Список сокращений

РКИ — рандомизированное клиническое исследование

ТСК — трансплантация стволовых клеток

CDAI — индекс активности болезни Крона

ECOG — шкала оценки состояния работоспособности, разработанная Восточной кооперативной онкологической группой

GIP — инсулинотропный полипептид

GLP-1 — глюкагоноподобный пептид-1

HbA1c — гликированный гемоглобин

Кокрановское сотрудничество (The Cochrane Collaboration)

Члены кокрановского сотрудничества провели систематический обзор с целью оценки эффективности и безопасности ТСК по сравнению со стандартным лечением у пациентов с рефрактерной формой болезни Крона. В систематический обзор были включены 7 РКИ: 3 двойных слепых, плацебо-контролируемых и 4 открытых. Во включенных РКИ приняли участие 442 пациента с рефрактерной формой болезни Крона, при этом 234 из них составили группу вмешательства, а 208 — контрольную группу. Применение ТСК оказывает неопределенный эффект на клиническую ремиссию у пациентов с рефрактерной формой болезни Крона и на показатель CDAI, достигающий <150 после 24 нед лечения. При этом показано благоприятное воздействие на закрытие свищей во время краткосрочного и долгосрочного наблюдения. Степень достоверности доказательств во всех перечисленных случаях охарактеризована как низкая. В группе ТСК общее количество нежелательных явлений не изменилось по сравнению с контрольной группой, но в то же время наблюдалось умеренное увеличение числа серьезных неблагоприятных событий. Частота отмены терапии из-за нежелательных явлений была несколько выше в контрольной группе с очень низкой степенью достоверности доказательств. Необходимы более объективные результаты оценки эффективности стволовых клеток в лечении болезни Крона.

Источник: Кокрановский регистр систематических обзоров (https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD013070.pub2/full/ru)

Членами кокрановского сотрудничества проведен систематический обзор 5 РКИ с участием 347 пациентов, целью которого являлась оценка эффективности применения такролимуса у пациентов с резистентным к кортикостероидам язвенным колитом. Во включенных в систематический обзор исследованиях была проведена оценка применения такролимуса по сравнению с плацебо, циклоспорином, а также беклометазоном, при этом продолжительность применения вмешательств варьировала от 2 до 8 недель. Выявлено, что такролимус может превосходить плацебо в достижении клинической ремиссии и клинического улучшения. Эффект такролимуса по сравнению с циклоспорином, а также беклометазоном для достижения клинической ремиссии или клинического улучшения не определен. Таким образом, доказательства эффективности и безопасности такролимуса у пациентов с резистентным к кортикостероидам язвенным колитом являются неопределенными, что объясняется малой когортой пациентов, а также коротким периодом наблюдения, что ограничивает получение достоверных результатов.

Источник: Кокрановский регистр систематических обзоров (https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD007216.pub2/full/ru)

Канадское агентство по лекарственным препаратам и технологиям в здравоохранении (Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health, CADTH)

CADTH рекомендует препарат сацитузумаб говитекан¹ для лечения взрослых пациентов с неоперабельным местно-распространенным или метастатическим трижды негативным раком молочной железы. Сацитузумаб говитекан может быть назначен пациентам с оценкой состояния по шкале ECOG ≤1, получившим две или более предшествующих линии терапии, по крайней мере одну из них по поводу метастатической формы заболевания, включая таксаны вне зависимости от стадии заболевания при отсутствии болезни Жильбера. Условиями для продолжения терапии сацитузумабом говитеканом является отсутствие прогрессирования заболевания, подтвержденное клинической и радиографической оценкой состояния пациента в первые 9 месяцев после начала лечения. Возмещение затрат на сацитузумаб говитекан должно производиться только в случае оказания помощи в специализированных онкологических центрах специалистами здравоохранения, имеющими опыт и знания в области лечения рака молочной железы, а также при условии снижения стоимости лекарственного препарата по сравнению с заявленной исходно производителем. Клинические исследования продемонстрировали, что лечение сацитузумабом говитеканом привело к увеличению общей выживаемости у взрослых пациентов с трижды негативным раком молочной железы, получившим две предшествующие линии терапии.

Источник: CADTH (https://www.cadth.ca/sites/default/files/DRR/2022/PC0254%20Trodelvy%20-%20CADTH%20Final%20Rec-meta.pdf)

Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence, NICE)

NICE опубликовал проект нового руководства, согласно которому элосульфаза альфа¹ может применяться как вариант терапии мукополисахаридоза 4а типа. Рекомендация вынесена на основании анализа данных реальной клинической практики, полученных в ходе лечения пациентов в Национальной службе здравоохранения Англии, а также результатов экономического моделирования, представленных компанией. Полученные данные свидетельствуют о том, что мукополисахаридоз 4а типа, вероятно, будет медленнее прогрессировать при применении элосульфазы альфа по сравнению со стандартным лечением, а преимущества для здоровья и качества жизни являются значительными. В представленных данных учитывались не все пациенты, что не позволило в полной мере оценить применение элосульфазы альфа для лечения мукополисахаридоза 4а типа, однако результаты оценки применения элосульфазы альфа находятся в пределах диапазона, который NICE считает приемлемым для узкоспециализированных технологий.

Источник: NICE (https://www.nice.org.uk/news/article/nice-recommends-elosulfase-alfa-for-routine-nhs-use-for-patients-with-rare-life-limiting-metabolic-disorder)

Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA)

EMA одобрило расширение показаний для мРНК-вакцины от COVID-19 Spikevax¹ (ранее Moderna) на детей в возрасте от 6 до 11 лет. Вакцина уже была разрешена к применению у пациентов в возрасте 12 лет и старше. Детей с 6 до 11 лет будут вакцинировать также, как взрослых — двумя инъекциями в мышцу плеча с интервалом в четыре недели. Основное исследование у детей в возрасте от 6 до 11 лет показало, что иммунный ответ — уровень антител против COVID-19 — на низкую дозу Spikevax (50 мкг) сопоставим с более высокой дозой (100 мкг) у 18—25-летних пациентов. Наиболее распространенные побочные эффекты у детей оказались аналогичны таковым у взрослых и включали боль и отек в месте инъекции, усталость, головную боль, боли в мышцах и суставах, увеличение лимфатических узлов, озноб, тошноту, рвоту и лихорадку. Эти эффекты обычно проявлялись легко или умеренно и проходили в течение нескольких дней после вакцинации.

Источник: EMA (https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-recommends-approval-spikevax-children-aged-6-11)

EMA одобрило применение препарата (1R,2S,5S)-N-((1S)-1-циано-2-((3S)-2-оксопирролидин-3-ил)этил)-3-((2S)-3,3-диметил-2-(2,2,2-трифторацетамидо) бутаноил)-6,6-диметил-3-азабицикло[3.1.0]гексан-2-карбоксамид/ритонавир (торговое наименование Паксловид)¹ для лечения пациентов с COVID-19, не нуждающихся в кислородной поддержке, но подверженных высокому риску тяжелого течения заболевания. Паксловид — первый пероральный лекарственный препарат для лечения COVID-19 (из рекомендуемых для применения в ЕС), содержащий два действующих вещества: первое из них действует, уменьшая способность вируса, вызывающего COVID-19, размножаться в организме, а ритонавир продлевает действие первого. Исследование, на основании которого было принято решение EMA об одобрении Паксловида, показало, что его применение у пациентов с COVID-19 значительно сократило частоту госпитализаций и смертность у пациентов с высоким риском тяжелого течения заболевания. В исследование были включены пациенты с продолжительностью симптомов COVID-19 не более 5 дней, не получавшие лечение моноклональными антителами. Профиль безопасности Паксловида был благоприятным, и побочные эффекты были, как правило, легкой степени тяжести.

Источник: EMA (https://www.ema.europa.eu/en/news/covid-19-ema-recommends-conditional-marketing-authorisation-paxlovid)

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA)

FDA одобрил применение тирзепатида¹ для улучшения контроля уровня глюкозы крови у взрослых пациентов с сахарным диабетом 2 типа в дополнение к диете и физическим нагрузкам. Действие тирзепатида обусловлено активацией рецепторов GLP-1 и GIP — гормонов, отвечающих за регуляцию уровня сахара в крови. Тирзепатид вводится подкожно один раз в неделю, а доза корректируется по мере переносимости для достижения целевого уровня глюкозы крови. Эффективность 5, 10 и 15 мг тирзепатида в монотерапии или как дополнение к другим лекарственным препаратам, используемым для лечения сахарного диабета 2 типа, была оценена в 5 РКИ в сравнении с плацебо, агонистом рецепторов GLP-1 (семаглутидом) и двумя аналогами инсулина длительного действия (инсулин деглудек и инсулин гларгин). У пациентов, получающих тирзепатид в максимальной дозе (15 мг), уровень HbA1c, отражающий контроль гликемии, снизился на 1,6% по сравнению с плацебо при использовании в монотерапии и на 1,5% при использовании в комбинации с инсулином длительного действия. В исследованиях, сравнивающих тирзепатид с другими препаратами для лечения сахарного диабета 2 типа, у пациентов, получавших тирзепатид в максимальной дозе (15 мг), уровень HbA1c снизился на 0,5% больше, чем у семаглутида, на 0,9% больше, чем у инсулина деглудек, и на 1,0% больше, чем у инсулина гларгин.

Источник: FDA (https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-dual-targeted-treatment-type-2-diabetes)

¹ Лекарственный препарат не зарегистрирован на территории Российской Федерации.