Список сокращений
РКИ — рандомизированное клиническое исследование
ФНОα — фактор некроза опухоли α
ЭКГ — электрокардиограмма
DSQ — опросник симптомов дисфагии
NYHA — классификация сердечной недостаточности по функциональному классу, разработанная Нью-Йоркской кардиологической ассоциацией
SARS-CoV-2 — коронавирус 2, вызывающий тяжелый острый респираторный синдром
PRIME — программа раннего доступа EMA
Кокрановское сотрудничество (The Cochrane Collaboration)
Члены Кокрановского сотрудничества выполнили систематический обзор для оценки поддержания ремиссии болезни Крона на фоне медикаментозного лечения цертолизумабом пэгол — биологическим лекарственным препаратом, регулирующим иммунный ответ за счет ингибирования ФНОα. Критериям включения в обзор соответствовало одно РКИ, в котором долгосрочная эффективность и безопасность цертолизумаба пэгол изучалась в сравнении с плацебо в течении 26 нед; в этом исследовании принимали участие 428 взрослых пациентов с болезнью Крона, ответивших на индукционную терапию тем же препаратом. В РКИ продемонстрировано, что доля пациентов без поддержания ремиссии на 26-й неделе на фоне терапии цертолизумабом пэгол (52,3%) существенно ниже, чем в группе плацебо (71,7%). Сходные данные были получены в отношении доли пациентов без поддержания ответа на терапию – 37,5% на терапии цертолизумабом пэгол против 64,2% в группе плацебо. Вместе с тем проведенное РКИ ограничено 26 нед, а также участием только взрослых пациентов, поэтому полученных данных недостаточно для обоснования долгосрочного применения препарата у взрослых и его назначения детям с болезнью Крона.
Источник: Кокрановский регистр систематических обзоров (https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD013747.pub2/full/ru)
Членами Кокрановского сотрудничества был проведен систематический обзор оценки применения ингибиторов янус-киназ в терапии пациентов с инфекцией, вызванной SARS-CoV-2 (COVID-19), любой степени тяжести. В обзор включали исследования ингибиторов янус-киназ, назначенных в дополнение к стандартной терапии COVID-19, в сравнении со стандартной терапией у пациентов в условиях стационара. В систематический обзор было включено шесть РКИ с участием 11 145 пациентов со среднетяжелым и тяжелым течением COVID-19: в четырех РКИ было изучено применение барицитиниба (10 815 пациентов), в одном РКИ — тофацитиниба (289 пациентов) и в одном РКИ — руксолитиниба (41 пациент). Обнаружено, что применение ингибиторов янус-киназ в дополнение к стандартной терапии COVID-19 у пациентов, проходящих лечение в условиях стационара, характеризуется снижением смертности от всех причин. При этом ингибиторы януз-киназ мало или совсем не способствуют улучшению клинического состояния пациентов с тяжелым и среднетяжелым течением COVID-19, но вместе с тем и не влияют на риск его ухудшения. Кроме того, судя по полученным данным, применение барицитиниба, тофацитиниба и руксолитиниба у пациентов с тяжелым и среднетяжелым течением COVID-19 не влияет на частоту возникновения нежелательных явлений.
Источник: Кокрановский регистр систематических обзоров (https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD015209/full/ru)
Канадское агентство по лекарственным препаратам и технологиям в здравоохранении (Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health — CADTH)
CADTH рекомендует применение препарата тафамидис для лечения кардиомиопатии, вызванной наследственным семейным или сенильным системным (связанным с отложением транстиретина дикого типа) транстиретиновым амилоидозом, подтвержденным генетическими тестами, а также результатами эхокардиографии, если выполняется ряд условий:
— пациент страдает сердечной недостаточностью I—III функционального класса по классификации NYHA;
— в анамнезе есть как минимум одна госпитализация по поводу сердечной недостаточности или клинические признаки сердечной недостаточности, требующей лечения диуретиками;
— не получал трансплантацию сердца или печени;
— не пользуется устройствами механической поддержки кровообращения;
— не получает других методов лечения семейного или сенильного транстиретинового амилоидоза.
Целью лечения является снижение смертности и числа госпитализаций по причине возникновения сердечно-сосудистых событий у пациентов.
Источник: CADTH (https://www.cadth.ca/sites/default/files/DRR/2022/SF0722%20Vyndaqel%20RfA%20-%20Final%20CADTH%20Rec-revised.pdf)
Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence — NICE)
NICE опубликовал проект руководства, рекомендующего портативное устройство записи ЭКГ KardiaMobile 6L для измерения сердечного интервала QT у людей, принимающих антипсихотические лекарственные препараты, в рамках пилотного проекта ранней оценки медицинских технологий, направленного на привлечение инноваций в область здравоохранения. KardiaMobile 6L может помочь подобрать лекарственную терапию для пациентов с психическими расстройствами. Его использование нацелено на снижение стресса и беспокойства, возникающих у пациентов при посещении медицинского учреждения. С помощью KardiaMobile 6L можно записать ЭКГ во время посещения на дому пациента. Данные измерений записываются и передаются по беспроводной сети на мобильное устройство — смартфон или планшет. Рекомендация NICE заключается в опциональном использовании KardiaMobile 6L в работе психиатрических служб для измерения нарушений сердечного ритма, таких как изменение интервала QT, у пациентов, принимающих антипсихотические лекарственные препараты или при их назначении, для оценки возможности использования портативного устройства на практике.
Источник: NICE (https://www.nice.org.uk/news/article/kardiamobile-recommended-early-value-assessment)
Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency — EMA)
EMA одобрило применение лекарственного препарата олипудаза альфа1 для лечения взрослых и детей с дефицитом кислой сфингомиелиназы (болезнью Ниманна—Пика) типов А, А/Б и Б. Рекомендация EMA обоснована результатами трех РКИ, в которых оценивалась эффективность и безопасность применения олипудазы альфа у пациентов с болезнью Ниманна—Пика. Результаты РКИ продемонстрировали улучшение функции легких и уменьшение объема селезенки и печени, что свидетельствует о соответствующей клинической эффективности. Нежелательные явления, как правило, были от легкой до умеренной степени и в большинстве случаев компенсируемыми. Большинство из них проявлялось как инфекции, реакции, связанные с инфузией, или жалобы на проблемы в области желудочно-кишечного тракта. До одобрения олипудаза альфа предоставлялась в рамках программы раннего доступа PRIME EMA, позволяющей ускорить процесс обеспечения пациентов необходимыми лекарственными препаратам, а заявка на получение разрешения для вывода препарата на рынок была рассмотрена по ускоренной процедуре оценки.
Источник: EMA (https://www.ema.europa.eu/en/news/first-therapy-treat-two-types-niemann-pick-disease-rare-genetic-metabolic-disorder)
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (Food and Drug Administration — FDA)
FDA одобрило применение дупилумаба для лечения взрослых и детей старше 12 лет с эозинофильным эзофагитом. Эффективность и безопасность дупилумаба при эозинофильном эзофагите изучалась в ходе двойного слепого многоцентрового плацебо-контролируемого РКИ в параллельных группах, включающего два 24-недельных периода лечения. Пациенты получали либо плацебо, либо дупилумаб каждую неделю. Двумя первичными показателями эффективности являлись: доля пациентов, достигших определенного уровня снижения количества эозинофилов в пищеводе на 24-й неделе (что определялось с помощью гистологического исследования), и уменьшение выраженности дисфагии на 24-й неделе по сравнению с исходным уровнем (что оценивалось по опроснику DSQ, разработанному для измерения трудностей при глотании, связанных с эозинофильным эзофагитом, с общим количеством баллов от 0 до 84). За первые 24 нед РКИ определенного уровня снижения количества эозинофилов в пищеводе достигли 60% из 42 пациентов, получавших дупилумаб, и 5% из 39 пациентов, получавших плацебо. Среднее улучшение оценки по DSQ в группе дупилумаба составило 22 пункта — по сравнению с 10 пунктами в группе плацебо. За последующие 24 нед 59% из 80 пациентов, получавших дупилумаб, достигли определенного уровня снижения количества эозинофилов в пищеводе — по сравнению с 6% из 79 пациентов, получавших плацебо. Улучшение оценки по DSQ в группе дупилумаба составило 24 пункта — по сравнению с 14 пунктами в группе плацебо. По мнению пациентов, включенных в РКИ, улучшение показателей DSQ в группе дупилумаба свидетельствует о клинически значимом уменьшении выраженности дисфагии. Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с применением дупилумаба, были реакции в месте инъекции, инфекции верхних дыхательных путей, боль в суставах и герпесвирусные инфекции. Дупилумаб ранее был одобрен для лечения умеренного и тяжелого атопического дерматита у взрослых и детей в возрасте 6 лет и старше при недостаточной эффективности местного лечения или при невозможности его применения. Кроме того, дупилумаб показан для дополнительного поддерживающего лечения взрослых и детей в возрасте от 6 лет и старше с определенными типами умеренной и тяжелой бронхиальной астмы, а также для дополнительного поддерживающего лечения взрослых с недостаточно контролируемым хроническим риносинуситом и полипозом носа.
Источник: FDA (https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-eosinophilic-esophagitis-chronic-immune-disorder)
1 Лекарственный препарат не зарегистрирован на территории Российской Федерации