Список сокращений

ГПП-1 — глюкагоноподобный пептид 1

ДБЭ — дистрофический буллезный эпидермолиз

ЕС — Европейский союз

КИ — клиническое исследование

ЛП — лекарственный препарат

ОЛЛ — острый лимфобластный лейкоз

РКИ — рандомизированное клиническое исследование

CAR-T — (англ. chimeric antigen receptor, CAR) Т-клетки с химерным антигенным рецептором

COL7A1 — ген, кодирующий коллаген типа VII (COL7) (англ. Collagen, type VII, alpha 1)

CYP27A1 — ген, кодирующий фермент под названием стерол-27-гидроксилаза (англ. sterol 27-hydroxylase)

FGFR — рецепторы фактора роста клеток фибробластов (англ. Fibroblast Growth Factor Receptors)

PD1 — рецептор программируемой клеточной смерти 1 (англ. Programmed cell death 1)

PD-L1 — лиганд рецептора программируемой клеточной смерти 1 (англ. Programmed Cell Death Ligand 1)

Кокрановское сотрудничество (The Cochrane Collaboration)

Членами Кокрановского сотрудничества был проведен систематический обзор исследований эффективности и безопасности ЛП из группы агонистов рецепторов ГПП-1 у взрослых пациентов с сахарным диабетом и хронической болезнью почек. В систематический обзор включены обобщенные результаты 42 РКИ с участием более чем 48 тыс. пациентов. Показано, что агонисты рецепторов ГПП-1 по сравнению с плацебо, вероятно, снижают риск общей смертности (ОР 0,85; 95% ДИ 0,74—0,98) и не снижают риск сердечно-сосудистой смерти (ОР 0,84; 95% ДИ 0,68—1,05). Агонисты рецепторов ГПП-1, вероятно, снижают риск больших сердечно-сосудистых событий (ОР 0,84; 95% ДИ 0,73—0,98 при анализе по 3 пунктам и ОР 0,77; 95% ДИ 0,67—0,89 при анализе по 4), при этом почти не влияют на риск возникновения почечной недостаточности или тяжелой гипогликемии. Влияние на так называемые композитные почечные исходы, оказалось неубедительным. Эффективность агонистов рецепторов ГПП-1 по сравнению с другими сахароснижающими средствами не определена. Авторы подчеркивают необходимость дальнейших исследований, особенно с участием пациентов, страдающих терминальной стадией хронической болезни почек и находящихся на диализе.

Источник: https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD015849.pub2/full/ru

Канадское агентство по лекарственным препаратам (Canada’s Drug Agency, CDA-AMC)

CDA-AMC опубликован ежегодный отчет по результатам «сканирования горизонта», в котором представлены новые технологии и проблемы, способные определить будущее здравоохранения в Канаде. Основное внимание в отчете уделяется использованию искусственного интеллекта в здравоохранении. Его применение, по мнению авторов отчета, способно повысить эффективность работы системы здравоохранения за счет снижения административного бремени, повышения качества диагностики и удаленного мониторинга состояния здоровья пациентов. Однако без четких правил — в области ответственности, конфиденциальности и управления индивидуальными данными пациентов — такие технологии, как искусственный интеллект, могут принести не только пользу, но и риск. Поэтому акцент сделан на необходимости системной подготовки: создании надежной основы для безопасного и эффективного внедрения искусственного интеллекта для использования его потенциала без вреда для пациентов и без подрыва доверия к системе здравоохранения.

Источник: https://www.cda-amc.ca/sites/default/files/Tech%20Trends/2025/ER0015%3D2025_Watch_List.pdf

Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence, NICE)

NICE рекомендовал применение CAR-T технологии лизокабтаген маралейцел¹ (англ. lisocabtagene maraleucel или liso-cel) для лечения пациентов с рефрактерной или рецидивирующей диффузной B-крупноклеточной лимфомой. Результаты КИ продемонстрировали эффективность именно в этих подгруппах пациентов. В первом проекте отчета в октябре 2024 г. NICE не рекомендовал данную технологию, но изменил заключение в связи с улучшением условий коммерческой сделки, предложенной компанией-производителем. Учтено также, что лечение данным ЛП может проводиться в амбулаторных условиях, что в соответствии с мнением экспертов по работе с пациентами будет приводить к снижению затрат и потенциально улучшит качество жизни пациентов и их семей.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/green-light-for-groundbreaking-personalised-cancer-therapy-that-reprogrammes-immune-system

NICE рекомендовал применение фенфлурамина¹ (англ. fenfluramine) в дополнение к другим противосудорожным ЛП для лечения приступов эпилепсии при синдроме Леннокса-Гасто у пациентов в возрасте 2 лет и старше. Синдром Леннокса-Гасто представляет собой редкую и крайне тяжелую форму эпилепсии с дебютом в раннем детстве, которая характеризуется частыми эпилептическими припадками, приводящими к потере мышечного тонуса или напряжению мышц, из-за чего пациентам требуется постоянный уход. NICE рекомендовал фенфлурамин после того, как компания подала апелляцию на ранее представленный отчет и увеличила размер скидки на ЛП в рамках соглашения о разделении рисков.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/nice-recommends-life-changing-new-treatment-option-for-type-of-rare-epilepsy

NICE одобрил ЛП эфанесоктоког альфа¹ (англ. efanesoctocog alfa) для лечения и профилактики кровотечений у людей с тяжелой формой гемофилии А в возрасте 2 лет и старше. Гемофилия А –редкое наследственное и неизлечимое заболевание, при котором из-за недостатка фактора VIII кровь не сворачивается должным образом. Для предотвращения кровотечений пациентом необходимо было делать инъекции фактора VIII каждые 2-3 дня, однако новый одобренный препарат эфанесоктоког альфа, обладая пролонгированным действием, вводится всего 1 раз в неделю, при этом сохраняя эффективность, что является его преимуществом.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/new-drug-approved-for-inherited-clotting-disorder-offering-simpler-dosing-and-enhanced-quality-of-life-

NICE рекомендовал лениолисиб¹ (англ. leniolisib) — первый ЛП для лечения пациентов в возрасте от 12 лет и старше с синдромом активированной фосфоинозитид-3-киназы дельта. Этот синдром является редкой наследственной патологией иммунной системы, при которой организм не способен бороться с инфекцией, или иммунная система атакует здоровые ткани, из-за чего средняя продолжительность жизни больных составляет 44 года. После предоставления компанией дополнительных данных о преимуществах лениолисиба, а также снижения цены на ЛП, NICE рекомендовал этот вариант лечения.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/first-licensed-treatment-for-ultra-rare-immune-disorder-recommended

NICE рекомендовал брентуксимаб ведотин в сочетании с другими методами лечения пациентов с лимфомой Ходжкина поздней стадии в первой линии терапии. Результаты КИ показали, что комбинированная терапия брентуксимабом ведотином значительное замедляет прогрессирование заболевания и увеличивает выживаемость пациентов по сравнению со стандартными схемами химиотерапии. Компания заключила конфиденциальное коммерческое соглашение, в соответствии с которым тиосульфат натрия предоставляется Национальной службе здравоохранения Англии в рамках соглашения о разделении рисков.

Источник:https://www.nice.org.uk/news/articles/first-ever-nhs-treatment-approved-for-advanced-hodgkin-lymphoma

NICE рекомендовал эрдафитиниб для лечения взрослых пациентов с метастатическим или неоперабельным уротелиальным раком с мутацией в гене FGFR, которые ранее получили по крайней мере одну линию терапии, включая ингибитор PD1 или PD-L1. По результатам сравнительного РКИ эрдафитиниб по сравнению с химиотерапией (винфлунин или доцетаксел) увеличивал общую выживаемость и выживаемость без прогрессирования у людей с распространенным уротелиальным раком и изменениями в гене FGFR, состояние которых ухудшилось после предыдущих линий терапии. Как и в вышеописанных случаях, в первой версии отчета не было рекомендовано использовать эрдафитиниб из-за неопределенности в результатах представленной производителем клинико-экономической оценки. Однако позже при повторном рассмотрении отчета было вынесено положительное решение о возмещении затрат на данный ЛП, что было обусловлено тяжестью заболевания и отсутствием других вариантов лечения. Также компания заключила конфиденциальное коммерческое соглашение, в рамках которого предоставляет скидки Национальной службе здравоохранения Англии.

Источник:https://www.nice.org.uk/news/articles/nice-recommends-targeted-bladder-cancer-treatment-given-as-a-take-at-home-tablet

NICE рекомендовал релуголикс-эстрадиол-нирэтистерон¹ (англ. relugolix–estradiol–norethisterone) для лечения эндометриоза. Это первый ЛП для лечения эндометриоза у женщин, для которых другие варианты терапии и хирургическое лечение оказались неэффективными. Положительная рекомендация о применении ЛП дана при повторной оценке данных после появления новых доказательств его эффективности.

Источник:https://www.nice.org.uk/news/articles/first-daily-pill-for-endometriosis-approved-for-nhs-use

NICE условно одобрило применение системы искусственного интеллекта Deep Ensemble for Recognition of Malignancy (DERM) для диагностики рака кожи. Технология позволяет проанализировать изображение, сделанное с помощью мобильного телефона с насадкой со специальной дерматоскопической линзой, на наличие подозрительных поражений, сравнивая их со своим банком изображений кожных заболеваний. По предварительным результатам, применение системы DERM может вдвое сократить количество обращений к дерматологу по поводу рака кожи по сравнению с использованием только телемедицинских сервисов. В течение следующих трех лет технология будет использоваться Национальной службой здравоохранения Англии для получения дополнительных доказательств эффективности применения.

Источник:https://www.nice.org.uk/news/articles/ai-skin-cancer-detection-system-gets-green-light-for-conditional-nhs-use

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA)

FDA одобрило ЛП хенодиол¹ (англ. chenodiol) для лечения церебротендинозного ксантоматоза у взрослых. Церебротендинозный ксантоматоз — редкое наследственное заболевание, приводящее к накоплению атипичных метаболитов холестерина в различных органах, включая мозг, печень, кожу и сухожилия, вызывающих их повреждение. Хенодиол восполняет уровень одной из желчных кислот, снижая аномальные отложения метаболитов холестерина и уменьшая клинические проявления заболевания. Эффективность и безопасность ЛП была подтверждена в РКИ продолжительностью 24 недели, в котором применение хенодиола (250 мг три раза в день) значительно снижало уровень холестанола в плазме и 23S-пентола в моче по сравнению с плацебо. Наиболее распространенные побочные эффекты включают диарею, головную боль, боль в животе, запор, артериальную гипертензию, мышечную слабость и инфекции верхних дыхательных путей. Вынесено предупреждение о риске токсического поражения печени, особенно у пациентов с заболеваниями печени или желчных протоков. Препарат получил статус орфанного и рассматривался в приоритетном порядке.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-cerebrotendinous-xanthomatosis-rare-lipid-storage-disease

FDA одобрило препарат фитусиран¹ (англ. fitusiran) для профилактического снижения частоты кровотечений у взрослых и подростков от 12 лет с гемофилией A или B — как с наличием ингибиторов факторов свертывания VIII или IX, так и без них. Фитусиран снижает уровень антитромбина, способствуя усилению тромбообразования и улучшению свертывания крови. Решение об одобрение было вынесено на основание данных двух РКИ с участием 177 пациентов, в которых использование фитусирана с дозированием на основе активности антитромбина привело к снижению частоты кровотечений на 71—73% по сравнению с лечением по требованию. Побочные эффекты включают вирусные и бактериальные инфекции, насморк, а также риск тромбозов, заболеваний печени и желчного пузыря. Препарат получил статус орфанного и рассматривался в приоритетном порядке.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors

Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA)

EMA рекомендовало одобрить ЛП беремаген геперпавек¹ (англ. beremagene geperpavec) для лечения эрозивно-язвенных дефектов кожи у пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом — редким генетическим заболеванием кожи, вызванным мутацией в гене коллагена VII типа COL7A1. ЛП представляет собой генетически модифицированный вирус герпеса, который доставляет нормальный ген COL7A1 в пораженную кожу. Одобрение ЛП основано на данных РКИ с участием 31 пациента, в котором беремаген геперпавек обеспечил полное заживление 71% эрозивно-язвенных дефектов через 3 месяца и 67% через 6 месяцев, по сравнению с 20—22% в группе плацебо. Наиболее частыми побочными эффектами являются кашель, насморк, кожные реакции и озноб. Препарат рассматривался в приоритетном порядке.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-topical-gene-therapy-treatment-dystrophic-epidermolysis-bullosa

EMA рекомендовало одобрить ЛП тепротумумаб¹ (англ. teprotumumab) для лечения эндокринной офтальмопатии на фоне болезни Грейвса — редкого аутоиммунного заболевания, вызывающего воспаление тканей, окружающих глазное яблоко. ЛП представляет собой моноклональное антитело, которое блокирует активацию клеток, вызывающих воспаление, и может замедлять прогрессирование заболевания. Тепротумумаб вводится инъекционно и назначается раз в 3 недели. По результатам КИ тепротумумаб приводил к значительному снижению выраженности экзофтальма и уменьшению клинической активности заболевания по сравнению с плацебо. Наиболее частые побочные эффекты — мышечные спазмы, диарея, выпадение волос, повышение уровня сахара в крови, повышенная утомляемость, тошнота и головная боль. Также препарат может вызывать серьезные нарушения слуха, и в доклинических исследованиях выявлено, что он может оказывать отрицательное влияние на развитие плода. Тепротумумаб рассматривался в приоритетном порядке.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-treatment-against-severe-thyroid-eye-disease

EMA рекомендовало выдать условное разрешение на обращение на рынке ЕС ЛП гивиностат¹ (англ. givinostat) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов старше шести лет, которые могут ходить. Препарат представляет собой пероральную суспензию, которая должна приниматься одновременно с лечением глюкокортикоидами. Мышечная дистрофия Дюшенна — редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующим ослаблением мышц и утратой их функций, что в итоге приводит к летальному исходу. Гивиностат уменьшает воспаление и снижает рубцевание тканей. Одобрение ЛП основано на данных КИ с участием 120 пациентов, в котором было показано, что пациенты, получавшие гивиностат, быстрее преодолевали четыре ступеньки по сравнению с пациентами, получавшими плацебо (увеличение времени на 1,25 секунды по сравнению с 3,03 секунды в группе плацебо). Наиболее частыми побочными эффектами являются диарея, боль в животе, тромбоцитопения, рвота, гипертриглицеридемия и лихорадка. Получение условного разрешения на обращение позволит обеспечить ранний доступ к ЛП в ЕС.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-against-duchenne-muscular-dystrophy

¹ Лекарственный препарат не зарегистрирован на территории Российской Федерации.