагнозом ДГР в условиях альтернативного сценария отсутствия лечения представлена в табл. 2.

Приростная стоимость рассчитана как разница между сценарием, при котором ребенок с подтвержденным ДГР обеспечен лечением рГР и мониторингом, и гипотетическим альтернативным сценарием, когда ребенок с подтвержденным диагнозом ДГР надлежащего лечения не получает, а вместо этого получает соответствующую финансовую, социальную помощь и медицинское обследование:

Приростная стоимость=с₂–с₁,

где С₂ — стоимость комплексного ведения ребенка с ДГР, включая лечение рГР и регулярный мониторинг; С₁ — стоимость комплекса медицинского обследования (1 раз в год) и соответствующих выплат по инвалидности ребенку и его семье.

Все данные предоставлены в деперсонализированном виде. Исследование было одобрено этическим комитетом ФГБУ ЭНЦ, дополнение к протоколу № 14 от декабря 2016 г.

Размер выборки предварительно не рассчитывался и был резко ограничен за счет имеющихся пробелов в заполнении информации о дозе препарата в Регистре, а также наличием большого количества случаев с продолжительностью лечения менее 6 лет.

Статистическая обработка данных была проведена с использованием программного обеспечения Excel компании «Microsoft» и Prism компании «Graphpad», США. Для определения характера распределения данных использовался тест на нормальное распределение Агостино—Пирсона. Поскольку большинство данных имело непараметрический характер распределения, для выявления достоверных отличий между выборками использовался тест Манна—Уитни. Достоверными считались отличия при р<0,05.

В случае низкой эффективности лечения, что выражалось в отрицательном значении дельты SDS роста, для расчета медианы и перцентильных интервалов показателя стоимости на одну прибавленную единицу SDS роста (руб/SDS), эффективности лечения в каждом конкретном случае присваивалось значение «0» (ΔSDS роста = 0), а стоимости лечения присваивалось значение «+бесконечность» (руб./SDS = + ∞).

Медиана возраста 50 детей на момент включения в программу «7 высокозатратных нозологий» составила 8,96 [6,70; 10,79] года, средний возраст по завершению анализа данных — 15,74 [13,52; 17,54] года. Важно отметить, что некоторые дети продолжают получать лечение. Медиана продолжительности терапии в исследованной выборке составила 6,95 [5,69; 7,81] года или 83,34 [5,69; 7,81] мес (табл. 3).

Медиана SDS роста детей на момент включения в программу составила –2,61 [–3,18; –1,91], медиана SDS веса — –1,99 [–2,59; –1,19]. На дату завершения анализа медиана SDS роста равнялась –1,25 [–2,04; –0,58], а медиана SDS веса — –0,92 [–1,87; –0,09].

За время терапии медиана прибавки в росте, выраженная в ΔSDS роста, составила 1,34 [0,16; 2,21]. Вместе с тем в 22% случаев (11/50) эффективность терапии была низкой, что отражено в отрицательном значении прироста SDS (ΔSDS роста от –2,61 до –0,1).

Медиана стоимости лечения одного ребенка рГР в дозе 0,033 мг/кг/сут за весь анализируемый период составила 437,5 тыс. руб. [343,0; 549,2] (или 6,8 тыс. долларов США [5,3; 8,5] по курсу сентября 2016 г.). Медиана стоимости лечения одного ребенка в год составила 63,6 тыс. руб./год [51,1; 79,1], или 0,99 тыс. долларов США/год [0,79; 1,23].

В настоящее время средняя стоимость одной прибавленной единицы SDS роста в среднем составляет 380,9 тыс. руб. (6,57 тыс. долларов США/1SDS). С учетом модификаций, примененных к расчету стоимости лечения (см. раздел «Материалы и методы»), медиана стоимости одной единицы SDS роста составила 353,7 тыс. руб. [205,8; 3554,5], или 6,09 тыс. долл. США/1SDS [3,54; 61,28].

Средняя годовая стоимость диспансерного наблюдения на одного ребенка составила 4,9 тыс. руб/год, средняя стоимость завершающего обследования в расчете на ребенка составила 2,58 тыс. руб. Средняя стоимость мониторинга на одного ребенка с диагнозом ДГР, находящегося на терапии рГР, за все время лечения составила 33,18 тыс. руб. (или в среднем 4,77 тыс. руб/год). Следует отметить, что при различных обстоятельствах врачи и родители ребенка вынуждены обращаться к услугам частных медицинских организаций, однако сделать расчет этих непредвиденных затрат на данный момент не представляется возможным. Кроме того, правоприменительная практика такова, что в соответствии с приказом МЗ РФ № 110 от 12 февраля 2007 г. «О порядке назначения и выписывания лекарственных препаратов, изделий медицинского назначения и специализированных продуктов лечебного питания» рецепт на препарат выписывается пациенту в расчете на месяц, что предполагает обращение к эндокринологу 1 раз в месяц или 12 раз в год. Вместе с тем, в клинических рекомендациях столь частое обращение к специалисту не предусмотрено.

Таким образом, комплексное ведение пациента составило в среднем 68,4 тыс. руб. в год или 470,68 тыс. руб. в исследуемый период, на долю стоимости мониторинга пришлось 7,05% общей стоимости.

При альтернативном сценарии, при котором ребенок с ДГР не получает патогенетического лечения (резистентные формы ДГР или отказ родителей от лечения), согласно пункту 1 статьи 18 Федерального закона № 166-ФЗ от 15 декабря 2001 г. «О государственном пенсионном обеспечении в Российской Федерации» детям-инвалидам с гипофизарным нанизмом назначается пенсия в надлежащем размере. В соответствии со статьей 28.1 Федерального закона № 181-ФЗ от 24 ноября 1995 г. «О социальной защите инвалидов в Российской Федерации» дети-инвалиды, в том числе вследствие гипофизарного нанизма, имеют право на ежемесячную денежную выплату. Получатели ежемесячной денежной выплаты, в том числе дети-инвалиды, также имеют право на получение государственной социальной помощи, оказываемой в виде набора социальных услуг, предусмотренного Федеральным законом № 178-ФЗ от 17 июля 1999 г. «О государственной социальной помощи». Указом Президента Российской Федерации № 175 от 26.02.2013 «О ежемесячных выплатах лицам, осуществляющим уход за детьми-инвалидами и инвалидами с детства I группы» установлена ежемесячная выплата неработающему трудоспособному родителю (усыновителю) или опекуну (попечителю), осуществляющему уход за ребенком-инвалидом в возрасте до 18 лет или инвалидом с детства I группы. Таким образом, ежемесячные выплаты ребенку-инвалиду и его семье в 2016 г. могли составлять 14,7 тыс. руб./мес.

Для получения статуса ребенка-инвалида, а также для продления данного статуса до 18 лет, ребенку требуется ежегодное прохождение медико-социальной экспертизы и врачебное обследование по программе, представленной в табл. 2.

Стоимость полного разового медицинского обследования в среднем по исследуемым областям за анализируемый период составила 2,2 тыс. руб. (табл. 4).

Предполагается, что средний возраст установления диагноза (начала терапии) 8,96 года в исследованной группе детей возможно экстраполировать на расчеты стоимости альтернативной программы для ребенка-инвалида с диагнозом ДГР.

За 6,95 года стоимость всего комплекса выплат и обследований для ребенка-инвалида составляет 178,97 тыс. руб. на ребенка в год или 1243,86 тыс. руб. на одного ребенка за все время наблюдения, в которых доля стоимости медицинского обследования составляет 1,2% (табл. 5).

При расчете стоимостной разницы между программой, при которой ребенок с диагнозом ДГР обеспечен лечением и мониторингом, и альтернативной программой, при которой ребенок с этим же диагнозом не получает лечения, но получает соответствующие выплаты по инвалидности и медицинское обследование, приростная стоимость составила 110,6 тыс. руб. в год или 773,18 тыс. руб. за все время лечения/наблюдения.

Следует также отметить, что вышеперечисленный перечень выплат, социальных льгот и медицинских обследований дополняется социальными гарантиями и льготами для семей, имеющих в своем составе ребенка-инвалида, в частности ребенка с ДГР. К таким льготам относятся:

1. Право на четыре дополнительных оплачиваемых выходных дня в месяц для ухода за ребенком-инвалидом (ст. 262 Трудового кодекса Российской Федерации).

2. Право на дополнительный неоплачиваемый отпуск (ст. 263 Трудового кодекса Российской Федерации). Работнику, имеющему ребенка-инвалида в возрасте до восемнадцати лет, коллективным договором могут устанавливаться ежегодные дополнительные отпуска без сохранения заработной платы в удобное для них время. Продолжительность дополнительного неоплачиваемого составляет до 14 календарных дней.

3. Право на досрочное назначение трудовой пенсии. Досрочная трудовая пенсия назначается одному из родителей ребенка-инвалида до достижения им возраста 8 лет. Мужчины имеют право выйти досрочно на пенсию по достижении возраста 55 лет, а женщины по достижении возраста 50 лет, если они имеют страховой стаж соответственно не менее 20 и 15 лет (ст. 28 ФЗ № 173-ФЗ от 17.12.2001 «О трудовых пенсиях в Российской Федерации»).

4. Право на включение в страховой стаж периода ухода за ребенком-инвалидом до достижения им 18 лет. Данный период включается в страховой стаж в том случае, если этому периоду предшествовали или за ним следовали периоды работы, за который уплачивались страховые взносы (ст. 11 ФЗ № 173-ФЗ от 17.12.2001 «О трудовых пенсиях в Российской Федерации»).

5. Право на неполное рабочее время (ст. 93 Трудового кодекса Российской Федерации).

6. Направление в служебные командировки, привлечение к сверхурочной работе, работе в ночное время, выходные и нерабочие праздничные дни работников, имеющих детей-инвалидов, допускается только с их письменного согласия (ст. 259 Трудового кодекса Российской Федерации).

7. Налоговые льготы — удвоенный стандартный налоговый вычет для родителей детей-инвалидов (ст. 218 Налогового кодекса Российской Федерации).

Перечисленные льготы семьям с ребенком-инвалидом, имеющим диагноз ДГР, несомненно требуют бо́льших расходов со стороны федерального бюджета в расчете на ребенка, чем рассчитанная сумма в 1,2 млн руб.

В исследовании шведских аналитиков, в котором для анализа были отобраны 4 работы по изучению клинических эффектов рГР при ДГР более чем у 5 тыс. детей, продолжительность терапии была определена в 5,1 года [5], а средний возраст начала терапии составил 10 лет. В исследовании британских авторов продолжительность терапии определялась в среднем в 5—8 лет [9]. Кроме того, в международном исследовании, которое базировалось на анализе регистра KIGS, в шведской подгруппе продолжительность терапии определялась в 9,4 года [16]. В данном исследовании продолжительность терапии составила 6,95 года, а медиана возраста начала терапии — 8,96 года. При этом в нашем исследовании критерием включения являлся срок лечения 6 лет и более. Целесообразно продолжить исследование для изучения клинико-экономической эффективности лечения детей с ДГР, включая фактические сроки лечения.

Эффективность терапии рГР в России, выраженная в разнице SDS роста между начальными и конечными показателями (ΔSDS роста), сравнима с таковой в зарубежных работах. В данном исследовании ΔSDS роста составляла 1,4 единицы SDS, в шведском исследовании ΔSDS роста в среднем также составляла 1,4 единицы SDS, а в британском — от 0,84 до 1,73 единицы SDS роста. Важно подчеркнуть необходимость расширения функции Регистра как инструмента обеспечения и контроля качества лечения. Дополнение его содержания клиническими и экономическими параметрами будет способствовать повышению качества медицинской помощи детям с ДГР и существенно облегчит расчеты медико-экономической эффективности терапии и принятия решения по улучшению качества лечения.

Важно обратить внимание и на то обстоятельство, что средняя доза рГР при лечении ДГР у детей в обеих зарубежных работах была ниже, чем в данном исследовании. Титрование дозы препарата при лечении пациента с ДГР как аспект индивидуального подхода к каждому случаю требует дополнительных исследований и, возможно, включения в клинические рекомендации.

При сравнении стоимости лечения пациентов с ДГР в России и зарубежных странах наблюдается очевидная разница, даже учитывая то обстоятельство, что в данной работе возможен был анализ экономической эффективности только на текущий момент программы «7 высокозатратных нозологий». Так, стоимость лечения одного ребенка в рамках программы в исследуемый период составила 8,12 тыс. долл. США за все время лечения (6,95 года). Из этой стоимости 7,05% приходится на мониторинг (0,57 тыс. долл. США), а остальное — непосредственно на лекарственную терапию (7,5 тыс. долларов США).

В британском исследовании обозначается стоимость лечения от 80,2 до 99,6 тыс. долларов США на одного ребенка за период лечения от 5 до 8 лет. К этому следует добавить стоимость мониторинга от 3,7 до 4,5 тыс. долл. США, составляющего 7—8% от общей стоимости ведения ребенка с ДГР (86,9—107,7 тыс. долларов США) [9]. Следует обратить внимание, что доля стоимости мониторинга в британском исследовании сопоставима с той, что установлена в нашей работе. В шведском исследовании стоимость лечения одного ребенка с ДГР в среднем за 5,1 года была определена в 52,3 тыс. долларов США, из которых 12,2% (6,38 тыс. долларов США) приходится на мониторинг, а 45,9 тыс. долларов США — на непосредственное медикаментозное лечение.

В британском исследовании обсуждается также приростная стоимость прибавленного сантиметра роста ребенка за время лечения. Для расчета данного показателя берется разница между конечным ростом на фоне лечения и значением гипотетического конечного роста, которого достиг бы ребенок в условиях отсутствия лечения. Авторы оговариваются, что данный параметр эффективности лечения недостаточно точен, так как в условиях отсутствия медикаментозного лечения ростовые показатели ребенка с ДГР (в частности, SDS роста), подвержены ухудшению. Таким образом, точно прогнозировать конечный рост ребенка невозможно.

В нашей работе использован иной критерий экономической эффективности лечения детей с ДГР, а именно стоимость прибавленного SDS роста. Было установлено, что в России этот показатель в рамках программы «7 высокозатратных нозологий» в среднем составил 380 871,58 руб./1SDS (5,9 тыс. долларов США/1SDS). Необходимо обратить особое внимание на то, что у части детей имелась низкая клиническая эффективность лечения, и в этом случае ΔSDS роста присваивалось значение «0», а стоимости лечения присваивалось значение «+ бесконечность». С экономической точки зрения, в данных случаях лечение не приносит ожидаемого клинического эффекта и его можно охарактеризовать как «экономически бесконечно неэффективное». Таким образом, при применении вышеописанных модификаций медиана стоимости одной прибавленной единицы SDS роста ощутимо меняется с соответствующим широким перцентильным разбросом и составляет 353 657,1 руб./1SDS [205 822,7; 3 554 548,0], или 5512,11 долл. США/1SDS [3207,96; 55 401,31]. Эти данные указывают на необходимость мониторинга клинической эффективности терапии ДГР и выявления случаев для повторного пересмотра схемы терапии.

В иностранных описаниях экономической эффективности лечения детей с ДГР обсуждаются показатели приростной стоимости ведения ребенка с данной патологией: сравнивается сценарий с полным курсом лечения и мониторингом и альтернативный сценарий с наличием мониторинга без медикаментозного лечения. К сожалению, мы не нашли аналитических работ, которые описывали бы объем социальной поддержки и возможных льгот для детей с данной патологией в условиях отсутствия лечения.

При сравнении программы, при которой ребенку с ДГР обеспечивается медикаментозное лечение в полном объеме и необходимое медицинское обследование, с альтернативной программой, при которой ребенку с ДГР в отсутствие медикаментозного лечения присваивается статус ребенка-инвалида с получением всего пакета необходимых выплат, льгот и медицинских услуг, приростная стоимость составила 110,6 тыс. руб. в год или 773,18 тыс. руб. за все время лечения/наблюдения.

Полученные результаты подтверждают необходимость медико-экономических анализов медицинских программ, в частности программы финансирования лечения пациентов с ДГР. Для проведения более широкомасштабных аналитических работ экономического характера целесообразно выяснить причины резкого разброса данных о заболеваемости гипофизарным нанизмом в разных регионах [17], так как значения заболеваемости в отдельных регионах в несколько раз отличается от средних показателей по России.

Ограничением для расчета фактического периода терапии рГР детей с ДГР в РФ явилось наличие пробелов в заполнении информации о дозе препарата в Регистре. Наличие такого критерия включения в исследование, как срок лечения не менее 6 лет, исключает попадание в выборку детей с относительно поздно начатым лечением. Требуются отдельные исследования по установлению фактического возраста первичной диагностики ДГР у детей в Российской Федерации.

Следует помнить, что часть пациентов продолжили терапию на момент завершения анализа данных. Это означает, что расчет стоимости осмотра по завершении терапии был возможен лишь для части выборки, что могло повлиять на размер медианы стоимости обследования.

Результаты проведенного исследования показали, что лечение рГР в течение 6,95 года сопровождалось прибавкой в росте в среднем на 39 см, т. е. на 4,5 см/год, что соответствует темпам роста здорового ребенка. Кроме того, SDS роста увеличивался в среднем на 1,35 единицы, что свидетельствует о достижении ростовой возрастной нормы.

Показано также, что лечение детей с ДГР в рамках государственной программы «7 высокозатратных нозологий» является экономически эффективным как для пациента, так и для общества и государства в целом. Так, приростная стоимость между программой, включающей комплексное ведение пациента, и альтернативной программой предоставления комплекса социально-финансовой поддержки ребенку-инвалиду и его семье за исследуемый период составила 110,6 тыс. руб. в год или 773,18 тыс. руб. за все время лечения/наблюдения.

Необходимо подчеркнуть важность верификации диагноза и своевременного выявления клинически малоэффективных случаев. В противном случае существует риск значительного снижения клинической и экономической эффективности лечения, что влечет за собой нерациональное использование ресурсов.

Для повышения эффективности и качества исследований как в области клинической эффективности лечения, так и в области экономических эффектов медицинской программы, необходимо расширение функциональных возможностей Регистра с добавлением всех необходимых клинических и экономических параметров.

Важно упомянуть о несравненно более высоком качестве жизни человека, которому была предоставлена возможность полноценного физического развития. Однако в России на сегодняшний день имеется острая необходимость более детального исследования качества жизни пациентов с диагнозом ДГР.

Результаты исследования свидетельствуют о важности всестороннего учета эффектов и затрат при оценке эффективности медицинских программ, особенно в случае орфанных заболеваний. При относительно небольшом количестве больных бизнес-структуры, как правило, не заинтересованы в финансировании инновационных разработок (в том числе лекарственных препаратов). Поэтому основным субъектом финансирования фундаментальных исследований и внедрения результатов этих исследований в клиническую практику является государство. Только комплексный подход к оценке эффективности государственных затрат позволит принимать обоснованные долгосрочные стратегические решения, направленные на лечение орфанных заболеваний. Одним из ключевых инструментов при такого рода исследованиях должен быть эффективный учет пациентов с исследуемым заболеванием и достоверный учет эффективности лечения.

ДОПОЛНИТЕЛЬНАЯ ИНФОРМАЦИЯ

Конфликт интересов. Авторы заявляют об отсутствии конфликта интересов.

Участие авторов: Воронцова М.В. — формирование концепции и дизайна исследования, сбор и анализ данных, расчет необходимых параметров и статистическая обработка данных, формирование результатов, выводов, написание текста рукописи и его редактирование; Нагаева Е.В. — экспертная консультация, редактирование текста рукописи; Найговзина Н.Б. — формирование концепции и дизайна исследования, сбор и анализ данных, формирование выводов.