И мнение, и совет

Стремление «купить надежду» по-человечески мне очень близко и понятно. И решение всегда за пациентом. Но прошу, пожалуйста, учитывайте все возможные риски!

Данная публикация – мои комментарии к огромному количеству вопросов от пациентского сообщества о новых методах лечения болезни Паркинсона (БП), которые, благодаря маркетинговым механизмам, обретают невероятную популярность.

Перед вами результаты позитронно-эмиссионной томографии с 11C-раклопридом (RAC) пациента с БП в исходном состоянии (А) и после введения плацебо, то есть физиологического раствора (В). Плацебо-индуцированное снижение радиоактивности полосатого тела (на что указывает уменьшение интенсивности красного цвета) отражает увеличение синаптического уровня дофамина, который препятствует связыванию RAC с рецептором дофамина D2.

Результаты позитронно-эмиссионной томографии с 11C-раклопридом (RAC) пациента с БП

Большинство пациентов с БП демонстрируют выраженный плацебо-ответ, что, как показано на рисунке, связано с высвобождением дофамина в вентральном отделе полосатого тела. Поэтому двойные слепые контролируемые исследования должны быть выполнены на этапе разработки любого метода лечения, связанного с БП.

Примеров сравнения активной терапии с терапией плацебо за долгую историю изучения БП накопилось множество – от отдельных таблетированных методов лечения до хирургических или генетических.

Что же влияет на эффект плацебо?

– Повышенные ожидания от «нового прорывного» метода лечения. Так, у пациентов, считавших, что им пересадили дофаминовые стволовые клетки (sham surgery, или плацебо-хирургия), было более высокое качество жизни, чем у тех, кому клетки были действительно трансплантированы.

– Осведомленность. Пациенты, получавшие противопаркинсоническое лечение еще до эксперимента, чаще демонстрировали эффект плацебо, чем те, кому в рамках исследования терапия была назначена впервые.

– Генная мутация. Полиморфизм гена катехол-О-метилтрансферазы (COMT) предрасполагает к эффекту плацебо.

– Индивидуальные особенности пациентов.

– Стоимость лечения. У пациентов, получающих более дорогое (в ценовом эквиваленте) лечение, эффект плацебо наблюдался чаще.

Что, на мой взгляд, плохого в новых лекарственных средствах, которые не прошли сложные исследования?

Хочу отметить, что сам я всегда открыт поиску новых средств для пациентов и постоянно мониторирую научные публикации и перенимаю опыт коллег, в том числе зарубежных. Однако новые неизученные методы лечения несут большое количество рисков, как больших, так и малых:

– непрозрачность разработки методики или механизма действия приводит к поверхностным оценкам рисков и невозможности предугадать последствия. Яркая тому иллюстрация – талидомидовая катастрофа (Малявин А.А. Non Nocere. 2021;8:138–147);

– отсутствие контролируемых проспективных исследований исключает сам тезис о целебных свойствах препарата. То есть то, что помогло крысам, отравленным MPTP (токсином, приводящим к гибели черной субстанции), не обязательно будет полезно для человека;

– любое исследование, не важно, инициировано оно группой добровольцев, ученым или фармкомпанией, должно соблюдать биоэтику медицинских изысканий, история которой, по моему убеждению, написана кровью.

Поэтому считаю нужным декларировать следующее:

– принцип предупреждения и минимизации рисков, что маловероятно выполнить без следующего пункта;

– принцип профессиональной компетентности – исследования должны быть проведены и проконтролированы медицинскими специалистами в той или иной области (то есть принцип нарушается, если производитель запустил исследование, продавая потребителям «препарат», который они мониторируют на предмет эффективности и безопасности буквально на свой страх и риск);

– принцип прозрачности и доверия (опять-таки, когда доступ к «изучаемому» препарату получает только конечный потребитель).

В век обилия маркетинговых уловок и рекламы «чудо-средства», думаю, пациентскому сообществу стоит больше полагаться на мнение сообщества профессиональных медиков. И в первую очередь для сохранения своего здоровья и финансового положения. Это относится ко всем новым препаратам, а не только к лекарственным средствам для лечения болезни Паркинсона.