Список сокращений

НМРЛ — немелкоклеточный рак легкого

СД — сахарный диабет

РКИ — рандомизированное клиническое исследование

ALK — anaplastic lymphoma kinase — киназа анапластической лимфомы

NYHA — New York Heart Association — Нью-Йоркская кардиологическая ассоциация

Кокрановское сотрудничество (The Cochrane Collaboration)

Членами Кокрановского сотрудничества был подготовлен систематический обзор исследований эффективности и безопасности нестероидных иммунодепрессантов при стероидчувствительном нефротическом синдроме у детей. Обобщенные результаты РКИ с участием 3720 детей показывают, что ритуксимаб в комбинации с преднизолоном или без него в сравнении с плацебо (в комбинации с преднизолоном или без него), вероятно, снижает риск рецидива заболевания через 6 и 12 мес по сравнению с плацебо и через 12 мес по сравнению с такролимусом и микофенолата мофетилом. Микофенолата мофетил увеличивает продолжительность ремиссии, вызванной ритуксимабом. Такролимус, циклоспорин, микофенолата мофетил и левамизол могут снизить риск рецидива у детей с часто рецидивирующим нефротическим синдромом. Циклофосфамид и хлорамбуцил по сравнению со глюкокортикоидами, вероятно, также снижают риск развития рецидива.

Источник: https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD002290.pub6/full

Канадское агентство по лекарственным препаратам (Canada’s Drug Agency, CDA-AMC)

CADTH опубликовало новую дорожную карту для ведения регистров пациентов, которая поможет ориентироваться в процессе связывания данных. Связывание данных представляет собой объединение информации об одном и том же человеке из разных наборов данных, например из данных регистров и административных баз данных медицинских услуг. В регистрах собирают информацию о пациентах с определенным заболеванием (состоянием). На основе этих данных можно описывать прогрессирование заболевания, оценивать клиническую и экономическую эффективность и безопасность вмешательств. Административные базы данных медицинских услуг представляют собой информацию, полученную в результате взаимодействия пациента с системой здравоохранения (например, данные о госпитализации). Связывая данные регистров пациентов с административными данными об услугах здравоохранения, можно получить более полное представление о влиянии заболевания на пациентов и систему здравоохранения и пополнить объем доказательств, необходимых для обоснования принятия решений.

Источник: https://www.cda-amc.ca/news/roadmap-patient-and-disease-registries-linking-health-data-enhance-rare-disease-decision

CADTH одобрило возмещение расходов на применение эплонтерсена¹ для лечения полинейропатии I или II стадии, ассоциированной с наследственным транстиретиновым амилоидозом у взрослых, при следующих условиях:

— Препарат показан взрослым пациентам с генетически подтвержденным заболеванием, у которых имеются симптомы ранней стадии нейропатии. Ранними считаются стадии I—IIIB по шкале нарушения ходьбы при полинейропатии или I или II стадии при семейной амилоидной полинейропатии. При этом должны отсутствовать симптомы тяжелой сердечной недостаточности (III или IV класса по классификации сердечной недостаточности NYHA). В анамнезе не должно быть трансплантации печени.

— Через 9 мес после начала терапии необходимо провести клиническую оценку ответа на лечение. Далее пациентов необходимо обследовать каждые 6 мес для оценки эффективности терапии.

— Препарат назначается специалистом, имеющим опыт ведения пациентов с транстиретиновой семейной амилоидной полинейропатией I или II стадии.

— Затраты на эплонтерсен не превышают затраты на самую дешевую альтернативную терапию.

Источник: https://www.cda-amc.ca/sites/default/files/DRR/2024/SR0826REC-Wainua_FINAL.pdf

Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence, NICE)

NICE рекомендовал алектиниб для лечения ALK-положительного НМРЛ стадии 1B (опухоли размером 4 см и более)—3A после хирургического удаления опухоли. Данные клинических исследований показали, что у пациентов, принимающих алектиниб после операции, риск рецидива рака ниже, чем у проходящих химиотерапию.

Также NICE рекомендовал применение пембролизумаба для лечения резектабельного НМРЛ в комбинации с химиотерапией до проведения хирургических вмешательств и в монотерапии после хирургического вмешательства.

Применение пембролизумаба, по данным клинических исследований, снижает вероятность возникновения рецидива после проведенного хирургического вмешательства, а также увеличивает продолжительность жизни по сравнению с плацебо.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/first-targeted-treatment-to-reduce-the-risk-of-alk-positive-lung-cancer-returning-after-complete-tumour-removal-recommended-by-nice

NICE рекомендует применение двух технологий удаленного мониторинга состояния пациентов с имплантируемыми сердечными устройствами — HeartLogic и TriageHF. Технологии позволяют точно выявлять признаки прогрессирования сердечной недостаточности, отслеживая такие параметры, как общая активность человека, вариабельность сердечного ритма и тоны сердца. Собранные с устройства данные отправляются в режиме реального времени или в любое заранее назначенное время медицинскому работнику, который может оказать помощь по телефону и определить необходимость очного визита. В исследованиях было выявлено, что использование TriageHF снизило количество госпитализаций по всем причинам на 58%, а использование HeartLogic — на 72%.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/heart-failure-patients-to-be-remotely-monitored-by-technology-shown-to-cut-hospitalisations-by-50-percent

NICE рекомендовал лекарственный препарат элранатамаб¹ для лечения рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы у пациентов, которые получили не менее трех линий терапии. Ранее элранатамаб был рекомендован к применению в рамках соглашений об управляемом доступе, исходя из имеющихся доказательств его экономической эффективности по сравнению с комбинацией помалидомид+дексаметазон. Позже производитель препарата предоставил результаты дополнительного анализа, оценивающего применение элранатамаба с двумя другими методами лечения (панобиностат+бортезомиб+дексаметазон и селинексор¹+дексаметазон) у пациентов, ранее принимавших помалидомид в комбинации с дексаметазоном. Элранатамаб оказался экономически эффективен по сравнению с обоими методами лечения, и ограничивать его применение больше не требовалось.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/people-with-a-rare-form-of-blood-cancer-are-set-to-benefit-after-nice-recommends-new-targeted-therapy-for-use-within-the-cancer-drugs-fund

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA)

FDA одобрило новый генный препарат эладокаген эксупарвовек¹ для лечения редкого заболевания — дефицита ароматической декарбоксилазы L-аминокислот, которое встречается как у взрослых, так и у детей. Ожидается, что использование нового препарата значительно улучшит состояние пациентов. Безопасность и эффективность лекарственного препарата по сравнению с плацебо оценивались в открытом клиническом исследовании с участием 13 детей, страдающих от дефицита ароматической декарбоксилазы L-аминокислот. Эффективность эладокагена эксупарвовека подтверждена улучшением общей двигательной функции у 8 из 12 пациентов, у которых такую оценку удалось провести.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treatment-aromatic-l-amino-acid-decarboxylase-deficiency

FDA одобрило применение препарата марстацимаб¹ для профилактики эпизодов кровотечений у взрослых и детей старше 12 лет с гемофилией A без ингибиторов фактора VIII или с гемофилией B без ингибиторов фактора IX. Решение об одобрении было вынесено на основании результатов открытого многоцентрового клинического исследования, в котором приняли участие 116 взрослых и детей мужского пола с тяжелой формой гемофилии A или B без применения факторов свертываемости. В течение первых 6 мес исследования пациенты получали заместительную терапию факторами свертывания либо по мере необходимости (33 пациента), либо в профилактических целях (83 пациента). Затем эти же пациенты в течение 12 мес получали профилактическую терапию марстацимабом. Первичным показателем эффективности была ежегодная частота кровотечений. У пациентов, которые получали лечение препаратом по требованию в течение первых 6 мес исследования, исходная годовая частота кровотечений составила 3,8. Во время лечения препаратом марстацимаб в этой же группе пациентов в течение 12 последующих месяцев частота кровотечений составила 3,2. Это свидетельствует о том, что марстацимаб оказался более эффективным, чем применение факторов свертываемости крови. В группе пациентов, получающих факторы свертываемости крови для профилактики, ежегодная частота кровотечений составляла 7,85. В последующие 12 мес профилактического лечения препаратом марстацимаб этот показатель снизился до 5,08. Это свидетельствует о том, что частота кровотечений оставалась примерно одинаковой на протяжении всего периода.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b

FDA одобрило применение аримокломола¹ — перорального препарата в комбинации с миглустатом для лечения неврологических симптомов болезни Ниманна—Пика типа C у взрослых и детей старше 2 лет. Безопасность и эффективность препарата были изучены в 12-месячном рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом клиническом исследовании с участием пациентов в возрасте от 2 до 19 лет с диагнозом, подтвержденным молекулярно-генетическим анализом. Участники были случайным образом распределены на две группы: первая получала аримокломол, а вторая — плацебо. Дозировку препарата корректировали по весу пациента. В качестве фонового лечения во время исследования миглустат принимали 39 (78%) из 50 участников. Эффективность препарата аримокломол оценивали по 4-балльной шкале клинической тяжести, которая измеряет прогрессирование заболевания на основе 4 критериев: способность передвигаться, речь, глотание, мелкая моторика. По сравнению с плацебо аримокломол оказался более эффективным.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-niemann-pick-disease-type-c

FDA также одобрило применение левацетиллейцина¹ для лечения неврологических симптомов, связанных с болезнью Ниманна—Пика типа C у взрослых и детей с массой тела не менее 15 кг. Безопасность и эффективность левацетиллейцина были исследованы в 24-недельном рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом перекрестном клиническом исследовании с участием 60 пациентов. Участники также могли получать миглустат в качестве фонового лечения во время исследования. Эффективность определяли при помощи модифицированной версии шкалы оценки атаксии, которая оценивает походку, способность к сидению, стоянию и речи. В среднем после 12 нед лечения у пациентов, получавших левацетиллейцин, наблюдалось значительное улучшение показателей по этой шкале по сравнению с теми, кто получал плацебо.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-drug-treat-niemann-pick-disease-type-c

FDA одобрило применение нового перорального препарата ксаномелин+троспия хлорид¹ для лечения шизофрении у взрослых пациентов. Это первая комбинация антипсихотических препаратов, воздействующих на холинергические рецепторы и одобренных для лечения шизофрении. Эффективность комбинации ксаномелина и троспия хлорид в лечении шизофрении у взрослых была подтверждена в двух 5-недельных рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых многоцентровых клинических исследованиях. В обоих исследованиях пациенты, получавшие комбинированный препарат, отметили значимое снижение симптомов к 5-й неделе, измеренное по общему баллу шкалы Positive and Negative Syndrome Scale (PANSS), по сравнению с группой плацебо.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-drug-new-mechanism-action-treatment-schizophrenia

FDA расширило сферу применения технологии автоматизированной системы контроля уровня глюкозы Insulet SmartAdjust. Ранее эта система была разработана для помощи людям с СД 1-го типа в возрасте от 2 лет и старше. Однако теперь FDA внесло новое уточнение, согласно которому система может использоваться также пациентами с СД 2-го типа в возрасте от 18 лет и старше. Система Insulet представляет собой функционально совместимое устройство, которое можно подключить как к инсулиновой помпе, так и к глюкометру. Она автоматически регулирует подачу инсулина, основываясь на уровне гликемии, обеспечивая точное дозирование в нужное время. Это в свою очередь способствует эффективному контролю уровня глюкозы и, как следствие, улучшению общего состояния здоровья пациентов с СД. Эффективность и безопасность применения технологии были доказаны в клиническом исследовании с участием 289 пациентов с СД 2-го типа в возрасте от 18 лет и старше, которые в течение 13 нед использовали технологию Insulet SmartAdjust. У пациентов был разный опыт лечения СД и использования инсулина, а многие из них также принимали пероральные сахароснижающие препараты. Результаты исследования показали, что уровень гликемии у пациентов улучшился по сравнению с предыдущими показателями. Эти улучшения были заметны во всех демографических группах. Не было зафиксировано никаких осложнений или серьезных побочных эффектов, но были выявлены побочные эффекты легкой или средней степени тяжести, такие как гипергликемия, гипогликемия и кожные аллергические реакции.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-clears-first-device-enable-automated-insulin-dosing-individuals-type-2-diabetes

Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA)

EMA выступило с рекомендацией приостановить действие регистрационного удостоверения на препарат вокселатор¹, предназначенный для лечения серповидно-клеточной анемии. Это мера предосторожности до завершения анализа поступающих новых данных о безопасности, полученных в ходе двух исследований, проведенных на основе регистра пациентов. Исследования показали, что у пациентов, принимавших препарат вокселатор, чаще наблюдались вазоокклюзивные кризы, которые являются наиболее распространенными осложнениями серповидно-клеточной анемии, сопровождаются приступами острой боли и могут привести к дальнейшему прогрессированию заболевания и поражению других органов, включая артрит, почечную недостаточность и инсульт. Данные клинического исследования показали, что количество смертей при применении вокселатора было больше, чем при использовании плацебо.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-recommends-suspension-sickle-cell-disease-medicine-oxbryta

¹Лекарственный препарат не зарегистрирован на территории Российской Федерации.