Patient reported outcomes: practical and methodological considerations

Khomitskaya Yu.V.; Suvorov N.I.

doi:https://doi.org/10.17116/medtech20254703122

Хомицкая Ю.В.

АО «Сервье»

ORCID: 0000-0002-3228-2714

Суворов Н.И.

АО «Санофи Россия»

ORCID: 0000-0002-2867-490X

Исходы, сообщаемые пациентами: практические и методологические аспекты

Авторы:

Хомицкая Ю.В., Суворов Н.И.

Подробнее об авторах

Журнал: Медицинские технологии. Оценка и выбор. 2025;47(3): 22‑33

DOI: 10.17116/medtech20254703122

Прочитано: 305 раз

Связаться с автором

Оглавление

Как цитировать:

Хомицкая Ю.В., Суворов Н.И. Исходы, сообщаемые пациентами: практические и методологические аспекты. Медицинские технологии. Оценка и выбор. 2025;47(3):22‑33.
Khomitskaya YuV, Suvorov NI. Patient reported outcomes: practical and methodological considerations. Medical Technologies. Assessment and Choice. 2025;47(3):22‑33. (In Russ.)
https://doi.org/10.17116/medtech20254703122

Подписка 2026 Медицинские технологии. Оценка и выбор (Medical Technologies. Assessment and Choice)

Использование инфографики авторами научных работ

Резюме / Abstract:

Пациентоориентированный подход в современном здравоохранении предполагает активное использование данных об исходах, сообщаемых пациентами (PRO — patient reported outcomes), и измерителей данных об исходах, сообщаемых пациентами (PROM — patient reported outcomes measure). Данные PRO и PROM применяются как в клинических исследованиях, так и в исследованиях реальной клинической практики, предоставляя уникальную информацию о состоянии здоровья пациентов, которую невозможно получить другими методами. Во многих регламентирующих документах и специализированных базах данных содержатся валидированные опросники для оценки PRO. Важным аспектом является правильный выбор инструмента для конкретного исследования или задачи, учитывающий популяцию, цели исследования и измерительные свойства PROM. В данной статье впервые систематизированы все актуальные документы, регламентирующие работу с PRO, и подробно описаны алгоритмы валидации опросников, переведенных на русский язык. Особое внимание уделяется процессу языковой и культурной адаптации опросников, включающему прямой и обратный перевод, оценку психометрических свойств и валидацию на целевой популяции. Рассматриваются практические аспекты использования PROM в исследованиях, особенности регистрации PRO на clinicaltrials.gov и проблемы применения PRO в России, включая отсутствие русских валидированных версий ряда опросников и сложности с оплатой лицензий. В статье предоставлено комплексное руководство по работе с PRO для исследователей и практикующих специалистов, подчеркнута важность включения PRO в протоколы и необходимость соблюдения рекомендаций по их использованию на всех этапах исследований.

Ключевые слова / Keywords:

данные об исходах

сообщаемых пациентами (PRO)

измерители данных об исходах

сообщаемых пациентами (PROM)

валидация опросников

культурная адаптация

измерение состояния здоровья

регуляторные руководства

Авторы / Authors:

Хомицкая Ю.В.

АО «Сервье»

ORCID: 0000-0002-3228-2714

Суворов Н.И.

АО «Санофи Россия»

ORCID: 0000-0002-2867-490X

Дата поступления:

16.08.2024

Дата принятия в печать:

09.12.2024

Закрыть метаданные

Литература / References:

Sharma NS. Patient centric approach for clinical trials: Current trend and new opportunities. Perspectives in Clinical Research. 2015;6(3):134-138. https://doi.org/10.4103/2229-3485.159936
Mercieca-Bebber R, King MT, Calvert MJ, Stockler MR, Friedlander M. The importance of patient-reported outcomes in clinical trials and strategies for future optimization. Patient Related Outcome Measures. 2018;9:353-367. https://doi.org/10.2147/PROM.S156279
Мухина С.М., Орлова Е.В. Исходы, сообщаемые пациентами: обзор направлений применения. Реальная клиническая практика: данные и доказательства. 2022;2(2):1-7. https://doi.org/10.37489/2782-3784-myrwd-12
Хатьков И.Е., Минаева О.А., Домрачев С.А., Приймак М.А., Соловьев Н.О., Тютюнник П.С. PROM — современный подход к оценке качества жизни пациентов с онкологическими заболеваниями. Терапевтический архив. 2022;94(1):122-128. https://doi.org/10.26442/00403660.2022.01.201343
Алексеева А.П. Оценка качества жизни онкологических пациентов: современное состояние проблемы. Российский онкологический журнал. 2021;26(3):93-99. https://doi.org/10.17816/onco106648
Исследования реальной клинической практики. Обновленные рекомендации 2023 года. Под общей редакцией Колбина А.С.М.: Издательство ОКИ; 2023.
Johnston BC, Patrick DL, Devji T, Maxwell LJ, Bingham III CO, Beaton D, et al. Chapter 18: Patient-reported outcomes. In: Higgins JPT, Thomas J, Chandler J, Cumpston M, Li T, Page MJ, Welch VA, eds. Cochrane Handbook for Systematic Reviews of Interventions. Version 6.4 (updated August 2023). Cochrane, 2023. Accessed November 11,2024. https://training.cochrane.org/handbook/current/chapter-18
Churruca K, Pomare C, Ellis LA, Long JC, Henderson SB, Murphy LED, et al. Patient-reported outcome measures (PROMs): A review of generic and condition-specific measures and a discussion of trends and issues. Health Expectations. 2021;24(4):1015-1024. https://doi.org/10.1111/hex.13254
Desomer A, van den Heede K, Triemstra M, Paget J, De Boer D, Kohn L, et al. Use of patient-reported outcome and experience measures in patient care and policy. Health Services Research (HSR) Brussels: Belgian Health Care Knowledge Centre (KCE). 2018. KCE Reports 303. D/2018/10.273/40. Accessed November 11,2024. https://www.nivel.nl/sites/default/files/bestanden/KCE_use_of_PROM_PREM.pdf
Cella D, Hahn EA, Jensen SE, Butt Z, Nowinski CJ, Rothrock N, Lohr KN. Patient-Reported Outcomes in Performance Measurement. Research Triangle Park (NC): RTI Press; 2015 Sep. https://doi.org/10.3768/rtipress.2015.bk.0014.1509
Patrick DL, Burke LB, Powers JH, Scott JA, Rock EP, Dawisha S, et al. Patient-reported outcomes to support medical product labeling claims: FDA perspective. Value in Health. 2007;10 Suppl 2:S125-S137. https://doi.org/10.1111/j.1524-4733.2007.00275.x
Bottomley A, Jones D, Claassens L. Patient-reported outcomes: assessment and current perspectives of the guidelines of the Food and Drug Administration and the reflection paper of the European Medicines Agency. European Journal of Cancer. 2009;45(3):347-353. https://doi.org/10.1016/j.ejca.2008.09.032
Teixeira MM, Borges FC, Ferreira PS, Rocha J, Sepodes B, Torre C. A review of patient-reported outcomes used for regulatory approval of oncology medicinal products in the European Union between 2017 and 2020. Frontiers in Medicine. 2022;9:968272. https://doi.org/10.3389/fmed.2022.968272
Cella D, Chen CI, Quek RGW, Uribarren A, Reaney M, Mastey V, et al. Patient-reported outcomes labeling for oncology drugs: Multidisciplinary perspectives on current status and future directions. Frontiers in Pharmacology. 2022;13:1031992. https://doi.org/10.3389/fphar.2022.1031992
Clinical Trial Endpoints for the Approval of Cancer Drugs and Biologics Guidance for Industry. 2018. Accessed November 10,2024. https://www.fda.gov/media/71195/download
Di Maio M, Basch E, Denis F, Fallowfield LJ, Ganz PA, Howell D, et al. The role of patient-reported outcome measures in the continuum of cancer clinical care: ESMO Clinical Practice Guideline. Annals of Oncology. 2022;33(9):878-892. https://doi.org/10.1016/j.annonc.2022.04.007
Calvert M, Blazeby J, Altman DG, Revicki DA, Moher D, Brundage MD, et al. Reporting of Patient-Reported Outcomes in Randomized Trials. JAMA. 2013;309(8):814. https://doi.org/10.1001/jama.2013.879
Gnanasakthy A, Levy C, Norcross L, Doward L, Winnette R. A Review of Labeling Based on Patient-Reported Outcome Endpoints for New Oncology Drugs Approved by the European Medicines Agency (2017-2021). Value in Health. 2023;26(6):893-901. https://doi.org/10.1016/j.jval.2023.01.017
Haag S, Junge L, Lotz F, McGauran N, Paulides M, Potthast R, Kaiser T.Results on patient-reported outcomes are underreported in summaries of product characteristics for new drugs. Journal of Patient-Reported Outcomes. 2021;5(1):127. https://doi.org/10.1186/s41687-021-00402-1
Patient-Reported Outcome Measures: Use in Medical Product Development to Support Labeling Claims: Guidance for Industry. US Food and Drug Administration. Accessed November 10,2024. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/patient-reported-outcome-measures-use-medical-product-development-support-labeling-claims.
Calvert M, King M, Mercieca-Bebber R, Aiyegbusi O, Kyte D, Slade A, et al. SPIRIT-PRO Extension explanation and elaboration: guidelines for inclusion of patient-reported outcomes in protocols of clinical trials. BMJ Open. 2021;11(6):e045105. https://doi.org/10.1136/bmjopen-2020-045105
Еленевская М, Овчинникова И. Русскоязычные ассоциации израильтян как отражение изменений в языке и культуре. Вопросы психолингвистики. 2015;(24):226-241.
Mohamad Adam B, Hon YK, Lee KY. A step-by-step guide to questionnaire validation research. Kuala Lumpur, Malaysia: Institute for Clinical Research, NIH MY; 2022. https://doi.org/10.5281/zenodo.6801209
Hoffmann C, McFarland BH, Kinzie JD, Bresler L, Rakhlin D, Wolf S, et al. Psychometric properties of a Russian version of the SF-12 Health Survey in a refugee population. Comprehensive Psychiatry. 2005;46(5):390-397. https://doi.org/10.1016/j.comppsych.2004.12.002
Акулаев А.А., Иванов А.А., Ионова Т.И., Никитина Т.П., Тищенков К.А., Повалий А.А. Валидация и апробация русской версии опросника оценки состояния стопы и голеностопного сустава SEFAS у пациентов хирургического профиля с патологией передних отделов стопы. Гений ортопедии. 2024;30(2):221-233. https://doi.org/10.18019/1028-4427-2024-30-2-221-233
What Is Concurrent Validity? Definition & Examples. Accessed November 10,2024. https://www.scribbr.com/methodology/concurrent-validity/