Кокрановское сотрудничество (The Cochrane Collaboration)
Членами Кокрановского сотрудничества проведен систематический обзор, цель которого — оценка эффективности и безопасности применения ингибиторов ФНО-α у пациентов с увеитом, ассоциированным с ювенильным идиопатическим артритом. В систематический обзор включены 3 РКИ, посвященных сравнению применения ингибиторов ФНО-α и плацебо у 134 пациентов. В одном исследовании было изучено влияние этанерцепта (n=12) в США, в остальных — проводилась оценка эффективности и безопасности применения адалимумаба в сравнении с плацебо в Великобритании (n=90) и Франции (n=90). Было выявлено, что ингибиторы ФНО-α повышают вероятность успешного лечения по сравнению с плацебо, при этом для этанерцепта доказательства были менее убедительными, чем для адалимумаба, что требует интерпретировать полученные данные с осторожностью. Побочные эффекты применения ингибиторов ФНО-α, наблюдавшиеся в проанализированных исследованиях, не отличались от известных ранее.
Источник: Кокрановский регистр систематических обзоров (https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD013818.pub2/full/ru)
Члены Кокрановского сотрудничества обновили систематический обзор, посвященный применению гидроксикарбамида у пациентов с серповидно-клеточной анемией. Оценивали влияние препарата на течение заболевания, качество жизни, а также смертность. Исследователями для включения в обзор отобрано 9 публикаций РКИ и квази-РКИ. В 5 РКИ (n=784) проведена сравнительная оценка эффективности гидроксикарбамида и плацебо у пациентов с разными формами серповидно-клеточной анемии; в 2 РКИ (n=254) оценивалось применение гидроксикарбамида и флеботомии в сравнении с трансфузией и хелатированием железа у детей; в 1 РКИ (n=22) сравнивалось применение у детей с серповидно-клеточной анемией, подверженных возникновению инсульта, исследуемого вмешательства и его отсутствия; в 1 РКИ (n=44) оценивалось состояние пациентов при применении схем лечения, включающих и не включающих гидроксикарбамид. Результаты включенных в систематический обзор исследований свидетельствуют об эффективности применения гидроксикарбамида: снижается частота болевых синдромов и других острых осложнений, связанных с серповидно-клеточной анемией, а также первичного инсульта. Вместе с тем исследователями отмечена недостаточная убедительность доказательств безопасности применения гидроксикарбамида, в частности его влияния на фертильность и репродуктивную функцию пациентов.
Источник: Кокрановский регистр систематических обзоров (https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD002202.pub3/full/ru)
Кокрановским сотрудничеством проведен систематический обзор исследований эффективности и безопасности применения фиксированной комбинации доз нирматрелвира и ритонавира у пациентов с инфекцией, вызванной SARS-CoV-2 (COVID-19) в бессимптомной или легкой форме. Критериям включения соответствовало только 1 РКИ, в котором сравнивали эффективность применения исследуемого вмешательства и плацебо на фоне стандартного лечения пациентов с инфекцией, вызванной SARS-CoV-2, в амбулаторных условиях. В РКИ было включено 2246 пациентов, которые ранее не были вакцинированы и не болели COVID-19, с высоким риском развития тяжелой формы заболевания. Результаты РКИ свидетельствовали о снижении частоты госпитализации и смерти при применении фиксированной комбинации доз нирматрелвира и ритонавира у пациентов с COVID-19 по сравнению с плацебо. Однако авторами систематического обзора отмечается необходимость дополнительных доказательств, подтверждающих полученные результаты.
Источник: Кокрановский регистр систематических обзоров (https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD015395.pub2/full/ru)
Канадское агентство по лекарственным препаратам и технологиям в здравоохранении (Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health, CADTH)
CADTH рекомендует применение лекарственного препарата селперкатиниб1 для лечения пациентов старше 12 лет с RET-положительным, метастатическим или прогрессирующим медуллярным раком щитовидной железы при наличии противопоказаний к терапии первой линии при следующих условиях:
— у пациента подтверждено наличие мутации в гене RET;
— лечение проводится специалистом, имеющим опыт лечения рака щитовидной железы;
— оценка состояния пациента по шкале EGOG составляет 0, 1 или 2;
— состояние пациента оценивается 1 раз в 3—6 мес;
— снижение цены по сравнению с заявленной исходно производителем.
Источник: CADTH (https://www.cadth.ca/sites/default/files/DRR/2022/PC0264%20Retevmo%20MTC%20-%20Final%20CADTH%20Recommendation%20for%20Posting%20Final.pdf)
Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence, NICE)
NICE опубликовал руководство, согласно которому фостаматиниб1рекомендуется как вариант терапии для лечения пациентов с хронической рефрактерной иммунной тромбоцитопенией при следующих условиях:
— пациенты ранее принимали лекарственные препараты группы антагонистов к рецепторам тромбопоэтина либо при наличии противопоказаний к их назначению;
— компания-производитель предоставляет лекарственный препарат в рамках соглашения о разделении рисков.
Решение о рекомендации фостаматиниба было принято на основании данных о клинической эффективности из 2 РКИ, сравнивающих применение исследуемого вмешательства и плацебо у взрослых пациентов с хронической иммунной тромбоцитопенией, в которых было отмечено значительное увеличение количества тромбоцитов.
Источник: NICE (https://www.nice.org.uk/guidance/ta835/resources/fostamatinib-for-treating-refractory-chronic-immune-thrombocytopenia-pdf-82613432967109)
NICE рекомендовал применение лекарственного препарата озанимод для лечения взрослых пациентов с умеренным или тяжелым язвенным колитом. При этом рекомендуемое вмешательство назначается пациентам в случае, когда стандартная или биологическая терапия, включающая адалимумаб, инфликсимаб, голимумаб, устекинумаб, ведолизумаб, неэффективна или противопоказана. Кроме того, применение озанимода одобрено при условии его предоставления компанией-производителем в рамках соглашения о разделении рисков. Рекомендация обоснована данными клинических исследований, сравнивающих применение озанимода и плацебо у пациентов с умеренным или тяжелым язвенным колитом, а также непрямого сравнения изучаемого вмешательства и биологической терапии. Кроме того, для принятия решения о рекомендации была проведена клинико-экономическая оценка, по результатам которой применение озанимода целесообразно только при невозможности назначения инфликсимаба, продемонстрировавшего меньшее значение стоимости дополнительной единицы эффективности у пациентов с умеренным или тяжелым язвенным колитом.
Источник: NICE (https://www.nice.org.uk/guidance/ta828/resources/ozanimod-for-treating-moderately-to-severely-active-ulcerative-colitis-pdf-82613377539781)
Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA)
EMA одобрило применение лекарственного препарата табелеклейцел1 для лечения рецидивирующей или рефрактерной посттрансплантационной лимфопролиферативной болезни, вызванной вирусом Эпштейна—Барр, возникающей у взрослых и детей после трансплантации солидных органов или аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток. Табелеклейцел был одобрен EMA в рамках программы раннего доступа PRIME. Решение об одобрении было вынесено на основании результатов открытого РКИ, оценивающего эффективность и безопасность применения табелеклейцела у 43 пациентов с рецидивирующей или рефрактерной посттрансплантационной лимфопролиферативной болезнью, вызванной вирусом Эпштейна—Барр, получивших как минимум одну линию предшествующей терапии. Результаты РКИ продемонстрировали, что исследуемое вмешательство приводит к стойкому ответу на лечение в течение 6 мес и более без признаков или симптомов заболевания после лечения у большинства пациентов. Выявлены такие побочные эффекты, как лихорадка, диарея, повышенная утомляемость, чувство недомогания, увеличение числа эритроцитов, а также повышение уровня натрия в крови.
Источник: EMA (https://www.ema.europa.eu/en/news/first-therapy-treat-transplant-patients-post-transplant-lymphoproliferative-disease)
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA)
FDA был одобрен лекарственный препарат — фиксированная комбинация доз фенилбутирата натрия и таурорсодиола2 для лечения пациентов с боковым амиотрофическим склерозом, известным как болезнь Лу Герига. Эффективность одобренного вмешательства для лечения бокового амиотрофического склероза была продемонстрирована в 24-недельном многоцентровом двойном слепом плацебо-контролируемом РКИ. 137 взрослых пациентов были рандомизированы для получения фиксированной комбинации доз фенилбутирата натрия и таурорсодиола или плацебо. У пациентов, получавших исследуемый препарат, медленнее снижалась двигательная активность, включая дыхание, жевание, ходьбу и разговоры, по сравнению с пациентами, получавшими плацебо. Кроме того, при долгосрочном анализе данных общая выживаемость была выше в группе пациентов, получавших фиксированную комбинацию доз фенилбутирата натрия и таурорсодиола.
Источник: FDA (https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-option-patients-als)
1 Лекарственный препарат не зарегистрирован на территории Российской Федерации.
2Лекарственный препарат не зарегистрирован на территории Российской Федерации.
Список сокращений
РКИ — рандомизированное клиническое исследование
ФНО-α — фактор некроза опухоли α
PRIME — программа раннего доступа EMA
RET — онкогенная тирозинкиназа, реаранжируемая во время трансфекции
SARS-CoV-2 — коронавирус 2, вызывающий тяжелый острый респираторный синдром