Появление в 80—90-х годах ХХ века нового направления — доказательной медицины, или медицины, основанной на доказательствах, — во многом состоялось благодаря подходам и методическому инструментарию, сформировавшимся в недрах эпидемиологии [1]. Методологической основой медицины, основанной на доказательствах, стала клиническая эпидемиология, которая, успешно интегрировав клинические и эпидемиологические методы, позволяет найти рациональные решения для клинической практики, создавая возможность прогресса в области здравоохранения.

Клиническая эпидемиология — раздел эпидемиологии, включающий методологию получения в эпидемиологических исследованиях научно-обоснованной доказательной информации о закономерностях клинических проявлений болезни, методах диагностики, лечения и профилактики, для принятия оптимального клинического решения в отношении конкретного пациента [2].

Вопрос, является медицина наукой или искусством, волновал врачей со времен глубокой древности. Традиционный ответ на него примерно таков: «...врачебное искусство складывается из объема знаний, необходимых для понимания причин и патофизиологических звеньев заболеваний, из клинического опыта, интуиции и набора качеств, которые в совокупности составляют так называемое клиническое мышление...» [3]. Культивируемое в рамках традиционного врачебного образования понятие «клиническое мышление» не означает четкой и целостной концепции врачевания и основано на аналогиях и эмпирическом опыте. Традиционное медицинское мировоззрение и научно-обоснованная медицинская практика, клинический опыт и интуиция — необходимые составляющие врачебного искусства. Врач постоянно стоит перед проблемой выбора наиболее эффективного и безопасного лекарственного или профилактического средства, метода диагностики и лечения. Однако ни один клиницист не может иметь достаточного опыта, чтобы свободно ориентироваться во всем многообразии клинических ситуаций.

В настоящее время эпидемиология является одной из наиболее бурно развивающихся дисциплин во всем мире. Появляются новые разделы и направления, одно из которых — клиническая эпидемиология. Считается, что существует противоречие в самом словосочетании «клиническая эпидемиология», так как предметом изучения эпидемиологии является заболеваемость инфекционными и неинфекционными болезнями (популяционный уровень организации жизни), а клиническая эпидемиология подразумевает принятие клинического решения в отношении конкретного больного (организменный уровень). Однако именно эпидемиологические исследования лежат в основе выбора наиболее эффективного и безопасного лекарственного или профилактического средства, метода диагностики и лечения.

В рамках жесткой конкуренции в связи с обилием различных профилактических и лекарственных препаратов на российском фармацевтическом рынке каждая фармацевтическая компания сообщает о наибольшей эффективности именно своего препарата, приводя при этом результаты отдельных клинических исследований.

Цель клинической эпидемиологии — оптимизировать процессы диагностики, лечения и профилактики в отношении конкретного пациента на основе результатов оценки лечебно-диагностического процесса с использованием данных эпидемиологических исследований [4]. Главный постулат клинической эпидемиологии — каждое клиническое решение должно базироваться на строго доказанных научных фактах.

Задачами клинической эпидемиологии прежде всего является разработка эпидемиологически обоснованных клинических рекомендаций и стандартов диагностики, развития, прогноза течения болезни, методов лечения и профилактики. Данные, получаемые в эпидемиологических исследованиях, применимы также для эпидемиологического обоснования профилактических программ в отношении инфекционных и неинфекционных болезней.

В эпидемиологии используются различные виды эпидемиологических исследований: случай—контроль, когортные исследования, экспериментальные контролируемые рандомизированные исследования (испытания) — РКИ.

Эксперимент (опыт) в общем случае — общенаучный метод проверки причинно-следственных гипотез с помощью вмешательства (контролируемого воздействия) в естественное течение изучаемого явления. Чтобы оценить полученный результат вмешательства, в эксперименте обязательно участвуют сравниваемые группы — опытная и контрольная, т.е. исследование является контролируемым. При этом разделение пациентов на группы должно проводиться случайным образом — рандомизированно.

Ключевым аспектом клинической эпидемиологии является направление по оценке эффективности лекарственных и профилактических препаратов.

Эффективность профилактических и лекарственных препаратов подразделяют на потенциальную (максимально достижимый эффект от проводимых мероприятий на данном уровне развития науки) и реальную (эффект, который имеется на практике).

Для оценки эффективности профилактических и лекарственных препаратов «золотым стандартом» считаются РКИ. Чем тщательнее поставлен эксперимент, тем выше вероятность, что его результаты обусловлены реально существующей связью между явлениями, а не артефактом и не случайным стечением обстоятельств и тем меньше вероятность возникновения случайных и систематических ошибок.

При этом потенциальная эффективность оценивается в ходе выборочных РКИ и полевых исследований (для медицинских микробиологических препаратов — МИБП), а реальная эффективность — при проведении сплошного полевого исследования, т.е. после активного применения препарата на практике.

В настоящее время разрабатываются стандарты и порядки оказания медицинской помощи при различных заболеваниях, которые, к сожалению, не всегда эпидемиологически обоснованы. При их составлении необходимо использовать принципы доказательной медицины и методы клинической эпидемиологии.

В частности, выбор лекарственного и профилактического препарата должен осуществляться по следующим направлениям: оценка безопасности, эффективности и экономической целесообразности его использования. С нашей точки зрения, необходима разработка единых требований к представлению этой информации. При этом процедура рассмотрения должна включать как минимум два этапа: проведение эпидемиологической и экономической экспертизы.

В связи с этим необходимо решить следующие важные задачи:

— определить требования к предоставлению информации о клинической, иммунологической (для МИБП), эпидемиологической эффективности, безопасности и экономической целесообразности;

— определить требования к предоставлению информации о практике применения;

— определить порядок проведения и критерии оценки эпидемиологической и экономической экспертизы.

Цель эпидемиологической экспертизы — оценка достоверности и убедительности информации о клинической, иммунологической (для МИБП), эпидемиологической эффективности и безопасности препаратов. Эпидемиологическая экспертиза должна включать экспертизу рандомизированных контролируемых полевых исследований, РКИ и неконтролируемых клинических исследований, в том числе исследований с малым числом пациентов. Сведения об эффективности и безопасности препаратов предпочтительнее предоставлять на основании результатов рандомизированных контролируемых полевых (для МИБП) или клинических (для лекарственных средств) исследований с использованием показателей эффективности и метаанализов таких исследований. Сведения о безопасности следует предоставлять также на основании данных национальной и зарубежной систем фармакологического надзора.

При проведении экспертизы эпидемиологических исследований эксперты могут руководствоваться двумя шкалами оценки: шкалой уровней доказательности эффективности и шкалой уровня убедительности доказательств эффективности.

Уровни доказательности эффективности:

Iа — доказательство на основе метаанализа РКИ;

Ib — доказательство на основе по крайней мере одного РКИ;

IIа — доказательство на основе хотя бы одного хорошо спланированного контролируемого полевого исследования без рандомизации;

IIb — доказательство на основе хотя бы одного хорошо спланированного псевдоэкспериментального исследования другого типа;

III — доказательство на основе хорошо спланированного неэкспериментального описательного исследования, такого как сравнительное исследование, исследование корреляции и исследование случай—контроль;

IV — доказательство на основе отчета экспертного комитета или точки зрения или клинического опыта авторитетных исследователей (не основанных на критериях доказательной медицины).

Шкала уровня убедительности доказательств эффективности:

А — доказательства убедительны: есть веские доказательства предлагаемому утверждению (соответствует уровням доказательности Iа; Ib);

В — относительная убедительность доказательств: есть достаточно доказательств в пользу того, чтобы рекомендовать данное предложение (соответствует уровням доказательности Ib; IIa; IIb);

С — достаточных доказательств нет: имеющихся доказательств недостаточно для вынесения рекомендации, но рекомендации могут быть даны с учетом иных обстоятельств (соответствует уровням доказательности IIb; III, IV).

В настоящее время инициатором и организатором клинических и полевых исследований чаще всего является фирма-производитель или ее представительство. С нашей точки зрения, необходимо создание центров по клинической эпидемиологии, одной из целей которых должно быть внедрение унифицированной системы по оценке эффективности профилактических и лекарственных препаратов с использованием принципов доказательной медицины и методов клинической эпидемиологии.