Изоформы глиального нейротрофического фактора (GDNF) и их терапевтический потенциал

Нейротрофический фактор из линии глиальных клеток (GDNF), впервые выделенный из среды, кондиционированной культурой глиальных клеток, сразу вызвал интерес исследователей в связи с его способностью повышать выживаемость дофаминергических нейронов среднего мозга. Это свойство GDNF позволило предположить возможность его применения для лечения такого социально значимого заболевания, как болезнь Паркинсона. Многочисленные академические и предклинические исследования на животных моделях подтверждали это предположение, однако в клинических исследованиях получены противоречивые результаты. По этой причине GDNF на сегодняшний день не применяется в клинике, однако надежные и многообещающие результаты, получаемые в экспериментах на животных, оправдывают продолжение поисков и преодоление причин отсутствия терапевтического эффекта. Перспективным направлением стало исследование продуктов альтернативного сплайсинга гена GDNF. Ряд изоформ GDNF вызывают эффекты, схожие с эффектами GDNF, и вместе с тем отличаются малым размером и менее выраженной дозозависимостью. Это делает малые изоформы GDNF потенциально успешными в качестве компонентов терапии некоторых заболеваний центральной нервной системы.