Despite being frequently used, no controlled clinical studies have been performed for Interferon-beta (IFNb) or glatiramer acetate in children with MS. Experience result from uncontrolled cohort studies of diverse age groups and various sample size. While there is no MS DMT approved by FDA, a class label was granted by EMA based on the available (safety) information for (IFNb). Recent changes in the Health Authority legislation for approval of new treatments drives increased the research efforts in pediatric MS. A pediatric study for oral fingolimod (PARADIGMS; IFNb controlled) started recruitment in 2013 followed by studies for most recently approved agents teriflunomide (placebo controlled) and dimethyl fumarate (open label) in some countries. Controlled studies pursuing a clinical endpoint (eg. relapse rate) yield at assessing appropriate dosing/pharmacokinetics, impact on childhood development, efficacy versus placebo or comparator but also at establishing short- and long-term safety. Global, multi-center clinical trials in children with MS are confronted with unique challenges with respect to both design (sample size calculation, ideal study duration, placebo or active control) and conduct (low prevalence of disease, heterogeneous standard of care, DMT off-label use). This presentation will give an overview of ongoing clinical studies with new DMT in children with MS and discuss their unique design features.

Несмотря на активное использование, пока не было клинических исследований для доказательств эффективности β-интерферонов (βИФН) или глатирамера ацетата (ГА) у детей с Р.С. Опыт основан на сообщениях в группах пациентов, отличающихся по количеству и возрасту больных. Пока нет представителя из группы препаратов, изменяющих течение РС (ПИТРС), который был бы разрешен регуляторными агентствами, за исключением разрешения Европейского медицинского агентства, на основе безопасности препаратов. Последние нормативные документы делают необходимым проведение клинических исследований у детей с Р.С. Исследование финголимода в таблетках (PARADIGMS; сравнение с βИФН) началось в 2013 г., недавно также в ряде стран началось исследование терифлуномида (сравнение с плацебо) и диметилфумарата (открытое исследование). Клинические исследования используют в качестве основной конечной точки изменение частоты обострений для оценки оптимальной дозировки/фармакокинетики в сравнении с препаратом, широко используемым при РС, или с плацебо, также оценивая коротко- и дальнесрочную безопасность лечения. Глобальные мультицентровые клинические исследования у детей с РС проводятся по единому дизайну (оценка размеров выборки пациентов, оптимальная длительность исследования, плацебо или активный препарат сравнения) и также с учетом особенностей задачи (низкая распространенность заболевания у детей, гетерогенные условия оказания специализированной помощи, использование других ПИТРС вне рамок инструкций). В выступлении будут представлены данные проходящих клинических исследований с изучением новых ПИТРС у детей с РС и обсуждены особенности каждого проекта, его дизайн.