Список сокращений
ДВККЛ — диффузная В-клеточная крупноклеточная лимфома
РКИ — рандомизированное клиническое испытание
ФНОα — фактор некроза опухоли α
CDAI (Crohn’s disease activity index) — индекс активности болезни Крона
SMN1, SMN2 — гены, кодирующие белки выживаемости мотонейронов в 1-м и 2-м экзонах соответственно
Кокрановское сотрудничество (The Cochrane Collaboration)
Членами кокрановского сотрудничества подготовлен систематический обзор, цель которого — оценка сравнительной эффективности и безопасности антидепрессантов у взрослых пациентов при хронической боли (кроме головной). В систематический обзор были включены 176 исследований (с 28 664 участниками), в которых в качестве препарата сравнения применяли плацебо, другой антидепрессант, другой препарат или изучаемый антидепрессант в другой дозе. Средняя продолжительность РКИ составила 10 нед; изучалось главным образом применение антидепрессантов при фибромиалгии, нейропатическом и мышечно-скелетном болевом синдроме. В большинстве исследований оценивались только краткосрочные результаты и исключались пациенты со сниженным настроением и психическими расстройствами. Первое место среди антидепрессантов, по результатам оценки эффективности, принадлежит дулоксетину, при этом его стандартная доза так же эффективна, как и высокая, для достижения большинства исходов. Милнаципран на втором месте, но достоверность доказательств выше для дулоксетина. Недостаточно оснований для применения любого другого антидепрессанта при хронической боли, поскольку невозможно сделать надежные выводы об их эффективности. В отношении безопасности были доказательства с очень низким уровнем достоверности в отношении нежелательных явлений, серьезныч нежелательныч явлений и синдрома отмены для всех антидепрессантов.
Источник: Кокрановский регистр систематических обзоров (https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD014682.pub2/full)
Канадское агентство по лекарственным препаратам и технологиям в здравоохранении (Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health, CADTH)
CADTH расширило свою программу научных консультаций, включив в нее данные реальной клинической практики. Основываясь на положительном опыте и значительном интересе со стороны индустрии, CADTH формализует это предложение, чтобы как можно раньше вовлекать фармацевтические компании в деятельность по созданию базы данных реальной клинической практики.
Ключевые преимущества раннего взаимодействия с CADTH по вопросам реальной клинической практики включают лучшее понимание:
— потенциальных пробелов, которые могут быть устранены при проведении исследований реальной клинической практики;
— подходов к выявлению соответствующих источников данных и клинически важных результатов;
— методологии учета данных реальной клинической практики в процессе рассмотрения возмещения CADTH.
Теперь научная консультация по реальной клинической практике является стандартным предложением и ее можно запросить после завершения основного клинического испытания, но в настоящее время консультация будет доступна только для заявок, поданных на этапе предварительного регулирования — до регистрации. Запросы должны включать следующие вопросы:
— формирование плана проведения исследований реальной клинической практики;
— текущие основные испытания;
— экономическое моделирование.
Приоритет будет отдаваться исследованиям редких заболеваний и заболеваний детей.
Источник CADTH (https://www.cadth.ca/news/cadth-formalizes-offering-real-world-evidence-through-its-scientific-advice-program)
Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence, NICE)
NICE опубликовал новое руководство, в соответствии с которым применение воклоспорина1 с микофенолата мофетилом рекомендуется в качестве варианта лечения активного волчаночного нефрита класса III—V (включая смешанный класс III и V, IV и V) у взрослых в рамках соглашения о разделении рисков.
Решение о рекомендации представленной терапии было принято на основании данных о большей эффективности воклоспорина в комбинации с микофенолата мофетилом по сравнению с монотерапией микофенолата мофетилом в отношении предотвращения обострения волчаночного нефрита. Кроме того, результаты непрямых сравнений показывают, что воклоспорин с микофенолата мофетилом более эффективен, чем другие варианты иммунодепрессантов.
Клинико-экономическая эффективность воклоспорина с микофенолата мофетилом характеризуется приемлемым уровнем использования ресурсов национальной службы здравоохранения, согласно оценке NICE.
Источник: NICE (https://www.nice.org.uk/guidance/ta882/resources/voclosporin-with-mycophenolate-mofetil-for-treating-lupus-nephritis-pdf-82613730259141)
NICE опубликовал руководство, согласно которому онасемноген абепарвовек рекомендуется для терапии пациентов с предсимптомной стадией спинальной мышечной атрофии (СМА) 5q с биаллельной мутацией в гене SMN1 (до 3 копий гена SMN2) у детей в возрасте до 12 мес в рамках соглашения о разделении рисков.
Данные клинических исследований свидетельствуют о том, что онасемноген абепарвовек эффективен в предсимптомной стадии СМА у детей, но при этом сложно оценить, насколько хорошо действует препарат, поскольку в исследование были включены только дети в возрасте 6 нед и младше. Кроме того, отсутствуют долгосрочные доказательства эффективности онасемногена абепарвовека. Однако, несмотря на высокий уровень неопределенности, есть доказательства того, что онасемноген абепарвовек способствует достижению важных этапов моторного развития у детей с предсимптомной стадией СМА. Стоимость лечения ниже по сравнению с лечением онасемногеном абепарвовеком при СМА 1-го типа и наилучшей поддерживающей терапией при СМА 2-го и 3-го типа у детей в возрасте 6 нед и младше. Клинико-экономическая эффективность препарата для детей с предсимптомной стадией СМА в возрасте от 6 нед до 12 мес характеризуется приемлемым уровнем использования ресурсов национальной службы здравоохранения, одобренным NICE для узкоспециализированных технологий.
Источник: NICE (https://www.nice.org.uk/guidance/hst24/resources/onasemnogene-abeparvovec-for-treating-presymptomatic-spinal-muscular-atrophy-pdf-50216319314629)
NICE опубликовал проект нового руководства по лечению пациентов с тяжелой бронхиальной астмой старше 12 лет, когда лечение высокими дозами ингаляционных глюкокортикоидов в сочетании с другой поддерживающей терапией не дает достаточного эффекта. Для лечения таких пациентов рекомендуется препарат тезепелумаб в рамках соглашения о разделении рисков, если у пациентов было 3 обострения или более в течение предыдущего года или пациенты получают поддерживающую терапию пероральными глюкокортикоидами. Рекомендация обоснована результатами РКИ, которые показывают, что тезепелумаб в комбинации с ингаляционными глюкокортикоидами и другим поддерживающим лечением снижает частоту обострений и необходимую дозу пероральных глюкокортикоидов по сравнению с плацебо. Косвенное сравнение тезепелумаба с другими биологическими препаратами предполагает аналогичную клиническую эффективность. Оценка экономической эффективности показывает, что тезепелумаб в качестве дополнительной поддерживающей терапии экономически эффективен по сравнению со стандартной терапией и другими биологическими методами лечения.
Источник: NICE (https://www.nice.org.uk/guidance/ta880/resources/tezepelumab-for-treating-severe-asthma-pdf-82613726899909)
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA)
FDA одобрен препарат упадацитиниб для взрослых пациентов с болезнью Крона умеренной или высокой активности, у которых был неадекватный ответ или отмечена непереносимость одного или нескольких блокаторов ФНОα. Упадацитиниб — первый одобренный препарат для перорального применения, доступный для лечения данного заболевания. Эффективность и безопасность препарата оценивали в двух РКИ с участием 857 пациентов с болезнью Крона умеренной и высокой активности. На 12-й неделе большая часть пациентов, принимавших 45 мг упадацитиниба один раз в день, по сравнению с плацебо достигла клинической ремиссии на основании индекса активности болезни Крона (CDAI), включающего клинические и лабораторные параметры. Аналогичным образом у большей части пациентов отмечалось уменьшение степени воспаления стенки кишки по данным колоноскопии.
В исследовании упадацитиниба в качестве поддерживающей терапии приняли участие 343 пациента, у которых был положительный ответ на лечение после 12 нед приема препарата. Пациенты были повторно рандомизированы для получения поддерживающего режима 15 мг или 30 мг упадацитиниба или плацебо один раз в день в течение 52 нед, что составляет в общей сложности не менее 64 нед терапии. На 52-й неделе у большей части пациентов, принимавших препарат, по сравнению с плацебо была достигнута клиническая ремиссия, согласно оценке CDAI, и наблюдалось уменьшение степени воспаления стенки кишки при колоноскопии.
Источник: FDA (https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-first-oral-treatment-moderately-severely-active-crohns-disease)
FDA было одобрено применение лекарственного препарата брекспипразол для лечения ажитации при деменции, вызванной болезнью Альцгеймера. Это первый препарат, применение которого получило одобрение по данному показанию. Эффективность брекспипразола была определена в ходе двух 12-недельных РКИ, в которые были включены взрослые пациенты в возрасте от 51 года до 90 лет с вероятным диагнозом болезни Альцгеймера, набравшие от 5 до 22 баллов по опроснику, оценивающему психическое состояние. В обоих исследованиях пациенты, получавшие 2 мг или 3 мг брекспипразола, показали статистически и клинически значимое улучшение общих показателей по шкале ажитации Коэн-Мэнсфилд по сравнению с пациентами в группе плацебо. FDA присвоило данной заявке статус ускоренной процедуры (fast track), направленный на оптимизацию разработки и ускорения процедуры рассмотрения лекарственных препаратов для лечения серьезных заболеваний и удовлетворения медицинских потребностей.
Источник: FDA (https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-agitation-symptoms-associated-dementia-due-alzheimers-disease)
Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA)
ЕМА опубликовало результаты работы координационного центра по предоставлению своевременных и надежных данных об использовании, безопасности и эффективности лекарственных средств для человека, включая вакцины, из реальных баз данных здравоохранения по всему Европейскому союзу — DARWIN EU за 2022 г. Так, в рамках деятельности DARWIN EU были начаты 4 исследования реальной клинической практики в 5 странах Европы (Великобритании, Германии, Испании, Франции и Нидерландах), оценивающие:
— распространенность редких видов злокачественных новообразований, включая фолликулярную лимфому, ДВККЛ, миеломную болезнь, хронический лимфоцитарный лейкоз, острый миелоидный лейкоз и острый лимфобластный лейкоз);
— влияние применения препаратов вальпроевой кислоты на деторождение;
— частоту назначения антибиотикотерапии, показания и продолжительность лечения за период 2012—2021 гг. с разбивкой по годам и странам;
— безопасность терапии тяжелой бронхиальной астмы по частоте возникновения серьезных нежелательных явлений при различных вариантах лечения.
Проведение таких пилотных исследований влечет за собой привлечение дополнительных партнеров, а также формирование нормативной базы, регламентирующей дальнейшее использование данных реальной клинической практики и требования к проведению соответствующих исследований.
Источник: EMA (https://www.ema.europa.eu/en/news/darwin-eur-has-completed-its-first-studies-calling-new-data-partners)
1 Voclosporin (Lupkynis, Otsuka).