Список сокращений
алло-ТГСК — аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
ЛЛ — лимфобластная лимфома
НДП — нижние дыхательные пути
ОЛЛ — острый лимфобластный лейкоз
ОТЗ — оценка технологий здравоохранения
ПНГ — пароксизмальная ночная гемоглобинурия
РСВ — респираторно-синцитиальный вирус
РКИ — рандомизированное клиническое исследование
СД — сахарный диабет
ЦНС — центральная нервная система
CAR-T (Chimeric antigen receptor T-cell) — лимфоциты с химерными антигенными рецепторами
CAR-T-терапия (chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy) — терапия T-клеточными рецепторами химерного антигена
CDR-SB (Clinical Dementia Rating Sum-of-the-Boxes) — клиническая рейтинговая шкала деменции (по сумме ячеек)
Кокрановское сотрудничество (The Cochrane Collaboration)
Членами Кокрановского сотрудничества был проведен систематический обзор с целью оценки эффективности и безопасности применения ведолизумаба по сравнению с плацебо для терапии пациентов с болезнью Крона. В систематический обзор включены РКИ и квази-РКИ, сравнивающие ведолизумаб с плацебо при болезни Крона, из них 4 исследования индукции ремиссии с 1126 участниками и 3 исследования поддерживающей терапии с 894 участниками. В 1 исследовании поддерживающей терапии ведолизумаб вводился подкожно, во всех остальных — внутривенно. Обобщенные результаты включенных в обзор исследований с высокой степенью достоверности показывают, что ведолизумаб превосходит плацебо в индукции и поддержании ремиссии при болезни Крона. Побочные эффекты терапии были сходными в группах ведолизумаба и плацебо.
Источник: Кокрановский регистр систематических обзоров https://www</em>.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD013611.pub2/full
Канадское агентство по лекарственным препаратам и технологиям в здравоохранении (Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health, CADTH)
Агентство CADTH одобрило возмещение расходов на применение рекомбинантной крисантаспазы1 в качестве компонента схемы химиотерапии для лечения ОЛЛ и ЛЛ у взрослых и детей в возрасте 1 года и старше с развившейся гиперчувствительностью к аспарагиназе, получаемой из E. coli, при соблюдении следующих условий:
— у ребенка или взрослого с ОЛЛ и ЛЛ имеется документально подтвержденная гиперчувствительность к аспарагиназе, получаемой из E. coli, и в анамнезе отсутствует панкреатит 3-й степени тяжести и более;
— терапия назначается специалистом с опытом лечения ОЛЛ и ЛЛ;
— стоимость рекомбинантной крисантаспазы не превышает стоимость лечения пациентов с ОЛЛ или ЛЛ и гиперчувствительностью к аспарагиназе самой дешевой альтернативой, расходы на которую возмещаются системой здравоохранения в настоящее время.
Источник CADTH: (https://www.cadth.ca/sites/default/files/DRR/2023/PC0301%20Rylaze%20-%20CADTH%20Final%20Recommendation%20Final.pdf)
Агентство CADTH одобрило возмещение расходов на инициирующую терапию для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОЛЛ из B-клеток-предшественников лекарственным препаратом из CAR-T-лимфоцитов — брексукабтагена аутолейселом3 — если соблюдаются следующие условия:
— У пациента наблюдается:
— первично-рефрактерное течение заболевания,
— или первый рецидив (≤12 мес с момента первой ремиссии),
— или рецидивирующее или рефрактерное течение заболевания после 2 линий системной терапии и более либо после алло-ТГСК;
— или непереносимость ингибиторов тирозинкиназы или рецидивирующее/рефрактерное течение Ph-позитивного ОЛЛ на фоне терапии, по крайней мере, 2 различными препаратами ингибиторов тирозинкиназы.
— Состояние пациента характеризуется хорошим функциональным статусом и отсутствием неконтролируемых заболеваний ЦНС.
— Брексукабтаген аутолейсел назначается врачами, имеющими опыт лечения лейкоза и клеточной терапии или терапии стволовыми клетками.
— Лечение проводится в специализированных центрах с адекватной инфраструктурой, ресурсами и достаточным опытом, чтобы применять CAR-T-терапию.
— Цена на препарат снижена по сравнению с исходно предложенной производителем.
Препарат не следует назначать пациентам, которые ранее проходили CAR-T-терапию.
Источник CADTH: (https://www.cadth.ca/sites/default/files/DRR/2023/PG0304%20Tecartus%20ALL%20%E2%80%93%20CADTH%20Final%20Recommendation%20Final.pdf)
Агентство CADTH одобрило возмещение расходов на применение лекарственного препарата пэгцетакоплан для лечения взрослых пациентов с ПНГ и непереносимостью ингибиторов компонента комплимента C5 (препаратов экулизумаб и равулизумаб) при следующих условиях:
— лечение ингибиторами компонента C5 (экулизумабом или равулизумабом) назначалось в соответствии с критериями, одобренными в государственной программе лекарственного обеспечения пациентов с ПНГ;
— у пациента либо наблюдается стойкая анемия с уровнем гемоглобина <10,5 г/дл, несмотря на адекватное лечение ингибиторами компонента C5, при этом исключены причины, отличные от внесосудистого гемолиза, либо развились непереносимые побочные эффекты от терапии ингибиторами компонента C5;
— препарат назначается гематологом, имеющим опыт лечения ПНГ, или по согласованию с ним;
— цена на препарат снижена по сравнению с исходно предложенной производителем.
Пэгцетакоплан не следует применять в комбинации с другими ингибиторами комплемента, за исключением первых 4 нед лечения. Условия, при которых будут возмещаться расходы на возобновление терапии пэгцетакопланом, аналогичны таковым для других ингибиторов компонента C5 в действующей программе лекарственного обеспечения.
Источник CADTH: (https://www.cadth.ca/sites/default/files/DRR/2023/SR0748REC-Empaveli_KT-meta.pdf)
CADTH анонсировал создание экспертного формулярного комитета в пилотном проекте, нацеленном на решение двух основных задач:
— удовлетворение потребности оплачивающих медицинскую помощь в системе общественного здравоохранения в доказательствах и рекомендациях, которые помогут максимизировать ценность лекарственных препаратов на протяжении всего их жизненного цикла;
— создание контролируемой среды на основе принципа «тестируй и учись» (англ. test-and-learn), где CADTH сможет внедрять инновационные подходы к подготовке обзоров, формированию методик ОТЗ, проведению дискуссий, вовлечению ключевых заинтересованных лиц и распространению информации о результатах своей работы.
Экспертный формулярный комитет будет давать рекомендации по оптимальному использованию различных лекарственных препаратов на протяжении всего их жизненного цикла и при необходимости оценивать потребность возмещения расходов на них во всех регионах Канады, за исключением провинции Квебек.
Источник: https://www</em>.cadth.ca/news/pilot-expert-committee-support-decision-making-across-drug-life-cycle
Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence, NICE)
NICE одобрил мавакамтен1 — лекарственный препарат, показанный для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии. Окончательный проект руководства NICE рекомендует мавакамтен в дополнение к стандартному лечению, направленному на контроль симптомов заболевания. Данные клинических испытаний свидетельствуют о том, что мавакамтен в сочетании со стандартным лечением более эффективен, чем только стандартное лечение, и что он может предотвратить или отсрочить проведение инвазивных хирургических вмешательств.
Источник: https://www</em>.nice.org.uk/news/article/first-treatment-to-target-heart-condition-set-to-benefit-thousands-as-nice-draft-guidance-approves-nhs-use
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA)
FDA одобрен препарат моноклональных антител нирсевимаб-алип1, предназначенный для профилактики РСВ-инфекций НДП у новорожденных и детей 1-го года жизни, родившихся в начале или в разгар сезона заболеваемости. Препарат также может применяться у детей до 2 лет, предрасположенных к тяжелому течению РСВ-инфекции. Одно введение препарата может обеспечить ребенка защитой на весь эпидемический сезон. Эффективность и безопасность нирсевимаб-алипа была оценена в 3 РКИ с участием детей 1-го года жизни, родившихся как в преждевременных, так и в срочных родах, а также детей в возрасте до 24 мес, уязвимых к развитию тяжелого течения РСВ-инфекции.
По результатам проведенных исследований было выявлено:
— у детей 1-го года жизни, родившихся в преждевременных или срочных родах, нирсевимаб-алип снижал риск развития заболеваний НДП, ассоциированных с РСВ-инфекцией и потребовавших медицинского вмешательства, приблизительно на 70 и 75% соответственно по сравнению с плацебо;
— у детей в возрасте до 24 мес, уязвимых к развитию тяжелого течения РСВ-инфекции, результаты исследования подтвердили безопасность применения препарата для профилактики данного заболевания.
Возможные нежелательные явления при применении нирсевимаб-алипа включают в себя возникновение сыпи и реакции в месте инъекции.
Источник: https://www</em>.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-drug-prevent-rsv-babies-and-toddlers
FDA был одобрен деландистроген моксепарвовек1 — первый препарат генной терапии для лечения детей в возрасте от 4 до 5 лет с миодистрофией Дюшенна—Беккера. Деландистроген моксепарвовек был одобрен в рамках программы раннего доступа, направленной на оценку лекарственных препаратов для лечения серьезных и жизнеугрожающих заболеваний, если имеется неудовлетворенная потребность в эффективном лечении. По результатам РКИ, деландистроген моксепарвовек увеличивал экспрессию белка миодистрофина у пациентов в возрасте от 4 до 5 лет с миодистрофией Дюшенна—Беккера. FDA отмечено, что результаты достижения этого суррогатного исхода с высокой вероятностью могут предсказать клиническую эффективность в группе пациентов, у которых отсутствуют антитела к вектору аденоассоциированного вируса rh74 или другие возможные противопоказания. Клинические преимущества деландистрогена моксепарвовека, в том числе улучшение двигательных функций, установлены не были. Ускоренное одобрение было получено с учетом того, что по завершении исследования компания предоставит данные клинического исследования, подтверждающего эффективность препарата.
Источник: https://www</em>.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treatment-certain-patients-duchenne-muscular-dystrophy
Лекарственный препарат леканемаб1 получил одобрение FDA на основании подтвержденных данных о клинической эффективности применения у взрослых пациентов с болезнью Альцгеймера. В январе лекарственный препарат был одобрен в рамках программы раннего доступа на основании данных об эффективности препарата в отношении суррогатного конечного исхода — уменьшения амилоидных бляшек в мозге. В настоящий момент эффективность леканемаба была подтверждена в пострегистрационном РКИ III фазы с участием 1795 пациентов с когнитивными расстройствами легкой степени или деменцией легкой степени тяжести и подтвержденным наличием бета-амилоида при болезни Альцгеймера. К 18-му месяцу было продемонстрировано статистически и клинически значимое улучшение по шкале CDR-SB по сравнению с плацебо. Кроме того, статистически значимые различия при применении леканемаба, по сравнению с плацебо, наблюдались по другим шкалам, применяющимся для оценки когнитивных нарушений повседневной активности при болезни Альцгеймера.
Источник: https://www</em>.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-converts-novel-alzheimers-disease-treatment-traditional-approval
FDA был одобрен валоктоген роксапарвовек1 — первый препарат генной терапии для взрослых пациентов с тяжелой гемофилией A без антител к аденоассоциированному вирусу серотипа 5. Эффективность и безопасность валоктогена роксапарвовека оценивалась в когортном исследовании с участием 112 взрослых мужчин в возрасте от 18 до 70 лет с тяжелой гемофилией A, которые ранее получали заместительную терапию фактором свертывания крови VIII. По результатам исследования, средняя частота возникновения кровотечений снизилась с 5,4 до 2,6 в год. Большинство пациентов, получивших валоктоген роксапарвовек, дополнительно принимали глюкокортикоиды для снижения иммунного ответа на генную терапию.
Источник: https://www</em>.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-adults-severe-hemophilia
FDA одобрен донайсел1 — первая терапия аллогенными (донорскими) клетками островков поджелудочной железы от умерших доноров для лечения взрослых пациентов с СД 1-го типа, которые не могут достичь целевого уровня гликированного гемоглобина из-за повторяющихся эпизодов тяжелой гипогликемии, несмотря на интенсивную антидиабетическую терапию. Основной механизм действия донайсела направлен на способность введенных аллогенных бета-клеток островков поджелудочной железы секретировать инсулин. Эффективность и безопасность нового лекарственного препарата были исследованы в двух нерандомизированных клинических исследованиях, в которых в общей сложности принимали участие 30 пациентов с СД 1-го типа и нарушенной чувствительностью к надвигающейся гипогликемии. По результатам исследования, большая часть (25 из 30) пациентов не нуждались во введении инсулина в течение 1 года и более, однако у 5 пациентов сохранилась потребность в ежедневном введении инсулина.
Источник: https://www</em>.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cellular-therapy-treat-patients-type-1-diabetes
FDA одобрены эмпаглифлозин и комбинация эмпаглифлозина и метформина гидрохлорида в качестве дополнительной терапии к диете и физической нагрузке для улучшения контроля уровня глюкозы в крови у детей старше 10 лет с СД 2-го типа в рамках программы приоритетного рассмотрения. Эмпаглифлозин и комбинация эмпаглифлозина и метформина гидрохлорида — первые препараты нового класса, одобренные для перорального применения у детей с СД 2-го типа. До этого единственным пероральным сахароснижающим препаратом, одобренным для применения у детей, был метформин. Эффективность и безопасность эмпаглифлозина изучали в РКИ с участием 157 детей в возрасте от 10 до 17 лет с неконтролируемым СД 2-го типа. Терапия эмпаглифлозином эффективнее снижала уровень гликированного гемоглобина по сравнению с плацебо. У пациентов, принимавших эмпаглифлозин, также более выраженно, по сравнению с плацебо, снижался уровень глюкозы натощак.
Источник: https://www</em>.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-class-medicines-treat-pediatric-type-2-diabetes
Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA)
EMA одобрило по ускоренной процедуре применение вакцины под торговым наименованием Абрисво1 у беременных для профилактики инфекционных заболеваний, вызванных РСВ, у новорожденных и детей до 6 мес. Данная вакцина может также применяться у взрослых пациентов старше 60 лет. Решение об одобрении было вынесено на основании результатов двух плацебо-контролируемых РКИ, оценивающих эффективность и безопасность применения вакцины у женщин на 24—36-й неделе беременности и у взрослых в возрасте 60 лет и старше. Было выявлено, что у детей, родившихся от вакцинированных во время беременности женщин, снижалась частота тяжелых заболеваний НДП, требующих медицинского вмешательства, а также общая частота заболеваний НДП, возникших в течение 180 дней после рождения. У взрослых старше 60 лет вакцинация эффективно снижала частоту заболеваний НДП с 2 симптомами или более и с 3 симптомами или более. Наиболее частым нежелательным явлением была боль в месте инъекции.
Источник: https://www</em>.ema.europa.eu/en/news/first-rsv-vaccine-protect-infants-6-months-age-older-adults
1Лекарственный препарат не зарегистрирован на территории Российской Федерации.