The purpose of the comparative effectiveness research is to inform decisions about health policy and clinical care. To make the best possible decisions about patient care, we need results from the full range of high-quality comparative effectiveness research, including randomized controlled trials (RCTs), meta-analyses, and observational studies. RCT is the undisputed gold standard tool for demonstrating clinical efficacy of therapeutic interventions for any medical condition, but the experimental conditions that need to be created (highly selected target population and highly structured protocol, limited size and duration) can limit its external validity. Once the effect of a new drug under ideal conditions has been proved through RCTs, large observational studies within the approved label conditions are required, both to collect data about the effectiveness of the new option, and to enlarge the safety/tolerability information. Doses may vary, the reported effect might be different, interactions or new tolerability issues might arise. Similarly, such follow-up facilitates evaluation of drug-drug interactions (including interactions with new drugs as they come to market and are utilized), differences in drug metabolism related to genetic and other patient characteristics, switching of therapies during follow-up, use of multiple products in combination or in sequence, dose effects, delayed effects, and failures of patient compliance. The intervention is evaluated against other ones of the same or different class, in routine practice settings. Opportunities for these types of studies are likely to grow even more as information technology and electronic records expand to permit more inexpensive and uniform capture of healthcare utilization and outcomes. Moreove several validated statistical models have been successfully used to minimize the indication bias expected in observational data and thus allow meaningful interpretation of outcomes. Policy makers have an active interest in observational studies, since these are designed to answer questions most relevant to a decision maker’s agenda: Can a drug actually work in real life? Which drugs are most effective for which patients under which circumstances? The results from recent observational studies comparing the effectiveness of Multiple Sclerosis therapies in head-to-head cohort studies conducted in real-world will be presented.

Задача сравнительных исследований — принятие оптимальных решений на уровне политики здравоохранения и оказания индивидуальной помощи. Для принятия оптимального решения в плане организации индивидуального лечения пациента необходимы результаты хорошо организованных клинических исследований, включая рандомизированные контролируемые исследования (randomized controlled trials — RCT), метаанализ исследований и наблюдательные (открытые исследования). RCT — это, без сомнения, золотой стандарт для демонстрации клинической эффективности терапевтического вмешательства любого препарата, но экспериментальные условия, которые должны быть созданы (включая выбор особой популяции, структурированный протокол, ограниченный объем выборки и длительности исследования) могут ограничивать его валидность. Если эффект нового препарата в идеальных условиях был доказан с помощью RCT, необходимы большие наблюдательные исследования в рамках показаний, которые должны предоставить результаты использования препарата в большой популяции, в новых условиях, предоставить дополнительную информацию по безопасности и переносимости препарата. Эти данные могут варьировать, результаты быть различными, могут возникать новые вопросы по переносимости. Также дополнительные исследования могут изучать взаимодействия препаратов (в том числе взаимодействия с новым препаратом, когда он поступит на рынок), отличия в метаболизме препаратов в связи с генетическими особенностями метаболизма и другими характеристиками пациентов, переключение с другой терапии, использование различных продуктов одновременно в комбинации или последовательно, влияние дозировок, отсроченные воздействия, нарушения комплаенса со стороны пациентов. В повседневной практике терапия может решать более сложные задачи. Проведение таких исследований требует большего от информационных технологий и электронных записей, при этом методология должна быть единой и недорогой, чтобы получать финансирование за счет органов здравоохранения. Более того, несколько валидизированных статистических моделей уже успешно использовались для минимизации ошибок показаний в наблюдательных исследованиях и для точной интерпретации исходов. Административные организации, как правило, очень заинтересованы в наблюдательных исследованиях, так как они наиболее точно указывают на оптимальные решения сложных вопросов, например, может ли препарат действительно работать в повседневной практике? Какой препарат наиболее эффективен и для какого больного в таких обстоятельствах? Будут представлены результаты недавних наблюдательных исследований по сравнению эффективности препаратов для лечения рассеянного склероза в когортных сравнительных исследованиях в повседневной практике.