Оценка технологий здравоохранения: новости

Список сокращений

АД — артериальное давление

ГЭРБ — гастроэзофагеальная рефлюксная болезнь

ИМТ — индекс массы тела

КИ — клиническое исследование

ЛП — лекарственный препарат

ОЛЛ — острый лимфобластный лейкоз

ОРЗ — острое респираторное заболевание

РКИ — рандомизированное клиническое исследование

ТТП — тромботическая тромбоцитопеническая пурпура

СД — сахарный диабет

ФЛ — фолликулярная лимфома

ХЛЛ — хронический лимфоцитарный лейкоз

CAR-T терапия (chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy) — терапия Т-клеточными рецепторами химерного антигена

CTC AE (англ. Common Terminology Criteria for Adverse Events) — шкала токсичности

ECOG (англ. Eastern Cooperative Oncology Group) — шкала оценки тяжести состояния пациента

NHS (англ. National Health Service) — Национальная служба здравоохранения Англии

Кокрановское сотрудничество (The Cochrane Collaboration)

Членами Кокрановского сотрудничества был обновлен систематический обзор исследований эффективности и безопасности иммуномодулирующих лекарственных препаратов в качестве дополнительной терапии фокальной эпилепсии у детей и взрослых по сравнению с плацебо (оригинальная версия опубликована в 2013 г.). Обобщенные результаты трех РКИ, включавших в общей сложности 172 участника, показывают, что иммуномодулирующие лекарственные препараты эффективно снижают частоту приступов у взрослых и детей с фокальной эпилепсией. Оценить переносимость этих средств пока не удалось.

Источник: https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD009945.pub3/full

Канадское агентство по лекарственным препаратам и технологиям в здравоохранении (Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health, CADTH)

CADTH ввело новый тип рекомендаций по возмещению расходов — с ограниченным сроком действия, — на ЛП в рамках программы раннего доступа. Такие рекомендации направлены на повышение доступности новых перспективных методов лечения для пациентов, страдающих тяжелыми, редкими или инвалидизирующими заболеваниями. При этом производитель обязуется проводить КИ для устранения имеющихся неопределенностей в доказательствах эффективности и безопасности ЛП, для которых будет проведена повторная оценка. По ее результатам будет приниматься окончательное решение о возмещении расходов. Финансирование ЛП или схемы лечения при этом продолжается в течение определенного периода времени. Подобные рекомендации могут быть вынесены только при наличии следующих документов на ЛП.

— уведомление о соблюдении соответствующих условий (англ., Notice of Compliance with Conditions, NOC/c) от министерства здравоохранения Канады (одобрение ЛП при условии, что производитель проведет дополнительные исследования, обычно исследования фазы III, для оценки клинической пользы);

— четкие планы получения доказательств для проведения КИ III фазы для той же популяции пациентов, которая была включена в первоначальную заявку в CADTH, при этом срок завершения исследования ограничен 3 годами с даты проведения целевого заседания экспертного комитета;

— планы по созданию доказательной базы, описанные в квалификационном уведомлении министерства здравоохранения Канады, которые, как ожидается, будут направлены на устранение пробелов в доказательствах, выявленных экспертной комиссией CADTH;

— обязательство заявителя провести повторную оценку в соответствии со сроками, указанными в процедурах для рекомендаций с ограниченным сроком действия.

Источник: https://www.cadth.ca/news/cadths-time-limited-recommendation-category-aims-support-earlier-access-promising-drugs

CADTH одобрило возмещение расходов на применение занубрутиниба для лечения взрослых пациентов с ХЛЛ, при соблюдении следующих условий:

— Препарат назначается взрослым пациентам с ранее нелеченым ХЛЛ, для которых нецелесообразно лечение флударабином, или пациентам с рецидивирующим или рефрактерным ХЛЛ, получивших как минимум одну линию терапии.

— Функциональный статус пациента соответствует 0-2 по шкале ECOG.

— Препарат назначается специалистом, имеющим опыт ведения пациентов с ХЛЛ.

— Расходы на занубрутиниб меньше, чем на ибрутиниб или акалабрутиниб.

Источник: https://www.cadth.ca/sites/default/files/DRR/2023/PC0310REC-Brukinsa_KT%20-%20MFJ_KT-meta.pdf

CADTH одобрило возмещение расходов на ЛП тисагенлеклейцел для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной ФЛ 1-й, 2-й или 3-й а степени, получивших 2 или более линий терапии, при соблюдении следующих условий:

— У пациента наблюдается:

• рефрактерность ко 2-й или последующей линии системной терапии (включая анти-CD20 антитела и алкилирующие агенты) или рецидив в течение 6 мес после завершения 2-й или последующей линии системной терапии;

• рецидив во время поддерживающей терапии анти-CD20 антителами (после как минимум двух линий терапии, включая анти-CD20 антитела и алкилирующие агенты) или в течение 6 мес после завершения поддерживающей терапии;

• рецидив после аутологичной гемопоэтической трансплантации стволовых клеток.

— Функциональный статус пациента оценивается 0-1 по шкале ECOG.

— Препарат применяется однократно.

— Препарат назначается специалистом, имеющим опыт ведения онкогематологических пациентов, и лечение проводится в специализированных центрах с адекватной инфраструктурой, ресурсами и достаточным опытом, чтобы применять CAR-T-терапию.

— Влияние на бюджет здравоохранения приемлемо.

Источник:https://www.cadth.ca/sites/default/files/DRR/2023/PG0306%20Kymriah%20-%20Final%20CADTH%20Recommendation.pdf

CADTH одобрило возмещение расходов на применение неларабина в дополнение к комбинированной химиотерапии первой линии для лечения Т-клеточного ОЛЛ средней и высокой степени риска у детей, подростков и взрослых пациентов молодого возраста при соблюдении следующих условий:

— Неларабин следует применять в дополнение к комбинированной химиотерапии первой линии у пациентов в возрасте от 1 до 30 лет с T-клеточным ОЛЛ со средней и высокой степенью риска.

— Пациентам не назначается неларабин в период беременности и кормления грудью, а также если они до фазы индукции получали любую цитотоксическую химиотерапию, кроме стероидов и/или цитарабина интратекально или у них ранее наблюдалась периферическая нейротоксичность 2-го или более высокого класса по шкале CTC AE.

— Препарат назначается специалистом, имеющим опыт лечения Т-клеточного ОЛЛ.

Источник: https://www.cadth.ca/sites/default/files/DRR/2023/PC0307%20Atriance%20-%20Final%20CADTH%20Recommendation.pdf

Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence, NICE)

NICE рекомендовал использовать технологические платформы в «виртуальных палатах» («стационар на дому») пациентам с ОРЗ для передачи информации об их состоянии медицинским работникам. Платформы состоят из трех составляющих: приложение или сайт, ориентированные на пациента, медицинские устройства и цифровая платформа для медицинских работников. Платформа позволяет фиксировать такие показатели состояния пациента как температура, пульс, насыщение крови кислородом, артериальное давление, а также частота дыхания в автоматическом режиме и передавать информацию медицинским работникам. В проекте руководства говорится о том, что «виртуальные палаты» потенциально могут снизить нагрузку на систему здравоохранения, сократив число приемов у врача первичного звена и экстренных обращений в стационар. По оценке внешних экспертов, эти технологии позволяют сэкономить около 872 фунтов стерлингов на человека по сравнению со стационарным лечением и 115 фунтов стерлингов на человека по сравнению с домашним уходом без использования «виртуальных палат».

Источник: https://www.nice.org.uk/news/article/technologies-offering-monitoring-from-home-in-virtual-wards-recommended

NICE рекомендовал экстракт березовой коры (также называемый филсувез¹) для лечения эрозивно-язвенных дефектов, вызванных с дистрофическим и пограничным буллезным эпидермолизом.

В клинических исследованиях экстракт березовой коры приводил к более быстрому заживлению эрозий по сравнению с контрольным гелем у людей с дистрофическим и пограничным буллезным эпидермолизом. Полученные результаты также свидетельствуют о том, что он может уменьшить площадь поражения кожи.

Источник: https://www.nice.org.uk/guidance/hst28/resources/birch-bark-extract-for-treating-epidermolysis-bullosa-pdf-50216326033093

NICE рекомендовал тирзепатид¹ в дополнение к диете и физическим упражнениям для лечения взрослых пациентов с недостаточно контролируемым СД 2-го типа и непереносимостью метформина (основного препарата 1-й линии для лечения СД 2-го типа). В своем представлении в NICE компания позиционирует препарат для более узкой популяции — взрослых больных СД типа 2, неадекватно контролируемым тремя и более противодиабетическими препаратами. Это делает тирзепатид альтернативой аналогичным препаратам, таким как дулаглутид, лираглутид и семаглутид, которые уже рекомендованы NHS к применению.

Результаты КИ показали, что применение тирзепатида приводит к значительному снижению уровня глюкозы в крови и массы тела по сравнению с семаглутидом, инсулинотерапией или плацебо. Применение тирзепатида привело к улучшению контроля уровня глюкозы у 81—97% пациентов и к снижению массы тела на 5% или более у 54—88%, что значительно больше, чем при использовании любого из препаратов сравнения.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/article/nice-committee-recommends-tirzepatide-as-new-treatment-option-for-people-with-type-2-diabetes

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA)

FDA одобрен препарат на основе рекомбинантного белка¹ (синтетическая версия белка ADAMTS13), предназначенный для профилактической или фермент-заместительной терапии у детей и взрослых с врожденной ТТП. Препарат изучался в перекрестном РКИ с участием 46 пациентов, получавших лечение в течение 6 месяцев. Эффективность профилактической дозы препарата была продемонстрирована по следующим критериям: частота развития тромботических событий, ассоциированных с манифестацией ТТП, а также частота применения поддерживающих доз. Фермент-заместительная терапия препаратом, как и стандартная терапия плазмой, приводили к разрешению острых и подострых случаев врожденной ТТП. Применение препарата может сопровождаться такими побочными эффектами, как головная боль, мигрень, диарея, абдоминальная боль, тошнота, инфекции верхних дыхательных путей, головокружения и рвота. Однако в ходе клинических исследований нежелательные явления, включая аллергические реакции, зарегистрированы не были.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-rare-inherited-blood-clotting-disorder

FDA одобрен препарат тирзепатид¹, предназначенный для постоянного контроля веса при ожирении (ИМТ более 30 кг/м²) или избыточной массе тела (ИМТ от 27 до 30 кг/м²) в дополнение к низкокалорийной диете и физической нагрузке при наличии как минимум одного фактора риска (повышенное АД, СД 2-го типа, повышенный уровень холестерина). Тирзепатид уже был одобрен для применения в дополнении к диете у взрослых пациентов с СД 2-го типа. Эффективность тирзепатида подтверждена в двух РКИ с участием взрослых пациентов с избыточным весом или ожирением, имеющих хотя бы один фактор риска. К 72-й неделе лечения пациенты, получавшие тирзепатид, достигли статистически значимого снижения веса по сравнению с плацебо, при этом у большей части из них масса тела снизилась более, чем на 5%. У пациентов с СД 2-го типа масса тела в среднем снижалась на 12%, а у пациентов без СД — на 18% по сравнению с плацебо. Нежелательными явлениями при применении тирзепатида были тошнота, рвота, нарушение физиологических отправлений, боль в животе, слабость, гиперчувствительность (аллергические реакции, жар и сыпь), отрыжка, выпадение волос, ГЭРБ.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-medication-chronic-weight-management

FDA одобрен ивосидениб¹ — первый таргетный препарат, предназначенный для лечения рецидивирующей или рефрактерной формы миелодиспластического синдрома, связанного с мутацией изоцитратдегидрогеназы-1, у взрослых пациентов. Эффективность ивосидениба была оценена в когортном исследовании с участием 18 взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной формой миелодиспластического синдрома, связанного с мутацией изоцитратдегидрогеназы-1. Полная или частичная ремиссия наблюдалась у 39% пациентов, при этом медиана продолжительности полной ремиссии варьировала от 1,9 до 80,8 мес. Из девяти пациентов, которым ранее проводились трансфузии крови или тромбоцитарной массы, шести (67%) не потребовались дальнейшие трансфузии после 2 приемов ивосидениба. Наиболее частыми побочными эффектами были нарушения физиологических отправлений, тошнота, боль в суставах, слабость, кашель, мышечная боль и сыпь. Прием препарата также может привести к удлинению интервала QT.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-therapy-rare-form-blood-cancers-called-myelodysplastic-syndromes

FDA одобрен лабораторный диагностический тест — панель для определения генетических патологий, характеризующихся повышенным риском развития онкологических заболеваний. С помощью этой панели также можно определить возможность наследственного характера уже выявленного онкологического заболевания. Тест позволяет выявить нарушения в 47 генах, в том числе выявляются такие мутации, как:

— BRCA1 и BRCA2 (ассоциированные с развитием рака молочной железы и рака яичника);

— мутации в генах MLH1, MSH2, MSH6, PMS2 и EPCAM (ассоциированные с развитием синдрома Линча);

— мутации в гене CDH1 (диффузный рак желудка и лобулярный рак молочной железы);

— STK11 (синдром Пейтца-Егерса).

Эффективность панели была протестирована на более чем 9000 клинических образцах, точность результатов достигала более 99% для определенных тестом типов онкологических заболеваний. Основными рисками, связанными с использованием данного теста, является получение ложноположительных или ложноотрицательных результатов, а также возможность искаженной интерпретации полученных результатов.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-first-marketing-authorization-dna-test-assess-predisposition-dozens-cancer-types

Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA)

EMA одобрило применение препарата моноклональных антител элранатамаб¹ для монотерапии рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы у взрослых пациентов при прогрессировании заболевания после как минимум 3 линий терапии. Решение об одобрении было вынесено на основании результата многоцентрового КИ II фазы, оценивающего эффективность монотерапии элтранатамабом у 123 пациентов с рефрактерной множественной миеломой, получивших как минимум 3 линии терапии, включавшей иммуномодулятор, ингибитор протеасом и анти-CD38 моноклональные антитела без направленного действия на В-клеточные антигены. 75 (61%) включенных в исследование пациентов достигли ответа на лечение, при этом заболевание на протяжении 15 мес не прогрессировало более, чем у 70% из них. Самыми частыми нежелательными явлениями были цитопения, развитие инфекционных заболеваний и синдрома высвобождения цитокинов, характеризующегося лихорадкой, рвотой, одышкой, головной болью и сниженным артериальным давлением. Наиболее важным потенциально жизнеугрожающим синдромом была неврологическая токсичность, включавшая синдром нейротоксичности, ассоциированной с иммунными эффекторными клетками.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-option-heavily-pre-treated-multiple-myeloma-patients

¹Лекарственный препарат не зарегистрирован на территории Российской Федерации.