Оценка технологий здравоохранения: новости

Список сокращений

ВОЗ — Всемирная организация здравоохранения

ЕС — Европейский союз

ЕЭЗ — Европейская экономическая зона

ИИ — искусственный интеллект

ЛП — лекарственный препарат

МНН — международное непатентованное название

РКИ — рандомизированное клиническое исследование

ХОБЛ — хроническая обструктивная болезнь легких

Кокрановское сотрудничество (The Cochrane Collaboration)

Членами Кокрановского сотрудничества проведен систематический обзор исследований эффективности и безопасности применения у детей и взрослых пероральных инактивированных вакцин против холеры, прошедших преквалификацию ВОЗ. Согласно включенным в обзор пяти РКИ, применение двух вакцин позволяет статистически значимо снизить заболеваемость холерой по сравнению с группой контроля (в которой назначалась другая вакцина, или плацебо, или ничего не назначалось). Это вакцины Dukoral (при последовательном введении двух вакцин — цельноклеточной и рекомбинантной) и Schanchol (бивалентная цельноклеточная вакцина, две дозы или одна). Их применение сопровождалось статистически значимо меньшим количеством случаев холеры по сравнению с контрольной группой. Кроме того, исследуемые вакцины были безопасными и хорошо переносились.

Источник: https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD014573/full

Канадское агентство по лекарственным препаратам и технологиям в здравоохранении (Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health, CADTH)

CADTH одобрило возмещение расходов на применение ЛП упадацитиниб для лечения взрослых пациентов старше 18 лет с болезнью Крона от умеренной до тяжелой степени с отсутствием адекватного ответа, потерей ответа или непереносимостью стандартной терапии и/или биологических ЛП при соблюдении следующих условий:

— Решение о возмещении расходов на упадацитиниб в провинциях Канады должно основываться на критериях программ лекарственного обеспечения, соответствующих этой клинической ситуации, — лечение взрослых пациентов с болезнью Крона от умеренной до тяжелой степени, у которых наблюдалась неэффективность лечения, включая неадекватный ответ, потеря ответа или непереносимость по крайней мере одного из стандартных и/или биологических препаратов;

— Поддерживающая терапия проводится при достижении клинического ответа на индукцию через 12 нед от начала лечения.

— Оценка ответа должна проводиться каждый год. Для продления терапии ответ должен сохраняться.

— Упадацитиниб должен назначаться только врачом, имеющим опыт диагностики и лечения болезни Крона.

— Расходы на упадацитиниб не подлежат возмещению, если он используется в комбинации с другими биологическими препаратами или ингибиторами янус-киназы.

— Упадацитиниб не должен стоить дороже самого дешевого биологического ЛП для лечения болезни Крона.

Источник: https://www.cadth.ca/sites/default/files/DRR/2024/SR0775REC-Rinvoq-(Crohn’s)-meta.pdf

Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence, NICE)

NICE опубликовал проект руководства, посвященного использованию двух цифровых платформ, реализующих дистанционную реабилитацию пациентов с ХОБЛ: обучение навыкам самоконтроля заболевания и специальным физическим упражнениям. Показано, что у 90% пациентов, прошедших очные программы реабилитации при заболеваниях легких, повысилась переносимость физической нагрузки и улучшилось качество жизни. Внедрение цифровых платформ позволит пациентам с ХОБЛ, не имеющим возможности очного участия в реабилитационных программах, научиться управлять своим заболеванием. Однако, согласно мнению экспертов, это не заменит полностью очных форм реабилитации. Использование данных технологий будет разрешено при получении дополнительных доказательств и рекомендаций со стороны регулирующих органов.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/article/two-digital-technologies-recommended-to-address-unmet-need-in-rehabilitation-programmes-for-people-with-copd

NICE опубликовал финальный проект руководства, согласно которому рекомендуется применение ЛП себелипаза альфа для лечения новорожденных с болезнью Вольмана. Себелипаза альфа будет доступна пациентам в рамках работы фонда инновационных препаратов (англ. Innovative Medicines Fund, IMF), обеспечивающего ранний выход новых перспективных ЛП на рынок, несмотря на ограниченную доказательную базу. Лечение должно начинаться в возрасте до 2 лет и продолжаться пожизненно или до тех пор, пока не будет проведена трансплантация стволовых клеток.

Источник: https://www.nice.org.uk/guidance/hst30/resources/sebelipase-alfa-for-treating-wolman-disease-pdf-50216373062341

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA)

FDA одобрен препарат нирогацестат¹ для лечения взрослых пациентов с прогрессирующими десмоидными опухолями. Эффективность ЛП оценивалась в международном многоцентровом плацебо-контролируемом двойном слепом РКИ с участием 142 взрослых пациентов с прогрессирующими десмоидными опухолями, не поддающимися хирургическому лечению. В ходе клинического исследования было продемонстрировано, что препарат статистически значимо более эффективен по сравнению с плацебо: увеличиваются частота ответа и выживаемость без прогрессирования, уменьшаются болевые ощущения. При этом не менее чем у 15% пациентов наблюдались такие нежелательные явления, как диарея, токсическое поражение яичников, сыпь, тошнота, усталость, стоматит, головная боль, боль в животе, кашель, алопеция, инфекция верхних дыхательных путей и одышка.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-rare-type-non-cancerous-tumors

FDA одобрены два препарата — эксагамлоген аутомсел* и ловотибеглоген аутомсел* для лечения пациентов с серповидно-клеточной анемией. Оба препарата создают из модифицированных стволовых клеток пациента, одна доза каждого препарата вводится однократно при трансплантации стволовых клеток.

Эксагамлоген аутомсел — препарат, в котором используется тип новой технологии редактирования генома, — показан для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше с рецидивирующими вазоокклюзивными кризами. Безопасность и эффективность ЛП оценивались в ходе продолжающегося многоцентрового неконтролируемого исследования с участием взрослых и подростков старше 12 лет. Пациенты имели в анамнезе не менее двух тяжелых вазоокклюзивных кризов в год на протяжении двух лет, предшествовавших скринингу. Первичной конечной точкой в исследовании было отсутствие эпизодов тяжелых вазоокклюзивных кризов в течение как минимум 12 мес подряд из 24-месячного периода наблюдения. В общей сложности лечение ЛП получили 44 пациента; 29 (93,5%) из 31 пациента с достаточным для оценки сроком наблюдения достигли этого результата. Ни у одного из пациентов не наблюдалось отторжения трансплантата. Наиболее распространенными нежелательными явлениями были низкий уровень тромбоцитов и лейкоцитов, стоматит, тошнота, боли в опорно-двигательном аппарате, боли в животе, рвота, фебрильная нейтропения, головная боль и зуд.

Ловотибеглоген аутомсел одобрен для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше с серповидно-клеточной анемией и вазокклюзивными кризами в анамнезе. Безопасность и эффективность ЛП показана в неконтролируемом 24-месячном многоцентровом исследовании, проведенном среди пациентов в возрасте от 12 до 50 лет. Эффективность оценивалась по полному купированию вазокклюзивных кризов в период от 6 до 18 мес после инфузии; 28 (88%) из 32 пациентов достигли эффекта. Наиболее распространенными нежелательными явлениями были стоматит, низкий уровень тромбоцитов, лейкоцитов и эритроцитов, а также фебрильная нейтропения.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease

Эксагамлоген аутомсел* одобрен FDA также для лечения пациентов старше 12 лет с трансфузионно-зависимой бета-талассемией, сопровождающейся анемией и требующей переливания крови в течение всей жизни. Препарат был одобрен на основании ускоренной процедуры рассмотрения заявки на регистрацию лекарственных средств и ускоренной программы рассмотрения ЛП для регенеративной медицины.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-roundup-january-16-2024

FDA опубликовало заключительную версию методических рекомендаций для фармацевтической индустрии по использованию данных реальной клинической практики при принятии регулятором решений в отношении ЛП и биологических продуктов. В рекомендациях рассмотрены вопросы использования данных из регистров пациентов как вновь создаваемых, так и существующих:

— выбор и использование регистров, наиболее подходящих для поддержки принятия решений регуляторными органами;

— использование данных в регистре, полученных из дополнительных источников или иных баз данных (например, данных цифровых устройств, инициативных сообщений, лабораторных и иных баз данных, отражающих состояние пациента);

— доступность метаданных и исходных материалов при условии их предоставления сторонними организациями;

— факторы, учитываемые FDA при рассмотрении заявок на регистрацию ЛП и биологических продуктов, содержащих данные из регистров.

В рекомендациях не рассматриваются принципы выбора дизайна клинического исследования или статистических методов, используемых для анализа данных из регистров.

Источник: https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/real-world-data-assessing-registries-support-regulatory-decision-making-drug-and-biological-products

Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA)

EMA совместно с сетью руководителей агентств стран ЕС по лекарственным средствам (англ. Heads of Medicines Agencies, HMA) опубликован план работы по ИИ до 2028 г., в котором изложена совместная и скоординированная стратегия по максимизации преимуществ ИИ для заинтересованных сторон при минимизации рисков. План поможет Европейской сети регулирования лекарственных средств использовать возможности ИИ для повышения производительности труда, автоматизации процессов и систем, углубленного понимания данных и поддержки более надежного принятия решений в интересах здоровья населения и животных. В плане сделан акцент на 4 направлениях:

1. Руководство, политика и поддержка продуктов. Постоянная поддержка находящихся в разработке программ, а также разработка и оценка руководств по использованию ИИ в жизненном цикле лекарств.

2. Инструменты и технологии ИИ. Определение и создание в рабочей сети основы для использования инструментов ИИ для повышения эффективности, улучшения понимания и анализа данных и поддержки принятия решений.

3. Сотрудничество и обучение. Постоянное развитие потенциала и возможностей сети, партнеров и заинтересованных сторон для того, чтобы не отставать в развивающейся сфере ИИ.

4. Эксперименты. Меры для обеспечения структурированного подхода к проведению экспериментов в рамках всей сети в целях ускорения обучения и новых открытий.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/artificial-intelligence-workplan-guide-use-ai-medicines-regulation

Утверждена первая версия единого перечня важнейших ЛП, направленного на предотвращение перебоев в поставках и дефицита лекарств из данного перечня в ЕС путем повышения надежности поставок. Разработаны рекомендации по расширению круга поставщиков, стимулированию производства ЛП на территории ЕС или соблюдению дополнительных нормативных требований или обязательств. В перечень включены более 200 МНН ЛП, применяющихся по широкому спектру показаний, в том числе вакцин и препаратов для лечения орфанных заболеваний. Перечень составлен по результатам анализа информации о 600 действующих веществах, взятых из 6 национальных перечней важнейших ЛП. Критериями включения служили применение при тяжелых заболеваниях и отсутствие возможности оперативной замены в случае перебоев в поставках. Кроме того, ЛП должен относиться к важнейшим более чем в 1/3 стран ЕС/ЕЭЗ. Перечень будет расширен в 2024 г. и затем будет обновляться каждый год.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-version-union-list-critical-medicines-agreed-help-avoid-potential-shortages-eu

EMA приняло решение не продлевать условную регистрацию ЛП аталурен для лечения способных ходить пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, вызванной дефектом в гене дистрофина. При повторной экспертизе имеющихся данных эффективность препарата у пациентов с прогрессирующим снижением способности передвигаться не подтверждена. У пациентов, принимающих аталурен, расстояние, пройденное за шесть минут после 18 мес терапии, сократилось примерно на 82 метра по сравнению с 90 метрами в группе плацебо, однако различия не были статистически значимы. При принятии решения были учтены мнения экспертов-клиницистов, пациентов и третьих сторон, а также все имеющиеся объективные данные.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-confirms-recommendation-non-renewal-authorisation-duchenne-muscular-dystrophy-medicine-translarna

¹Лекарственный препарат не зарегистрирован на территории Российской Федерации.