Список сокращений
Алло-ТГСК — аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
ЕС — Европейский союз
КИ — клиническое исследование
ЛП — лекарственный препарат
НЖБП — неалкогольная жировая болезнь печени
ПМСП — первичная медико-санитарная помощь
РКИ — рандомизированное клиническое испытание
ХБП — хроническая болезнь почек
CAR-T — (chimeric antigen receptor, CAR) Т-клетки с химерным антигенным рецептором
Кокрановское сотрудничество (The Cochrane Collaboration)
Членами Кокрановского сообщества был обновлен систематический обзор, в котором проводилась оценка применения фосфат-связывающих ЛП у пациентов с ХБП. В систематический обзор включены 134 РКИ и/или квази-РКИ с участием в общей сложности 20 913 взрослых пациентов с ХБП. Авторами систематического обзора был сделан вывод о вероятном снижении риска смерти и уменьшении уровня гиперкальциемии при применении ЛП севеламер по сравнению с кальций-связывающими ЛП у взрослых пациентов с ХБП, находящихся на диализе. Другой ЛП — лантана карбонат — возможно, также снижает гиперкальциемию более выраженно, чем препараты кальция. При этом преимуществ по влиянию данных ЛП на риск возникновения смерти от сердечно-сосудистых событий по сравнению с плацебо или стандартной терапией не было выявлено. Применение ЛП севеламер по сравнению с плацебо или стандартной терапией сопровождается большим риском возникновения запоров, а ЛП лантана карбонат — как запоров, так и тошноты. Доказательства влияния других фосфат-связывающих ЛП на ключевые клинические исходы при прямых сравнениях были неопределенными.
Источник: https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD006023.pub4/full
В недавнем систематическом обзоре, проведенном членами Кокрановского сообщества, оценивались польза и вред применения селективных иммунодепрессантов и иммуномодулирующей терапии при идиопатических воспалительных миопатиях, таких как дерматомиозит, иммуноопосредованная некротизирующая миопатия, антисинтетазный синдром, перекрестный миозит, полимиозит и миозит, связанный с онкологическими заболеваниями. При анализе 16 исследований с общим количество пациентов 830 авторы пришли к выводу, что имеющиеся доказательства в отношении применения ритуксимаба, абатацепта и ингибиторов комплемента при идиопатических воспалительных миопатиях являются неопределенными, что не позволяет сделать надежных выводов о результатах применения рассматриваемой терапии.
Источник: https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD015854/full
В еще одном недавнем систематическом обзоре был оценен вклад цифровых технологий в лечение ожирения у детей и подростков в дополнение к рутинной практике. К цифровым технологиям были отнесены «носимые устройства» (компактные портативные электронные устройства, которые носят на теле для отслеживания своего питания, здоровья и/или физической формы), веб-инструменты, текстовые сообщения, мобильные приложения, экзергейминг (сочетание видеоигр и физических упражнений) или телемедицина. В систематический обзор было включено 15 исследований с участием 911 пациентов. Показано, что применение цифровых технологий в дополнение к обычно использующимся стратегиям лечения ожирения оказывает положительное влияние на снижение веса у детей и подростков в краткосрочной перспективе. Однако определить долгосрочные последствия применения цифровых технологий не представляется возможным в связи с ограниченным количеством исследований, включенных в систематический обзор, и относительно небольшим количеством пациентов в выборке.
Источник: https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD015968/full
Канадское агентство по лекарственным препаратам (Canada’s Drug Agency, CDA-AMC)
Длительное ожидание пациентами приема у врача при неотложных состояниях и несвоевременное оказание ПМСП из-за высокой загрузки медицинских специалистов наблюдается во многих странах мира. В Канаде были организованы центры неотложной помощи (urgent care centres, UCCs), которые должны были оказывать медицинскую помощь в день обращения при неотложных, но не угрожающих жизни состояниях и заболеваниях (таких как растяжения, переломы, боль в ухе, лихорадка и пр.). Однако единой модели таких центров до сих пор не существует. CDA-AMC провело опрос специалистов здравоохранения и административных работников в канадских юрисдикциях на предмет особенностей деятельности этих центров, а также проанализировало уже имеющиеся научные публикации. По результатам опроса было выявлено, что центры неотложной помощи отличаются друг от друга по своей структуре и функционированию. В них работают врачи скорой помощи и семейные врачи, медсестры, специалисты смежных медицинских специальностей и административный персонал. Некоторые подобные центры открыты круглосуточно, в то время как другие имеют ограниченный рабочий день. Наиболее часто упоминаемыми препятствиями для работы центров являются кадровый и финансовый дефицит. Сообщалось о преимуществах этих центров, включая лучший доступ к медицинской помощи и потенциальное снижение нагрузки на отделения неотложной помощи. Литературные данные были разрозненными. Исследователи считают, что результаты обзора могут быть использованы в качестве руководства для лиц, принимающих решения по всей Канаде, которые, возможно, находятся в процессе внедрения центров неотложной помощи или рассматривают такую возможность. В отчете приводятся примеры структурных и операционных компонентов, которые могут соответствовать потребностям и условиям различных юрисдикций, а также предположения, которые могут помочь в их внедрении.
Источник: https://www.cda-amc.ca/urgent-care-centres-scan-models-care-and-literature-their-effectiveness
Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence, NICE)
NICE рекомендовал возмещение затрат на ЛП идебенон при наследственной оптической нейропатии Лебера у пациентов в возрасте 12 лет и старше. Это первый ЛП, одобренный NICE, для борьбы с нейропатией Лебера — редким митохондриальным заболеванием, которое вызывает быстрое и часто необратимое ухудшение центрального зрения, особенно у молодых мужчин и подростков. Механизм действия ЛП идебенон заключается в восстановлении энергетического обмена в клетках сетчатки, что может улучшить зрение или замедлить прогрессирование заболевания. Ожидается, что около 250 человек смогут получить данный ЛП. Идебенон будет доступен благодаря специальному коммерческому соглашению с производителем, в рамках которого предусмотрена скидка на приобретение ЛП национальной службой здравоохранения.
NICE рекомендовал возмещение затрат в рамках коммерческого соглашения на комбинацию таргетного ЛП рибоциклиб с ингибитором ароматазы и агонистом лютеинизирующего релизинг-гормона у пациентов с гормонзависимым, HER2-отрицательным раком молочной железы (HR+/HER2-) на ранней стадии. Заболевание должно поддаваться лечению (в том числе хирургическому), но иметь высокий риск рецидива. Исключением является случаи после наступления менопаузы. Благодаря этой рекомендации данная схема терапии станет доступной для пациентов, у которых нет метастазов в близлежащих лимфатических узлах.
NICE рекомендовал возмещение затрат на применение ЛП ванзакафтор+тезакафтор +дейтивакафтор1 у пациентов с муковисцидозом в возрасте от 6 лет, у которых имеется мутация F508del в гене регулятора трансмембранной проводимости (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, CFTR). Эта мутация встречается примерно у 89% пациентов с данным заболеванием в Англии. Белок CFTR функционирует как ионный канал, обеспечивая транспорт ионов хлора через клеточные мембраны и играет ключевую роль в регуляции водного и солевого баланса в различных тканях организма, включая легкие, поджелудочную железу, кишечник и потовые железы. Мутации в гене CFTR, кодирующем этот белок, приводят к развитию муковисцидоза. ЛП ванзакафтор+тезакафтор+дейтивакафтор воздействует на основную причину заболевания, терапия увеличивает количество белка CFTR на поверхности клеток, повышается его активность, что облегчает основные симптомы муковисцидоза. По результатам экспресс-оценки NICE в ходе сравнения с другой тройной комбинацией — ивакафтор+тезакафтор+элексакафтор, — определена сопоставимая эффективность этих препаратов и сходные ценовые характеристики благодаря коммерческим соглашениям.
Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/new-cystic-fibrosis-drug-fast-tracked-for-nhs-use
NICE рекомендовал возмещение затрат на терапию пациентов в возрасте от 12 лет с тяжелой формой гемофилии B (врожденным дефицитом фактора IX) ЛП мартацимаб1, который вводится подкожно один раз в неделю. Решение о возмещении было вынесено спустя две недели после регистрации препарата в Великобритании по причине клинико-экономической эффективности терапии и возможности более редкого введения пациентам (1 раз в неделю).
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA)
FDA запускает инструмент на основе искусственного интеллекта Elsa для оптимизации работы ведомства. Уже сейчас агентство использует его для сокращения времени проверки клинических протоколов и проведения научных оценок. Помимо этого новый инструмент способен обобщать данные о нежелательных явлениях для оценки профиля безопасности, выполнять сравнение инструкций быстрее, а также создавать код для разработок баз данных для неклинических приложений. По мере совершенствования инструмента планируется расширение его использования для обработки данных и создания кода, что оптимизирует работу ведомства.
Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA)
EMA рекомендовало выдать условное разрешение на обращение на рынке ЕС ЛП CAR-T технологии обекабтаген аутолейцел1 (obecabtagene autoleucel) для лечения взрослых пациентов в возрасте от 26 лет с рецидивирующим или рефрактерным острым B-клеточным лимфобластным лейкозом. Одобрение ЛП основано на данных КИ с участием 113 пациентов, в котором было показано, что у 64% пациентов наблюдался стойкий ответ в течение 14 месяцев, а у 49% наблюдался полный устойчивый ответ. Наиболее частыми побочными эффектами были синдром высвобождения цитокинов, проявления нейротоксичности (проблемы с речью, судороги, галлюцинации) и инфекционные осложнения. Получение условного разрешения на обращение позволит обеспечить ранний доступ к этому ЛП в ЕС.
Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-adults-acute-lymphoblastic-leukaemia
EMA рекомендовало выдать условное разрешение на обращение на рынке ЕС ЛП резмеритом1 (resmeritom) для лечения взрослых пациентов с НЖБП с умеренным или выраженным фиброзом печени в сочетании с диетой и физическими упражнениями. ЛП резмеритом уменьшает накопление жиров в печени, что снижает воспаление и фиброзирование. Одобрение ЛП основано на данных РКИ с участием 917 пациентов, в котором было показано, что через 12 месяцев в группе исследуемого препарата достигнуто разрешение заболевания без ухудшения фиброза по сравнению с плацебо (в группах, получавших 100 и 80 мг резмеритома у 30 и 26% соответственно, в группе плацебо у 10% пациентов). Кроме того, у 29 и 27% пациентов, получавших 100 и 80 мг резмеритома, наблюдалось уменьшение фиброза и отсутствие прогрессирования заболевания по сравнению с 17% в группе плацебо. Наиболее частыми побочными эффектами были диарея, тошнота и зуд.
EMA рекомендовало выдать условное разрешение на обращение на рынке ЕС ЛП Земцелпро, содержащий стволовые клетки1 (Zemcelpro, dorocubicel/unexpanded umbilical cord cells) для лечения взрослых пациентов с онкогематологическими заболеваниями, которым требуется алло-ТГСК после химиотерапии или лучевой терапии и для которых отсутствуют подходящие донорские клетки. Земцелпро — это клеточная терапия, включающая в себя стволовые клетки из пуповинной крови донора, которые были выращены и размножены, что повышает их эффективность при небольшом изначальном количестве. Одобрение ЛП основано на данных КИ с участием 25 пациентов, в котором было показано, что у 84% пациентов наблюдалось восстановление уровня нейтрофилов в течение 20 дней, а у 68% пациентов восстановление уровня тромбоцитов в течение 40 дней. Наиболее частым побочным эффектом была острая реакция «трансплантат против хозяина» — у 60% пациентов. Хроническая реакция «трансплантат против хозяина» развилась у 13% пациентов.
Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-stem-cell-therapy-treat-patients-blood-cancers
EMA рекомендовало выдать условное разрешение на обращение на рынке ЕС ЛП ленакапавир1 (lenacapavir) для доконтактной профилактики ВИЧ-1 совместно с барьерными методами защиты у взрослых и подростков с высоким риском инфицирования. ЛП необходимо вводить всего 2 раза в год. Одобрение основано на данных РКИ, в котором сравнивали эффективность ленакапавира (2 134 пациента) и тенофовира с эмтрицитабином1(1068 пациентов). При первичном анализе в группе ленакапавира не было зарегистрировано ни одного нового случая заражения ВИЧ-1, а в группе сравнения — 16. В продолжение исследования в группе ленакапавира было зарегистрировано 2 новых случая заражения ВИЧ-1, в группе сравнения — 9 новых случаев. Наиболее частыми побочными эффектами являются реакции в месте инъекции, включая боль и уплотнение, которые могут сохраняться в течение длительного времени.
Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-injection-easier-prevention-hiv-infection-eu-worldwide
1Лекарственный препарат не зарегистрирован в Российской Федерации