Фармакоэкономическая оценка применения терапии спинальной мышечной атрофии у пациентов с 4 копиями гена SMN2, выявленных в рамках скрининга новорожденных

ЦЕЛЬ ИССЛЕДОВАНИЯ

Сравнительная оценка общественных затрат, связанных с лечением пациентов с 4 копиями гена SMN2, при использовании тактики пресимптоматического лечения и при начале терапии после манифестации симптомов в условиях системы здравоохранения Российской Федерации (РФ).

МАТЕРИАЛ И МЕТОДЫ

Представлена математическая модель оценки затрат при начале патогенетической (рисдиплам, нусинерсен) или этиопатогенетической (онасемноген абепарвовек) терапии до и после манифестации симптомов спинальной мышечной атрофии (СМА). В соответствии с данными литературы предполагалось, что при раннем начале лечения риск развития необратимых осложнений снижается на 40 процентных пунктов. Помимо расходов на лекарственную терапию, учитывалось снижение потребности в технических средствах реабилитации, реабилитационных мероприятиях и косвенных затрат (потери ВВП вследствие снижения предложения труда одного из родителей в пользу ухода за пациентом при развитии необратимых осложнений). Анализ выполнен на когорте новорожденных, у которых по результатам расширенного неонатального скрининга на наследственные заболевания в РФ диагностирована СМА с 4 копиями гена SMN2 в 2023 г., на горизонте исследования в 19 лет, так как на текущий момент фонд «Круг Добра» обеспечивает лечение пациентов со СМА до наступления данного возраста. Фонд «Круг Добра» был создан в 2021 г. для организации и финансирования медицинской помощи детям с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, включая орфанные. Учредителем Фонда от имени РФ выступает Минздрав России. Основным источником для финансирования медицинской помощи со стороны фонда «Круг Добра» является повышенная ставка подоходного налога для физических лиц.

РЕЗУЛЬТАТЫ

Оценочная численность когорты пациентов с 4 копиями гена SMN2, диагностируемых по результатам неонатального скрининга, оценивается в 34 человека в год. За счет экономии прямых медицинских затрат (связанных с прогрессированием заболевания) и косвенных экономических затрат сценарий пресимптоматического начала лечения для данной когорты характеризуется снижением затрат в сравнении со сценарием лечения после манифестации симптомов: в варианте использования нусинерсена — на 21,3 млн руб., рисдиплама — на 371,8 млн руб., а онасемноген абепарвовека — на 1 106,6 млн руб. в расчете на данную когорту больных на горизонте анализа.

ЗАКЛЮЧЕНИЕ

Пресимптоматическое начало терапии СМА среди пациентов с 4 копиями SMN2 на горизонте 19 лет позволяет снизить общие затраты на лечение когорты пациентов, диагностированных в ходе неонатального скрининга.