Список сокращений

ГПП-1 — глюкагоноподобный пептид-1

КИ — клиническое исследование

ЛП — лекарственный препарат

НМРЛ — немелкоклеточный рак легкого

ОТЗ — оценка технологий здравоохранения

РКИ — рандомизированное контролируемое исследование

СД — сахарный диабет

ALK — киназа анапластической лимфомы (anaplastic lymphoma kinase)

HER2 — рецептор фактора роста эпидермиса (human epidermal growth factor receptor 2)

ESR1 — ген, кодирующй эстрогеновый рецептор α (Estrogen receptor alpha 1)

KRAS — протоонкоген, представитель семейства белков Ras, продуцирующий белок, контролирующий жизненный цикл клеток (Kirsten rat sarcoma virus)

NRG1 — ген нейрегулина 1 (neuregulin 1)

RECIST v1.1 — шкала, определяющая ответ на терапию при солидных опухолях

Кокрановское сотрудничество (The Cochrane Collaboration)

Членами Кокрановского сотрудничества проведен систематический обзор исследований эффективности и безопасности луразидона по сравнению с типичными нейролептиками для лечения взрослых, страдающих шизофренией или обусловленными ею расстройствами. Авторы пришли к заключению о невозможности оценки преимуществ луразидона по сравнению с типичными нейролептиками ни в улучшении психического состояния, ни в снижении частоты серьезных или тяжелых нежелательных явлений по причине отсутствия соответствующих данных.

Источник: https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD012429.pub2/full

Членами Кокрановского сотрудничества проведен систематический обзор с целью оценки эффективности и безопасности применения антидепрессантов при генерализированном тревожном расстройстве у взрослых. Оценивали, как влияние антидепрессантов на снижение выраженности симптомов генерализированного тревожного расстройства, так и их переносимость по сравнению с плацебо. В обзор было включено 37 РКИ с общим числом участников 12 226 и сроком лечения от 4 до 28 нед. Выявлено, что антидепрессанты имеют преимущество перед плацебо в частоте ответа на лечение, измеряемого по шкале Гамильтона для оценки тревоги (HAM-A). Кроме того, применение антидепрессантов характеризуется сопоставимой приемлемостью по сравнению с плацебо.

Источник: https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD012942.pub2/full

Канадское агентство по лекарственным препаратам и технологиям в здравоохранении (Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health — CADTH)

CADTH в сотрудничестве с четырьмя агентствами по ОТЗ опубликовало новое руководство по использованию суррогатных конечных точек для оценки клинико-экономической эффективности (анализа эффективности затрат) новых ЛП. В этом руководстве подчеркивается важность взаимосвязи между краткосрочными эффектами и долгосрочными результатами, так как ценность для системы здравоохранения и пациента в основном определяется долгосрочными последствиями. Новое руководство направлено на обеспечение прозрачности процесса принятия решения о возмещении расходов на новые технологии, а также на поддержку фармацевтических компаний при использовании суррогатных конечных точек в оценке экономической эффективности разрабатываемых ими ЛП.

Источник: https://www.cda-amc.ca/news/international-collaboration-provides-new-guidance-use-surrogate-endpoints-cost-effectiveness

Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence — NICE)

NICE одобрил применение лекарственного препарата генной терапии экзагамглогена аутотемцела¹ (exa-cel) для лечения некоторых групп пациентов с тяжелой серповидноклеточной анемией по схеме управляемого доступа. Лечение включает в себя получение стволовых клеток у пациента, их редактирование в лаборатории и последующее введение обратно в организм, что исключает риск отторжения. На данный момент отсутствуют эффективные методы лечения серповидноклеточной анемии и единственной радикальной терапией является пересадка стволовых клеток от донора. Экзагамглогена аутотемцел станет альтернативой для пациентов, не имеющих подходящего донора.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/nice-approves-groundbreaking-one-off-gene-therapy-for-severe-sickle-cell-disease

NICE рекомендовал лекарственный препарат ваморолон¹ для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Действие препарата направлено на снижение воспаления и поддержание силы и функции мышц. Альтернативный вариант лечения, использующийся в настоящее время, — это глюкокортикоиды, применение которых характеризуется большой частотой различных нежелательных явлений. Недавнее исследование, а также новое предложение о снижении цены, представленное компанией-производителем, позволили NICE рекомендовать данный препарат как клинически и экономически обоснованный для использования у взрослых и детей старше 4 лет.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/new-price-deal-paves-way-for-nice-approval-of-treatment-for-rare-genetic-condition

NICE рекомендовал элацестрант¹ для лечения HER2-негативного местнораспространенного или метастатического рака молочной железы с активирующей мутацией в гене ESR1. Ранее в учреждениях Национальной службы здравоохранения Англии не применялись таргетные препараты для терапии этого заболевания. После первоначального отказа в рекомендации из-за неопределенности в данных, демонстрирующих клиническую эффективность, безопасность и клинико-экономическую приемлемость терапии, независимым комитетом на повторном заседании было пересмотрено досье заявителя. По результатам этого заседания было вынесено положительное решение о возмещении расходов на этот ЛП, что было обусловлено присвоением более высокого коэффициента тяжести заболеванию и демонстрацией экономической целесообразности применения элацестранта у пациентов с HER2-негативным местнораспространенным или метастатическим раком молочной железы с мутацией в гене ESR1.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/over-1000-people-with-advanced-breast-cancer-set-to-benefit-from-new-once-a-day-tablet

NICE рекомендовал тиосульфат натрия для профилактики потери слуха, вызванной применением химиотерапии цисплатином у детей в возрасте от одного месяца до 17 лет с неметастазирующими солидными опухолями. Потеря слуха является наиболее частым нежелательным явлением от применения цисплатина у детей (развивается в 60% случаев) с опухолевыми заболеваниями. Тиосульфат натрия связывается с цисплатином, не проникшим в клетки, тем самым предотвращая повреждение клеток в ухе. Результаты двух КИ продемонстрировали, что применение тиосульфата натрия почти вдвое снижает частоту потери слуха у детей, а если у пациентов и случалась потеря слуха, она была менее выраженной. У компании-производителя есть конфиденциальное коммерческое соглашение, в соответствии с которым тиосульфат натрия предоставляется Национальной службе здравоохранения Англии по сниженной цене.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/nice-recommends-new-treatment-to-prevent-and-reduce-hearing-loss-in-people-being-treated-for-cancer

Институт здравоохранения Нидерландов (Zorginstituut Nederland — ZIN)

Институт здравоохранения Нидерландов разработал новый метод оценки ЛП, направленный на упрощение и ускорение процесса рассмотрения регистрационных досье.

Основные преимущества нового метода:

1. Проводятся предварительные консультации между Институтом здравоохранения и заявителем, которые позволяют заранее согласовать требования к документации.

2. Обеспечивается оперативный обмен обратной связью по представленным документам, что способствует своевременному устранению замечаний.

3. Реализуется быстрое внесение изменений в досье на основе полученных комментариев, что минимизирует задержки в вынесении решения о регистрации.

4. Сокращается длительность регистрации и снижается количество ошибок благодаря оптимизированному процессу взаимодействия.

Новый подход не только ускоряет процедуру регистрации, но и повышает качество оценки, что в итоге способствует более оперативному выходу ЛП на рынок.

Источник: https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/publicatie/2025/01/24/nieuwe-werkwijze-beoordeling-van-geneesmiddelen

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration — FDA)

FDA одобрило ЛП занидатамаб-хрии¹ (zanidatamab-hrii) для лечения пациентов с ранее леченным неоперабельным или метастатическим HER2-позитивным раком желчевыводящих путей. Безопасность и эффективность препарата были оценены в ходе открытого многоцентрового КИ, в котором приняли участие 62 пациента в возрасте старше 18 лет с неоперабельным или метастатическим HER2-положительным раком желчевыводящих путей, ранее получавших как минимум одну схему лечения гемцитабинсодержащими препаратами. Частота объективного ответа составила 52%, медиана продолжительности ответа — 14,9 мес.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-zanidatamab-hrii-previously-treated-unresectable-or-metastatic-her2

FDA предоставило ускоренное одобрение ЛП зенокутузумаб-збко¹ (zenocutuzumab-zbco) для лечения взрослых с метастатическим или неоперабельным НМРЛ или аденокарциномой поджелудочной железы, содержащими слияние гена NRG1, при прогрессировании заболевания после предшествующей системной терапии. Это первое одобрение системной терапии для пациентов с НМРЛ или аденокарциномой поджелудочной железы, содержащими слияние гена NRG1. Эффективность препарата была подтверждена в многоцентровом КИ, в котором приняли участие 64 пациента с НМРЛ и 30 пациентов с аденокарциномой поджелудочной железы, у которых заболевание прогрессировало после стандартного лечения. Основными показателями эффективности были подтвержденный объективный уровень ответа и его продолжительность. Эффективность определяли по критериям RECIST v1.1 методом ослепленной независимой централизованной оценки. При НМРЛ объективный уровень ответа составил 33% (95% ДИ 22—46%), а медиана продолжительности ответа — 7,4 мес (95% ДИ 4,0—16,6 мес). При аденокарциноме поджелудочной железы общий уровень ответа составил 40% (95% ДИ 23—59%), а диапазон медианы продолжительности ответа варьировал от 3,7 до 16,6 мес.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-zenocutuzumab-zbco-non-small-cell-lung-cancer-and-pancreatic

FDA одобрило препарат дурвалумаб для лечения взрослых с мелкоклеточным раком легких ограниченной стадии, у которых заболевание не прогрессировало после одновременного проведения лучевой терапии и химиотерапии на основе препаратов платины. Эффективность дурвалумаба изучалась в двойном слепом РКИ, в котором приняли участие 730 пациентов. Пациенты получали дурвалумаб в монотерапии или в комбинации с тремелимумабом либо плацебо. Основными показателями эффективности были общая выживаемость и выживаемость без прогрессирования. Дурвалумаб увеличивал общую выживаемость (55,9 мес по сравнению с 33,4 мес при применении плацебо) и выживаемость без прогрессирования (медианная продолжительность ответа составила 16,6 мес).

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-durvalumab-limited-stage-small-cell-lung-cancer

FDA одобрило ЛП кринецерфонт¹ (crinecerfont) для применения в комбинации с глюкокортикоидами с целью контроля уровня андрогенов у взрослых и детей старше 4 лет с врожденной гиперплазией надпочечников. Эффективность ЛП была оценена в двух двойных слепых РКИ. В первом исследовании приняли участие 122 взрослых с врожденной гиперплазией надпочечников, которым назначали кринецерфонт дважды в день в комбинации с глюкокортикоидами, доза которых была скорректирована на основе уровней андростендиона. В группе, получавшей кринецерфонт, была зафиксирована 27%-ная редукция суточной дозы глюкокортикоидов при сохранении контроля уровня андростендиона — по сравнению с 10%-ным снижением в группе плацебо. Во втором РКИ, включившем 69 детей, кринецерфонт также показал значительное снижение уровня андростендиона и 18%-ное снижение дозы глюкокортикоидов — в отличие от 6%-ного увеличения дозы в группе плацебо.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-congenital-adrenal-hyperplasia

FDA одобрило препарат косибелимаб-ипдл¹ (cosibelimab-ipdl) для лечения взрослых с метастатическим плоскоклеточным раком кожи или местнораспространенным плоскоклеточным раком кожи, которым не показана радикальная хирургическая операция или лучевая терапия. Эффективность препарата была оценена в многоцентровом открытом исследовании, в котором участвовали 109 пациентов. Основными показателями эффективности были частота объективного ответа и его продолжительность. Частота объективного ответа составила 47% у пациентов с метастатическим плоскоклеточным раком кожи и 48% у пациентов с местнораспространенным плоскоклеточным раком кожи. Медианная продолжительность ответа не была достигнута у пациентов с метастатическим плоскоклеточным раком кожи и составила 17,7 мес у пациентов с местнораспространенным плоскоклеточным раком кожи.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-cosibelimab-ipdl-metastatic-or-locally-advanced-cutaneous-squamous-cell-carcinoma

FDA одобрило ЛП реместемцел-L-ркнд¹ (remestemcel-L-rknd) для лечения стероидорезистентной острой реакции «трансплантат против хозяина» у детей от 2 мес и старше. Это первая одобренная терапия мезенхимальными стромальными клетками, полученными из костного мозга. ЛП представляет собой средство аллогенной клеточной терапии, которая может дифференцироваться в различные типы клеток и оказывает влияние на иммунные реакции. Эффективность препарата была оценена в многоцентровом несравнительном исследовании с участием 54 детей со стероидорезистентной острой реакцией «трансплантат против хозяина» после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Через 28 дней после начала лечения у 30% участников наблюдали полный ответ на лечение, а у 41% — частичный ответ. Препарат вводится внутривенно дважды в неделю в течение четырех недель. Наиболее частыми побочными эффектами были инфекции, лихорадка, отек, боль в животе и артериальная гипертония. Препарат противопоказан пациентам с гиперчувствительностью к диметилсульфоксидам и свиным и бычьим белкам.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host

FDA одобрило препарат энсартиниб¹ (ensartinib) для лечения взрослых с ALK-положительным местнораспространенным или метастатическим НМРЛ, которые ранее не получали ингибитор ALK. Эффективность препарата была оценена в открытом РКИ, в котором приняли участие 290 пациентов с ALK-положительным НМРЛ, не получавших ранее ALK-таргетную терапию. Препаратом сравнения в РКИ служил кризотиниб. Основными показателями эффективности были выживаемость без прогрессирования и общая выживаемость. Энсартиниб показал статистически значимое улучшение выживаемости без прогрессирования по сравнению с кризотинибом (25,8 мес и 12,7 мес соответственно), но статистически значимых различий в общей выживаемости не выявлено.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ensartinib-alk-positive-locally-advanced-or-metastatic-non-small-cell-lung-cancer

FDA одобрило технологию Symvess — первый сосуд, созданный на основе бесклеточной ткани, предназначенный для применения у взрослых в качестве сосудистого канала при повреждении артерий конечностей, когда требуется срочная реваскуляризация для предотвращения потери конечности, а аутологичная пересадка вены невозможна. Эффективность и безопасность Symvess были оценены в проспективном одногрупповом исследовании с участием 54 пациентов с угрожающими жизни сосудистыми травмами. Основным показателем эффективности была первичная проходимость, которая составила 67% через 30 дней после имплантации. Наиболее частыми побочными реакциями были тромбоз, лихорадка, боль и стеноз анастомоза.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-acellular-tissue-engineered-vessel-treat-vascular-trauma-extremities

FDA одобрило применение ЛП тирзепатид для лечения умеренного и тяжелого обструктивного апноэ сна у взрослых с ожирением в сочетании с низкокалорийной диетой и повышенной физической активностью. Это первое медикаментозное лечение обструктивного апноэ сна. Тирзепатид действует, активируя рецепторы кишечных гормонов, что снижает аппетит и потребление пищи, а также улучшает симптомы обструктивного апноэ сна за счет снижения массы тела. Одобрение ЛП основано на результатах двух РКИ с участием 469 пациентов, у которых выявлено статистически значимое снижение числа эпизодов апноэ и гипопноэ. Препарат может вызывать побочные эффекты, включая тошноту, диарею и панкреатит. Тирзепатид был оценен в рамках ускоренного, приоритетного и «прорывного» рассмотрения.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-medication-obstructive-sleep-apnea

FDA одобрило первый воспроизведенный ЛП лираглутид для улучшения гликемического контроля у взрослых и детей старше 10 лет с СД 2-го типа в сочетании с диетой и физическими упражнениями. Лираглутид является агонистом рецепторов ГПП-1. Ранее был одобрен еще один воспроизведенный препарат этого же класса — эксенатид¹. Из-за дефицита аналогов ГПП-1 FDA ускоряет оценку воспроизведенных препаратов, чтобы повысить их доступность для пациентов. При использовании лираглутида следует соблюдать осторожность, так как препарат может вызывать опухоли С-клеток щитовидной железы и другие побочные эффекты, такие как тошнота, диарея, панкреатит, и патологию желчного пузыря. Также следует учитывать риск гипогликемии при совместном применении лираглутида с некоторыми другими препаратами, например с инсулином.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-generic-once-daily-glp-1-injection-lower-blood-sugar-patients-type-2-diabetes

FDA одобрило ЛП концизумаб-мтци¹ (concizumab- mtci) для плановой профилактики и снижения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей старше 12 лет с гемофилией А или В, получавших ингибиторы к факторам VIII или IX. ЛП вводится ежедневно подкожно. Эффективность концизумаба-мцти подтверждена в многоцентровом исследовании с участием 133 пациентов, у которых было выявлено снижение частоты возникновения кровотечений в пересчете на год на 86% по сравнению с группой без профилактики.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or

FDA одобрило препарат соторасиб в сочетании с панитумумабом для лечения метастатического колоректального рака с мутацией KRAS G12C у взрослых пациентов, ранее получивших химиотерапию на основе фторпиримидина, оксалиплатина или иринотекана. Соторасиб ингибирует мутировавший KRAS, что блокирует рост раковых клеток, в то время как панитумумаб усиливает иммунный ответ, направленный против опухоли. Одобрение основано на результатах РКИ с участием 160 пациентов, показавшего значительное увеличение выживаемости без прогрессирования и общей частоты ответа. Побочные эффекты включают сыпь, усталость и диарею. Соторасиб получил статус орфанного препарата.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-sotorasib-panitumumab-kras-g12c-mutated-colorectal-cancer

FDA одобрило акалабрутиниб в комбинации с бендамустином и ритуксимабом для лечения взрослых пациентов с ранее не леченной мантийноклеточной лимфомой, которым не показана аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. Одобрение основано на результатах РКИ, в котором участвовали 598 пациентов, показавшего значительное увеличение выживаемости без прогрессирования. Возможные побочные эффекты включают пневмонию, сыпь и фебрильную нейтропению. Акалабрутиниб получил статус орфанного препарата и ускоренного рассмотрения.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-acalabrutinib-bendamustine-and-rituximab-previously-untreated-mantle-cell-lymphoma

Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency — EMA)

EMA рекомендовало расширить показания к применению ЛП нинтеданиб, одобрив его для лечения прогрессирующих фиброзирующих интерстициальных заболеваний легких у детей и подростков с 6 лет. Нинтеданиб уже применяется у взрослых, но ЛП, одобренных для лечения детей, до настоящего времени не было. Нинтеданиб блокирует тирозинкиназу, замедляя образование рубцовой ткани в легких. Безопасность препарата у детей изучалась в КИ и оказалась схожей с таковой у взрослых, однако следует учитывать его возможное влияние на рост и развитие зубов, что требует дополнительного контроля. Окончательное решение о расширении показаний будет принято Европейской комиссией, при одобрении каждое государство — член ЕС будет рассматривать вопросы цены и возмещения расходов на лечение нинтеданибом.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-treatment-recommended-rare-progressive-lung-conditions-children-adolescents

EMA рекомендовало выдать условное разрешение на обращение на рынке в ЕС препарата белзутифан¹ (belzutifan) для лечения опухолей, связанных с болезнью фон Гиппеля—Линдау, и распространенного рака почки у взрослых, ранее получивших химиотерапию. ЛП белзутифан показал положительные результаты в КИ, улучшив выживаемость без прогрессирования. Побочные эффекты включают анемию, усталость и гипоксию. Окончательные результаты исследований должны быть представлены к 2027 г. Рекомендация EMA, как и в вышеописанном случае, будет направлена в Европейскую комиссию, при положительном решении каждое государство — член ЕС будет рассматривать вопросы цены и возмещения расходов на лечение белзутифаном.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-medicine-treat-rare-genetic-disorder-causing-cysts-tumours

¹ Лекарственный препарат не зарегистрирован на территории Российской Федерации.