Список сокращений

КИ — клиническое исследование

ЛП — лекарственный препарат

НМРЛ — немелкоклеточный рак легкого

РКИ — рандомизированное клиническое испытание

CDF (Cancer Drugs Fund) — Фонд противоопухолевых лекарств (Великобритания)

Кокрановское сотрудничество (The Cochrane Collaboration)

Членами Кокрановского сотрудничества был проведен систематический обзор, цель которого — оценка пользы и вреда применения даратумумаба в дополнение к противоопухолевой терапии по сравнению с противоопухолевой терапией без даратумумаба у взрослых пациентов с впервые выявленной множественной миеломой, которым не показана трансплантация костного мозга. Даратумумаб — недавно разработанный препарат, моноклональное антитело IgG1, которое связывается с белком CD38, зарегистрированный для лечения множественной миеломы. По результатам анализа результатов 4 РКИ исследователями сделан вывод о том, что даратумумаб, возможно, увеличивает общую выживаемость и выживаемость без прогрессирования, а также незначительно повышает качество жизни пациентов. В то же время у участников исследований, получавших даратумумаб, наблюдалось увеличение риска серьезных нежелательных явлений и развития инфекций. Авторы отмечают, что в настоящее врумя проводятся 6 исследований с даратумумабом, результаты которых могут изменить выводы при обновлении систематического обзора.

Источник: https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD013595.pub2/full

Канадское агентство по лекарственным препаратам и технологиям в здравоохранении (Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health, CADTH)

CADTH разработана инициатива под названием «Цель — ноль» (англ. Target Zero), направленная на повышение доступности для пациентов ЛП с доказанной эффективностью за счет одновременного одобрения как выхода лекарств на рынок, так и возмещения расходов на них. «Цель — ноль» означает, что между этими двумя решениями об одобрении не будет перерыва, иными словами, промежуток составит 0 дней. Этому способствует возможность подачи заявки на рассмотрение вопроса о возмещении расходов производителем за 180 дней до решения об одобрении выхода на рынок, которое принимает Министерство здравоохранения Канады. Таким образом, процесс рассмотрения заявок обеими организациями будет одновременным.

В период с 2021 по 2023 г. менее половины (48%) заявок было представлено на рассмотрение CADTH до одобрения Министерством здравоохранения. Из них 16% заявок на ЛП получили положительное решение об их возмещении до регистрации (проекты рекомендаций по возмещению в течение 3—28 дней после одобрения выхода на рынок). Ожидается, что количество заявок, подаваемых в рамках параллельного рассмотрения, вырастет до 50—75% в год.

Источник: https://www.cadth.ca/news/new-target-zero-initiative-aims-help-improve-access-new-drugs

В Канаде на базе CADTH формируется новое Канадское агентство по ЛП (англ. Canada’s Drug Agency, CDA-AMC), официальный запуск которого должен состояться в 2024 г. Сфера интересов агентства будет расширена. Предполагается, что помимо оценки целесообразности возмещения расходов на ЛП, медицинское оборудование и медицинские вмешательства, новое агентство займется вопросами совершенствования назначения и использования ЛП, сбора данных на все территории Канады о фармакотерапии, в том числе из реальной клинической практики, и обеспечения доступа к ним, сокращения дублирования функций и улучшение взаимодействия различных участников в системе лекарственного обеспечения.

Источник: https://www.cadth.ca/news/cadth-now-canadas-drug-agency

CADTH разработан инструмент для валидации экономических моделей, используемых при оценке технологий здравоохранения. Проверка экономических моделей — ключевой шаг, гарантирующий надежность и корректность результатов моделирования и их соответствие потребностям лиц, принимающих решения. Инструмент включает в себя серию списков контрольных вопросов (чек-листов) для проверки параметров модели. Он не является обязательным к использованию, но призван помочь обеспечить последовательный и воспроизводимый подход к проверке моделей.

Источник: https://www.cadth.ca/model-validation-tool

Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence, NICE)

NICE одобрил ритлецитиниб¹ — лекарственный препарат, применяемый для лечения тяжелой очаговой алопеции у пациентов от 12 лет и старше. Ежедневный прием ритлецитиниба снижает уровень киназ, вызывающих воспаление в волосяном фолликуле и приводящих к последующему выпадению волос. В КИ ритлецитиниб был более эффективен в улучшении роста волос, чем плацебо. У пациентов, принимавших ритлецитиниб дольше двух лет, ответ на терапию сохранялся.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/article/up-to-14-000-people-could-benefit-from-the-first-treatment-for-severe-alopecia-recommended-by-nice

NICE опубликовал финальный проект руководства, согласно которому достарлимаб¹ в комбинации с химиотерапией препаратами платины может применяться для лечения распространенного или рецидивирующего рака эндометрия с высокой микросателлитной нестабильностью. Данные КИ свидетельствуют о том, что достарлимаб в комбинации с химиотерапией увеличивает продолжительность жизни пациентов и время до прогрессирования рака. Однако пока продемонстрирована эффективность только в течение короткого периода наблюдения, а долгосрочный эффект от терапии остается неизвестным. Достарлимаб рекомендован для применения за счет средств Фонда противоопухолевых препаратов (англ., Cancer Drugs Fund, CDF), что означает, что он будет доступен для лечения пациентов с распространенным или рецидивирующим раком эндометрия до того, как завершится сбор дополнительных данных.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/article/new-treatment-option-available-today-for-womb-cancer

NICE опубликовал руководство, согласно которому этрасимод¹ рекомендован для лечения среднетяжелого и тяжелого язвенного колита у пациентов от 16 лет и старше с недостаточным ответом на терапию, потерей ответа на лечение или непереносимостью стандартной или биологической терапии. Ежедневный прием этрасимода (1 раз в день) приводит к снижению активности воспаления в толстом кишечнике посредством контроля уровня иммунных клеток крови. Этрасимод в КИ характеризовался большей эффективностью при лечении среднетяжелого и тяжелого язвенного колита по сравнению с плацебо. Кроме того, по результатам непрямого сравнения предполагается, что этрасимод может быть более эффективным, чем адалимумаб, и равным по эффективности другим вариантам стандартной терапии.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/article/25-000-people-to-benefit-after-nice-recommends-new-ulcerative-colitis-treatment

NICE опубликовал финальный проект руководства, посвященный применению препарата CAR-T клеточной терапии тисагенлеклейсел¹ для лечения B-клеточного острого лимфобластного лейкоза у детей и взрослых до 25 лет включительно, не ответивших на терапию, с рецидивом заболевания после трансплантации стволовых клеток или после применения второй и более линий терапии. Тисагенлеклейсел был доступен в Великобритании для лечения пациентов с декабря 2018 г. за счет средств CDF. Лечение применялось до устранения неопределенности в отношении эффективности терапии и проведения повторной оценки NICE. Данные, полученные по итогам использования этого препарата CDF и по результатам КИ, показали, что продолжительность жизни пациентов без прогрессирования или рецидивирования заболевания, также, как и общая выживаемость, были выше при лечении тисагенлеклейселом по сравнению со стандартной терапией. Общая выживаемость, по данным CDF, достигла 24 мес у 72% пациентов. Медиана общей выживаемости, по данным КИ, составила 48 мес по сравнению с 7,5 и 3 мес при лечении блинатумомабом и двумя другими ЛП стандартной терапии. Стоимость одной инъекции тисагенлеклейсела составит 282 000 фунтов стерлингов.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/article/children-and-young-adults-to-benefit-after-nice-recommends-personalised-immunotherapy-to-treat-blood-cancer-be-made-routinely-available-on-the-nhs

NICE опубликовал финальный проект руководства, посвященного применению таргетного препарата дабрафениба в комбинации с траметинибом для лечения детей и подростков с глиомой с мутацией гена BRAF V600E. Комбинированная терапия дабрафениб + траметиниб может применяться при глиомах низкой степени злокачественности, если пациенту показано назначение системной терапии, и высокой степени злокачественности после как минимум 1 линии предшествующей лучевой или химиотерапии. В КИ показано, что такая комбинированная терапия замедляет опухолевый рост глиом низкой степени злокачественности в среднем дольше, чем на два года, что в три раза больше, чем при применении имеющихся вариантов терапии.

Источник: https://www.nice.org.uk/News/Article/children-and-teenagers-with-an-aggressive-form-of-brain-cancer-set-to-benefit-after-nice-recommends-new-life-extending-drug-combination-treatment

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA)

FDA одобрен ЛП клеточной терапии лифилейсел¹ для лечения взрослых пациентов с метастатической или нерезектабельной меланомой, ранее получавших иную терапию (например, блокаторами PD-1 антител или ингибиторами BRAF в комбинации или без ингибитора MEK, при наличии мутации BRAF V600). Препарат изучался в КИ с участием взрослых пациентов, получивших, по крайней мере, одну линию системной терапии. Из 73 пациентов 23 (31,5%) достигли объективного ответа, в том числе 3 (4,1%) — полного ответа и 20 (27,4%) — частичного. Ответ на лечение сохранялся у 56,5%, 47,8% и 43,5% пациентов (от числа достигших его) на 6-й, 9-й и 12-й месяц соответственно. Самые частые нежелательные явления включали озноб, лихорадку, усталость, тахикардию, диарею, фебрильную нейтропению, отек, сыпь, гипотонию, выпадение волос, инфекцию, гипоксию и ощущение нехватки воздуха.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cellular-therapy-treat-patients-unresectable-or-metastatic-melanoma

FDA одобрен ЛП гивиностат¹, предназначенный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов в возрасте 6 лет и старше. Эффективность препарата изучалась в РКИ 3-й фазы, участники которого продолжали получать стандартную стероидную терапию. Применение гивиностата по сравнению с плацебо приводило к сокращению времени подъема на четыре ступеньки и сопровождалось лучшей оценкой по шкале North Star Ambulatory Assessment (NSAA). Самыми частыми нежелательными явлениями были диарея, боли в животе, снижение уровня тромбоцитов, тошнота/рвота, повышение уровня триглицеридов и лихорадка.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-nonsteroidal-treatment-duchenne-muscular-dystrophy

FDA одобрен ЛП иринотекан липосомальный для первой линии терапии метастатической аденокарциномы поджелудочной железы в комбинации с оксалиплатином, фторурацилом и лейковорином. Препарат изучался в РКИ с участием пациентов с метастатической аденокарциномой поджелудочной железы, ранее не получавших химиотерапию. Продемонстрированы преимущества применения иринотекана липосомального в комбинации с оксалиплатином, фторурацилом и лейковорином по сравнению с гемцитабином в комбинации с паклитакселом: увеличились общая выживаемость, выживаемость без прогрессирования и частота объективного ответа. Самыми частыми нежелательными явлениями были диарея, усталость, тошнота, рвота, снижение аппетита, боли в животе, воспаление слизистой оболочки, запоры и снижение веса.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-irinotecan-liposome-first-line-treatment-metastatic-pancreatic-adenocarcinoma

FDA одобрен ЛП осимертиниб в комбинации с терапией препаратами платины для лечения пациентов с местнораспространенным или метастатическим НМРЛ с делецией EGFR 19 экзона или мутацией L858R 21 экзона, выявленных тестом, одобренным FDA. Эффективность оценивалась в РКИ с участием пациентов, ранее не получавших системную терапию. Осимертиниб в комбинации с терапией препаратами платины по сравнению с монотерапией осимертинибом продемонстрировал преимущества в выживаемости без прогрессирования и достижении общего ответа. Самыми частыми нежелательными явлениями были лейкопения, тромбоцитопения, нейтропения, лимфоцитопения, сыпь, диарея, стоматит, поражение ногтей, сухость кожи и повышение уровня креатинина в крови.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-roundup-february-20-2024

FDA одобрен ЛП амивантамаб¹ в комбинации с карбоплатином и пеметрекседом для первой линии терапии местонораспространенного или метастатического НМРЛ с мутацией EGFR 20 экзона, выявленной тестом, одобренным FDA. ЛП оценивался в РКИ с участием пациентов, ранее не получавших системную терапию. Амивантамаб продемонстрировал преимущества в выживаемости без прогрессирования и достижении общего ответа по сравнению с карбоплатином в комбинации с пеметрекседом. Самые частые нежелательные явления включают сыпь, поражение ногтей, стоматит, реакции, связанные с инфузией, усталость, отеки, запор, снижение аппетита, тошноту, COVID-19, диарею и рвоту.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-roundup-march-5-2024

FDA одобрен ЛП мирветуксимаб соравтанзин-гинкс¹ для лечения взрослых пациенток с FRα-позитивным, резистентным к производным платины эпителиальным раком яичников, фаллопиевых труб или первичной перитонеальной карциномы, получивших от одной до трех линий системной терапии. Препарат оценивался в РКИ и по сравнению с химиотерапией продемонстрировал преимущества в общей выживаемости, выживаемости без прогрессирования и достижении общего ответа. Частые нежелательные явления включали повышение аспартатаминотрансферазы, аланинаминотрансферазы и щелочной фосфатазы, снижение числа лимфоцитов, лейкоцитов, нейтрофилов или тромбоцитов, снижение уровня магния, гемоглобина, альбумина, а также усталость, нечеткость зрения, тошноту, диарею, боль в животе, кератопатию, периферическую невропатию, боли в опорно-двигательном аппарате, сухость глаз, запор, рвоту, ухудшение аппетита.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-mirvetuximab-soravtansine-gynx-fra-positive-platinum-resistant-epithelial-ovarian

FDA одобрен ЛП товорафениб¹ для лечения пациентов в возрасте от 6 месяцев и старше с рецидивирующей или рефрактерной глиомой низкой степени злокачественности, со слиянием или перестройкой генов BRAF или мутацией V600E в гене BRAF. Препарат оценивался в нерандомизированном открытом исследовании с участием пациентов, получавших ранее по крайней мере первую линию системной терапии. Полный ответ был достигнут у 51% участников исследования; медианная продолжительность ответа составила 13,8 месяцев. Самыми частыми нежелательными явлениями были сыпь, изменение цвета волос, усталость, вирусная инфекция, рвота, головная боль, кровотечение, лихорадка, сухость кожи, запор, тошнота, акнеформный дерматоз и инфекция верхних дыхательных путей.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-roundup-april-26-2024

Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA)

EMA одобрило применение ЛП иптакопан¹ для лечения взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, страдающих гемолитической анемией. Решение об одобрении было вынесено на основании результатов двух КИ 3-й фазы, оценивающих эффективность применения иптакопана у пациентов, ранее получавших терапию анти-C5 моноклональными антителами. В открытом РКИ у большинства пациентов, получавших иптакоплан, удалось достичь повышения уровня гемоглобина (≥2 г/дл) и поддержания уровня гемоглобина (≥12 г/дл) без гемотрансфузии, в то время как в контрольной группе такого эффекта не наблюдали. В другом КИ без группы сравнения пациенты, ранее не получавшие терапию, также достигли повышения уровня гемоглобина (≥2 г/дл) и поддержания уровня гемоглобина (≥12 г/дл) без гемотрансфузии. Самыми частыми нежелательным явлениями были инфекция верхних дыхательных путей, головная боль и диарея.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-oral-monotherapy-patients-paroxysmal-nocturnal-haemoglobinuria

EMA одобрило применение ЛП даникопан¹ для лечения взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, страдающих от гемолитической анемии (вследствие преждевременного разрушениия эритроцитов) на фоне терапии ингибиторами C5 комплемента (экулизумаб или равулизумаб). Решение об одобрении было вынесено на основании результатов РКИ 3 фазы, оценивающего эффективность даникопана по сравнению с плацебо на фоне лечения ингибиторами C5 комплемента, по показателю повышения уровня гемоглобина у 86 пациентов. Наиболее частыми нежелательными явлениями были головная боль, тошнота, диарея, артралгия, рвота и лихорадка.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-oral-treatment-against-residual-haemolytic-anaemia-patients-paroxysmal-nocturnal-haemoglobinuria

EMA одобрило применение ЛП тоферсен¹ для лечения взрослых пациентов с боковым амиотрофическим склерозом с мутацией в гене супероксид дисмутазы 1 (англ. superoxide dismutase 1, SOD1). Решение об одобрении было вынесено на основании совокупности доказательств, подтверждающих таргетное воздействие препарата, эффекты, наблюдаемые на модели животного с мутацией SOD1, выявленные биомаркеры и клинические данные. В РКИ, включившем 108 пациентов, проведено сравнение тоферсена с плацебо, эффективность оценивалась по уровню концентрации легких цепей нейрофиламентов (англ. neurofilament light chain, NfL). У пациентов, получавших тоферсен, концентрация Nfl в плазме была на 60% меньше в сравнении с плацебо. Наиболее частыми нежелательными явлениями были боль, усталость, лихорадка, артралгия, миалгия и повышение уровня лейкоцитов и белков в ликворе.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-rare-motor-neurone-disease-recommended-approval

¹Лекарственный препарат не зарегистрирован на территории Российской Федерации.