Рассеянный склероз (PC) - хроническое прогрессирующее демиелинизирующее заболевание нервной системы, которое на данный момент не может быть излечено, но оно поддается коррекции с помощью препаратов, изменяющих его течение (ПИТРС). Они снижают частоту обострений заболевания и скорость нарастания неврологического дефицита (инвалидизации). ПИТРС являются препаратами, воздействующими на иммунную систему больных РС.

Сложившаяся сегодня в Российской Федерации ситуация с обеспечением пациентов дорогостоящими ПИТРС неоднозначна. Меняющиеся стандарты лекарственного обеспечения препаратами для лечения РС, наличие разных схем государственной сертификации лекарственных средств, конкуренция производителей препаратов дезориентируют больных, а появление на рынке биоаналогов снижает приверженность терапии и увеличивает частоту отказов от лечения.

С 2010 г. в Российской Федерации для лечения РС закупаются не только оригинальные, но и био­аналогичные препараты - аналоги биологических лекарственных средств. Биологические лекарственные средства, по определению Европейского агентства по лекарственным средствам (EMEA - European Medicines Agency), - это иммунобиологические лекарственные средства, произведенные путем биотехнологических процессов с применением: технологии рекомбинантной ДНК; контролируемой экспрессии генов, кодирующих выработку биологически активных белков; метода гибрида и моноклональных антител, а также генотерапевтические и соматотерапевтические лекарственные средства [4, 5]. Причем сложность структуры и производства этих препаратов предполагает значительные различия в эффективности и переносимости препаратов, произведенных из разного сырья и на разных технологических линиях [3, 6]. Несовершенство мирового и отечественного законодательства в сфере регулирования применения и регистрации биоаналогов до настоящего времени позволяло препаратам, в отношении эффективности и переносимости которых нет достаточной доказательной базы, попадать на рынок [2].

С целью изучения ситуации с обеспечением дорогостоящими лекарственными препаратами пациентов с РС в марте 2011 г. Общероссийской общественной организацией инвалидов-больных РС (ОООИ-БРС) был проведен массовый опрос пациентов с РС в регионах РФ.

Исследование было направлено на получение информации с мест о том, как воспринимают больные РС ситуацию с лекарственным обеспечением, насколько эта ситуация отражается на их самочувствии, меняет ли она их отношение к препаратам, влияет ли на приверженность лечению.

Всего были опрошены 735 больных из 35 регионов 7 федеральных округов. Выборка исследования была целевой: опрашивались получатели препаратов интерферон бета-1а и интерферон бета-1б.

Опрос проводился по телефону. Сбор информации осуществлен силами уполномоченных общественных экспертов ОООИ-БРС. Обработка деперсонифицированных, анонимных данных была осуществлена центром «Социальная механика».

Выборка для каждого из регионов, безусловно, является нерепрезентативной, но общее число респондентов позволяет сделать обоснованные выводы об основных тенденциях в общественном мнении пациентов с РС.

РС - заболевание людей трудоспособного возраста, часто имеющих высшее образование; чаще болеют женщины.

Выборка пациентов, принявших участие в опросе, отражает генеральную совокупность пациентов. Ее характеристика по возрасту и полу приведена в табл. 1.

Среди респондентов распределение по получаемому препарату оказалось примерно равным: интерферон бета-1а был назначен 45,7% больных, интерферон бета-1б - 54,0% (табл. 2, 3).

Среди респондентов отмечено значительное преобладание пациентов, получающих препараты в течение 1-5 лет (75,1%), доля пациентов, получающих ПИТРС более 5 лет, составила 16,5% (табл. 4).

Приведенные показатели отражают несколько процессов: расширение программы обеспечения дорогостоящими препаратами за счет выявленных больных РС (из года в год практически во всех регионах страны отмечается неуклонное увеличение числа пациентов с РС). Опосредованно можно говорить о том, что число включенных в программу получения ПИТРС за 1 год отражает рост распространенности заболевания (8,2% популяции получающих ПИТРС); отмену препаратов по медицинским показаниям в связи с нарастанием процесса инвалидизации у пациентов; отказ пациентов от препаратов после нескольких лет терапии также встречается достаточно часто (усталость от уколов, психологические особенности реакции на длительное заболевание). С последними двумя факторами может быть связано то, что доля пациентов, получающих ПИТРС более 5 лет, сравнительно невелика (16,5%).

Общая удовлетворенность обеспечением лекарствами высока: только 12% опрошенных дали однозначно негативные оценки (табл. 5).

Развернутые ответы на вопрос «Что не устраивает в лекарственном обеспечении?» позволяют судить об общих оценках респондентами ситуации (табл. 6).

Основной проблемой лекарственного обеспечения, по мнению опрошенных, является смена одного препарата на другой без медицинских показаний (33% респондентов). Частая смена препаратов без предупреждения - наиболее часто встречающаяся жалоба пациентов с РС. Это вызывает недовольство, страх, неуверенность в завтрашнем дне («Меняют 3 раза в год… боюсь замены… замена не нравится… страшно…»). Смена препарата - это не только психологический стресс для пациента. Объективная переносимость ПИТРС также ухудшается, чаще возникают побочные и нежелательные эффекты терапии. Пациентам приходится идти на уменьшение дозировки препарата (титрация дозы), уменьшается приверженность терапии, что ведет к пропуску приема лекарственных средств и, как результат, - ухудшению эффективности терапии, нарастанию степени неврологического дефицита.

Побочные эффекты от лечения как главный недостаток терапии отметили 18,6% респондентов, это оказалось вторым по значимости недостатком терапии. Те или иные побочные эффекты постоянной инъекционной терапии иммунологическими препаратами, безусловно, отмечаются у абсолютного большинства пациентов, получающих ПИТРС, и при максимально эффективном лекарственном обеспечении можно ожидать, что этот недостаток выйдет на первое место среди ответов пациентов.

Перебои, нерегулярность поставок, перерыв в лечении из-за отсутствия лекарства отметили 17,3% опрошенных, что говорит о необходимости более жесткого контроля в сфере поставки и распределения препаратов, так как от этого напрямую зависит эффективность терапии.

Неудовлетворенность качеством отдельных био­аналогов отметили 16,9% опрошенных. «Более низкое качество новых препаратов взамен прежних» - это замечание относится прежде всего к ронбеталу, который, как считают пациенты, вызывает больше побочных эффектов, имеет неудобные условия хранения и худшую комплектацию в сравнении с бетафероном и экставией. Следует отметить, что с момента проведения исследования ситуация в отношении комплектации ронбетала значительно улучшилась.

Перебои в поставках, перерыв в лечении из-за отсутствия препарата - такая ситуация встречается достаточно редко, но этот показатель очень важен для контроля за качеством обеспечения препаратами больных. В исследовании 38 человек указали на задержки поставок, особенно в декабре-январе 2011 г., на регулярные пропуски в поставках («2 раза в год препарат не выдают вообще»).

Трудности с оформлением обеспечения ПИТРС и получением рецепта - ситуация, также достаточно редко отмечаемая респондентами. Некоторые пациенты указали на неудобство ежемесячной процедуры получения рецепта, длительность оформления получения ПИТРС.

Логистические трудности, связанные с аптеками, единичны: отсутствие препарата в аптеке, задержки выдачи препарата, удаленность аптеки - эти сложности встречаются крайне редко.

Низкое качество работы учреждений здравоохранения упомянуто в единичных случаях (плохое обслуживание в поликлиниках, сложно попасть на прием, сложно получить направление на магнитно-резонансную томографию).

Повсеместно распространенная ситуация смены препарата, получаемого пациентом, за последний год затронула почти ⅔ респондентов - 65,4% опрошенных (табл. 7).

В отношении оценки перспектив на будущее пациенты с РС распределились примерно поровну: 49,4% спокойны, потому что получают препарат хорошего качества (табл. 8), совершенно не уверенных в том, что будут получать адекватные препараты, было 40,5% (табл. 9).

Эмоциональный фон восприятия ситуации с обеспечением лекарствами назвать благополучным нельзя (табл. 10).

Приведенные выше данные отражают один из ключевых показателей терапии ПИТРС - ожидаемый масштаб отказов от препаратов при замене их на аналоги. В целом пациенты, безусловно, рады возможности получать дорогостоящее лечение, которое помогает бороться с тяжелым заболеванием; 60,8% безусловно рады получению препаратов и отмечают, что препараты помогают (см. табл. 10). Вместе с тем, ситуацию оценивают как нестабильную большинство пациентов - 59% (см. табл. 10).

Международное сообщество, особенно страны ЕС, пришло к выводу, что биоаналоги требуют более жесткого контроля на этапах предрегистрационного исследования и последующего мониторинга их клинического применения. Это особенно важно, когда препараты применяются очень длительно для того, чтобы оценить отдаленные результаты лечения, особенно в отношении побочных эффектов и безопасности этих препаратов. Аналогичную позицию занимает и Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ).

Сегодня ВОЗ рассматривает возможности введения индивидуального международного непатентованного наименования (МНН) для каждого из биоаналогов, обязательного назначения биоаналогов под торговым наименованием или (в отсутствие такового) - с указанием названия фирмы-производителя. Данные меры абсолютно необходимы для обеспечения мониторинга иммуногенности, без­опасности и эффективности биоаналогов после регистрации их на фармацевтическом рынке.

К сожалению, нужно отметить особенности мониторинга применения новых препаратов в нашей стране. В Росздравнадзор, орган, ответственный за регистрацию побочных эффектов препаратов, зачастую не направляются сведения от лечащих врачей о таких явлениях. Врачи обычно ограничиваются записью о нежелательном явлении в карте пациента, поскольку в ФЗ №61 (ст. 64) предписано передавать информацию в контролирующий орган только в случае, если препарат представляет угрозу жизни для пациента или непредвиденной реакции, не описанной в инструкции к препарату.

По собранной некоммерческими организациями информации, существует несколько основных проблем обеспечения дорогостоящими лекарственными препаратами, имеющими биоаналоги. Первая - «в случае непереносимости и отмены препарата по медицинским показаниям его нечем заменить - пациенту выдают только имеющийся на аптечном складе препарат». Вторая - «существуют случаи, когда пациентам в течение 1 года препарат заменялся до 4 раз исходя из наличия в аптеке». Третья - «некоторым из пациентов отказано в лечении вообще из-за того, что препарат-биоаналог им не подошел, а заменить его нечем - препарат, который им подходил, отсутствует на аптечных складах».

Медицинское сообщество также считает, что для лечения пациентов препарат, касающийся «ресурсозатратных заболеваний», должен подбираться индивидуально и замена его даже на биоаналог без дополнительной подготовки и клинических исследований недопустима. Однако при проведении закупок препаратов для Программы семи ресурсозатратных заболеваний по МНН не учитываются особенности действия оригинальных лекарственных препаратов и их аналогов. В аукционных торгах по государственной закупке выбор препарата происходит по единственному показателю - его цене. В то же время, первый шаг по регулированию взаимозаменяемости на российском рынке был сделан - это разрешение на закупки инсулинов и циклоспоринов по торговым наименованиям.

Неурегулированность процесса государственной закупки, не обоснованная медицинскими показаниями неоднократная смена пациентам препаратов сводят на нет экономию государственных средств, наносят ущерб больным и порождают недоверие пациентов к врачам и организаторам здравоохранения. В связи с создавшейся ситуацией пациенты испытывают огромные психологические и физические страдания.

В связи с уже сложившейся ситуацией, а также неизбежным дальнейшим появлением на отечественном рынке новых биоаналогов мало внести изменения в ФЗ-61, необходимо переработать и закон 94-ФЗ от 21.07.2005 «О размещении заказов на поставки товаров, выполнение работ, оказание услуг для государственных и муниципальных нужд» в части, касающейся биотехнологических лекарственных средств. По мнению многих специалистов, существующий на сегодняшний день порядок в системе государственных закупок лекарственных препаратов по МНН, а не по торговому наименованию лишает врачей возможности индивидуального подбора препаратов для лечения, а пациентов - эффективной терапии.

Возможно, что более активное участие гражданского общества в процессе организации системы обеспечения медицинской и социальной помощи населению может повысить качество оказания медицинских услуг и увеличить индекс здоровья населения РФ. Народный контроль в здравоохранении - это вероятный путь дальнейшего развития общества в направлении привлечения гражданских институтов к управлению системой здравоохранения в РФ.

Единственная цель организации системы народного контроля в здравоохранении - это повышение результативности и эффективности российского государственного здравоохранения через внедрение системы народного контроля. Народный контроль имеет смысл установить, по нашему мнению, за оптимизацией и исполнением законодательства, регламентацией и качеством фактического оказания медицинских услуг, проведением конкурсных процедур, развитием фармацевтических кластеров. Содержанием работы системы народного контроля, полагаем, должно быть предоставление государственным органам непосредственной достоверной и структурированной оценки услуг здравоохранения получателями, выявление общественностью и экспертами нарушений, выявление худших и лучших примеров работы системы здравоохранения, формирование инициативных проектов оптимизации системы здравоохранения. Предполагается, что связь между поставщиками и получателями услуг здравоохранения в рамках системы народного контроля будет структурированной, устойчивой и двусторонней.

Координацию системы народного контроля имеет смысл осуществлять через Всероссийский союз пациентов (ВСП) - некоммерческую организацию, объединяющую активные всероссийские организации пациентов и профессиональные общественные организации и осуществляющую их взаимодействие с ключевыми органами власти: Аппаратом Президента, Федеральным Собранием, Министерством здравоохранения РФ, Федеральной антимонопольной службой и другими ведомствами.

Принципы и конкретные механизмы функционирования системы народного контроля должны разрабатываться экспертами ВСП с привлечением партнеров из вышеуказанных органов власти.

Силами ВСП, составляющих его некоммерческих организаций и его партнеров в работу системы могут быть вовлечены общественные ресурсы трех основных типов: индивидуальные ресурсы широких масс пациентов и их близких; организационные имиджевые, информационные ресурсы некоммерческих организаций, объединяющих пациентов, общественных деятелей, специалистов в различных сферах; экспертные ресурсы ведущих специалистов в различных сферах здравоохранения и социальной защиты. Также в ходе организуемого взаимодействия в рамках системы будут задействованы ресурсы государственных служб [1].

Предполагается, что привлекаемые субъекты будут высоко мотивированы к общественному участию и повышению качества и доступности услуг здравоохранения в силу личной заинтересованности в получении качественной медицинской помощи (пациенты и их близкие), общественной позиции и уставных целей (общественные объединения), профессиональной позиции (эксперты).

Поток информации должен быть структурирован за счет инструментария, опирающегося на четко определенные показатели и критерии подразделения на содержательные сферы, разделения информантов на группы.

Состав экспертов может определяться координатором процесса персонально. Некоммерческие организации, вовлекаемые в процессы сбора информации и становящиеся агентами системы народного контроля, будут проходить процесс аккредитации и нести ответственность за достоверность и полноту информации, предоставляемой их членами отдельным пациентам, желающим сообщить какие-либо сведения, будут предложены единообразные способы оформления информации.

Полагаем, что вовлечение широких масс пациентов должно обеспечить создание статистической базы, позволяющей выявлять и оценивать тенденции не только на уровне федерации, но и отдельных регионов, а также по направлениям медицинского обслуживания и по отдельным лечебно-профилактическим учреждениям. Участие в системе экспертов обеспечит качественную оценку протекающих процессов и принимаемых решений.

Отдельные группы должны будут работать над статистическим и содержательным обобщением экспертных опросов и специальных отчетов.

Предполагаемые результаты внедрения системы народного контроля в здравоохранение могут быть следующими: 1. Изменение настроений в обществе, снижение социального напряжения, трансформация неудовлетворенности граждан в общественно полезную деятельность, развитие гражданского самосознания и гражданских институтов, развитие отношений взаимопонимания и взаимного одобрения между органами власти и общественностью через плодотворное партнерство. 2. Наращивание ресурсов государственной системы здравоохранения. 3. Повышение эффективности функционирования государственной системы здравоохранения. 4. Повышение качества и доступности медицинской помощи для населения. Повышение клиент-ориентированности государственной системы здравоохранения. 5. Развитие системы защиты прав пациентов и врачей в системе здравоохранения. 6. Снижение коррупции в сфере здравоохранения. 7. Появление института Уполномоченного по правам пациента.

Из всего изложенного выше могут быть сделаны определенные выводы: ситуация в сфере обеспечения дорогостоящими лекарственными средствами в настоящее время достаточно сложна в связи с появлением на рынке и закупкой государством препаратов-биоаналогов. Одним из наиболее остро стоящих вопросов является обеспечение пациентов с РС ПИТРС. Особую важность этому вопросу придает то, что болезни подвержены пациенты молодого трудоспособного возраста, которые при адекватной терапии могут длительно сохранять качество жизни, здоровье, трудоспособность, быть активными членами общества. Оценка же эффективности ПИТРС возможна лишь при серьезном статистическом анализе больших групп пациентов, принимающих один препарат непрерывно. В настоящее время крайне сложно даже провести оценку сравнительной эффективности препаратов-биоаналогов и оригинальных ПИТРС. В связи с этим необходимо проведение серьезной организационной работы в направлении оценки эквивалентности биоаналогичных и оригинальных препаратов в отношении, в первую очередь, эффективности и переносимости. Возникла и новая проблема - замена одного биоаналога на другой не по медицинским показаниям, а в связи с организационными проблемами поставок препаратов в регионы страны, что также негативно отражается на качестве лечения и обязательно требует принятия организационных мер. Сложившаяся нестабильная обстановка негативно влияет на эмоциональный фон больных, ухудшает качество их жизни, приверженность терапии и эффективность лечения, приводя к ухудшению течения заболевания. В настоящей ситуации требуются меры, направленные на то, чтобы смена препаратов без медицинских показаний происходила как можно реже. А при условии получения пациентами одного и того же биоаналогичного препарата необходимо проведение сравнительных исследований переносимости и эффективности таких препаратов по сравнению с оригинальными. Эти меры улучшат контроль за заболеванием у пациентов с РС, уменьшат частоту отказов от лечения и, как итог, трудоспособные молодые люди останутся активными членами общества, сохранят здоровье и качество жизни, уменьшатся непрямые затраты государства на лечение и ведение пациентов с РС.