Высокодозная иммуноаблативная терапия с последующей аутологичной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток при рефрактерных формах рассеянного склероза у детей: результаты 5-летней программы

Проблема терапии рассеянного склероза (РС) у детей приобретает особую актуальность. Стратегией достижения успеха является взаимодействие врачей разных специальностей в составе мультидисциплинарной команды. Одним из примеров подобного взаимодействия является успешность лечения детей с рефрактерными формами РС. Цель исследования — изучить эффективность аутологичной трансплантации гомопоэтических стволовых клеток (ауто-ТГСК) в терапии рефрактерных форм РС у детей. Материал и методы. В исследование были включены 10 пациентов, 8 девочек и 2 мальчика. Возраст пациентов при дебюте РС — 4—14 лет (медиана — 12,3±1,7 года). Время от появления первых клинических симптомов до постановки диагноза РС составило 15,5±4,1 мес. Длительность болезни до ауто-ТГСК — 29,3±10,1 мес. Возраст пациентов на момент проведения ауто-ТГСК был 16,7±1,7 года; средний балл по шкале EDSS на момент начала терапии составлял 6,16±0,2. У всех пациентов был констатирован тяжелый рефрактерный Р.С. Предшествующая ауто-ТГСК-терапия включала кортикостероиды, интерфероны, митоксантрон, плазмаферез без значимого эффекта. Пациентам выполнялась мобилизация стволовых клеток с применением циклофосфамида и гранулоцитарного колониестимулирующего фактора. Кондиционирование включало циклофосфамид 200 мг/кг и антитимоцитарный глобулин в дозе 160 мг/кг. Результаты. Наибольший период наблюдения после ауто-ТГСК — 60 мес, медиана — 21,1±0,9 (6—60 мес). У всех пациентов отмечена положительная динамика по шкале EDSS после ауто-ТГСК: в среднем 2,5±0,21 балла в первые 60 дней и 0,2±0,02 балла после 60-го дня. Максимальное улучшение по EDSS на 5,5 балла. Ни у одного пациента не было тяжелых осложнений. У 3 больных было зафиксировано повторное обострение. Все пациенты живы. Заключение. Ауто-ТГСК является эффективным подходом в купировании рефрактерной аутоиммунной воспалительной реакции в рамках РС у детей. Своевременно проведенная ауто-ТГСК может значимо улучшить течение Р.С. Большинство пациентов находятся в ремиссии в течение длительного периода наблюдения (6—60 мес).