Список сокращений
РКИ — рандомизированное клиническое исследование
ALK — anaplastic lymphoma kinase
ECOG — Eastern cooperative oncology group
HER2 — human epidermal growth factor receptor 2
SARS-CoV-2 — коронавирус 2, вызывающий тяжелый острый респираторный синдром
Кокрановское сотрудничество (The Cochrane Collaboration)
Членами Кокрановского сотрудничества проведен систематический обзор, целью которого являлась оценка эффективности и безопасности применения ингибиторов anaplastic lymphoma kinase (ALK) — церитиниба, алектиниба, бригатиниба1, энсартиниба1 и лорлатиниба в сравнении с кризотинибом или химиотерапией для лечения пациентов с ALK-положительным немелкоклеточным раком легкого. В систематический обзор было включено 11 исследований с участием 2874 пациентов, в 6 из которых было проведено сравнение кризотиниба, церитиниба и алектиниба с химиотерапией, а в 5 — алектиниба, бригатиниба и лорлатиниба с кризотинибом. Показано, что применение ингибиторов ALK приводит к улучшению общей частоты ответа на терапию, а также к увеличению общей выживаемости и выживаемости без прогрессирования по сравнению с химиотерапией и кризотинибом. Кроме того, лечение пациентов с ALK-положительным немелкоклеточным раком легкого с применением ингибиторов ALK сопровождается значительным улучшением качества жизни, связанного со здоровьем, отражающего время до ухудшения состояния по сравнению с химиотерапией. По профилю безопасности статистически значимых различий между применением ингибиторов ALK и химиотерапией, а также ингибиторов ALK и кризотинибом найдено не было. Авторы заключают, что предпочтительным для лечения пациентов с ALK-положительным немелкоклеточным раком легкого является применение церитиниба и алектиниба по сравнению с химиотерапией, бригатиниба и лорлатиниба по сравнению с кризотинибом. Доказательства в отношении применения энсартиниба ограничены.
Источник: Кокрановский регистр систематических обзоров
(https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD013453.pub2/full)
Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence, NICE)
NICE опубликовал новое руководство, в соответствии с которым применение венетоклакса в сочетании с азацитидином рекомендуется как вариант лечения пациентов с нелеченым острым миелоидным лейкозом в случае, когда интенсивная химиотерапия не показана. Ранее для лечения таких пациентов рекомендовали азацитидин или цитарабин в низкой дозе, однако в сравнении с ними, по данным клинических исследований, применение венетоклакса в сочетании с азацитидином увеличивает продолжительность жизни пациентов. Оценка экономической эффективности венетоклакса в сочетании с азацитидином соответствует приемлемым для NICE уровням использования ресурсов национальной службы здравоохранения, что послужило обоснованием для рекомендации.
Источник: NICE (https://www.nice.org.uk/guidance/ta765)
Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence, NICE)
NICE опубликовал проект нового руководства по лечению пациентов с наследственным нейродегенеративным заболеванием — метахроматической лейкодистрофией. Для лечения детей с поздней инфантильной или ранней ювенильной формой метахроматической лейкодистрофии рекомендуется применение атидарсагена аутотемсела1. Также атидарсаген аутотемсел рекомендован в качестве альтернативы для детей с ранней ювенильной формой заболевания до начала снижения когнитивных способностей, у которых проявляются ранние клинические симптомы, но еще есть возможность самостоятельно ходить. Клинические данные свидетельствуют о том, что атидарсаген аутотемсел улучшает двигательные и когнитивные функции в краткосрочной перспективе и может восполнить дефицит ферментов, вызванный этим заболеванием. Оценка экономической эффективности показывает, что применение атидарсагена аутотемсела обеспечивает значительные дополнительные преимущества для здоровья и качества жизни, хотя они различаются для разных типов метахроматической лейкодистрофии.
Источник: NICE (https://www.nice.org.uk/news/article/first-gene-therapy-for-rare-genetic-neurodegenerative-disorder-in-children-recommended-in-nice-draft-guidance)
Канадское агентство по лекарственным препаратам и технологиям в здравоохранении (Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health, CADTH)
CADTH рекомендует препарат занубрутиниб для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной макроглобулинемией Вальденстрема. Занубрутиниб может быть назначен взрослым пациентам с оценкой состояния по шкале ECOG ≤2, получившим, по крайней мере, одну линию терапии, кроме ингибиторов тирозинкиназы Брутона. Кроме того, для включения в программы возмещения затрат стоимость занубрутиниба не должна быть выше, чем при применении самого дешевого препарата сравнения, что обусловлено недостаточностью доказательств для обоснования более высокой цены занубрутиниба. Рекомендация вынесена с учетом результатов многоцентрового, открытого, рандомизированного исследования 3-й фазы эффективности и безопасности занубрутиниба в сравнении с ибрутинибом у пациентов с макроглобулинемией Вальденстрема, показавших равную эффективность сравниваемых лекарственных препаратов по ответу на терапию.
Источник: CADTH (https://www.cadth.ca/sites/default/files/DRR/2021/PC0248%20Brukinsa%20—%20CADTH%20Final%20Recommendation%20Final-meta.pdf)
CADTH рекомендует препарат тукатиниб1 в комбинации с трастузумабом и капецитабином для лечения взрослых пациентов с местно-распространенным неоперабельным или метастатическим HER2-положительным раком молочной железы, включая пациентов с метастазами в мозг, которые ранее получали лечение трастузумабом, пертузумабом и трастузумабом эмтанзин отдельно или в комбинации. Тукатиниб может быть назначен пациентам, состояние которых оценивается по шкале ECOG как 0-1, которые получили, по крайней мере, одну линию терапии, включавшую трастузумаб, пертузумаб или трастузумаб эмтанзин. Возмещение тукатиниба может быть произведено при условии снижения цены, что обусловлено результатами оценки экономической эффективности, для достижения порога готовности платить в $50 000. Безопасность и эффективность применения тукатиниба в комбинации с трастузумабом и капецитабином для лечения взрослых пациентов с местно-распространенным неоперабельным или метастатическим HER2-положительным раком молочной железы изучались в многоцентровом, многонациональном, двойном слепом, рандомизированном исследовании. Результаты РКИ продемонстрировали, что применение тукатиниба в комбинации с трастузумабом и капецитабином привело к значительному улучшению общей выживаемости и выживаемости без прогрессирования у пациентов с местно-распространенным HER2-положительным раком молочной железы, получивших, по крайней мере, одну линию терапии, включающей трастузумаб, пертузумаб или трастузумаб эмтанзин по сравнению с трастузумабом в комбинации с капецитабином.
Источник: CADTH (https://cadth.ca/sites/default/files/DRR/2021/PC0243%20Tukysa%20-%20CADTH%20Final%20Rec_Final.pdf)
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA)
FDA выдал разрешение на экстренное применение бебтеловимаба1 для лечения COVID-19, вызванного омикрон-штаммом вируса SARS-CoV-2. Бебтеловимаб показан для лечения легкой и средней степени тяжести COVID-19 у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше, весом не менее 40 кг с положительным тестом на COVID-19, у которых высок риск прогрессирования до тяжелой формы, включая госпитализацию или смерть, и для которых альтернативные варианты лечения COVID-19, одобренные или разрешенные FDA, недоступны или не показаны. Действие бебтеловимаба обусловлено связыванием со «спайк»-белком вируса SARS-CoV-2, подобно другим моноклональным антителам, которые были разрешены для лечения пациентов высокого риска с легкой и средней степенью тяжести COVID-19 и продемонстрировали снижение риска госпитализации или смерти. Клинические данные были получены в ходе двойного слепого, плацебо-контролируемого, рандомизированного клинического исследования 2-й фазы, в котором оценивалась эффективность только бебтеловимаба и бебтеловимаба в сочетании с другими моноклональными антителами (бамланивимабом1 и этесевимабом1) для лечения COVID-19 легкой и средней степени тяжести. В исследовании приняли участие 706 пациентов с COVID-19 легкой и средней степени тяжести, которые были разделены на группы. Первая группа включала пациентов (n=380) с низким риском прогрессирования до тяжелого COVID-19, которые были рандомизированы для однократной инфузии только бебтеловимаба, бебтеловимаба с другими моноклональными антителами или плацебо. Другая группа включала пациентов (n=326) с высоким риском прогрессирования до тяжелого COVID-19, 150 из которых были рандомизированы для однократной инфузии только бебтеловимаба или однократной инфузии бебтеловимаба с другими моноклональными антителами, а 176 получали бебтеловимаб в комбинации с другими моноклональными антителами в рамках открытой схемы лечения. Лечение бебтеловимабом привело к сокращению времени до стойкого разрешения симптомов по сравнению с плацебо. Также наблюдалось снижение вирусной нагрузки по сравнению с плацебо на 5-й день после начала лечения. Показатели госпитализации и смертности в связи с COVID-19 на 29-й день у пациентов, получавших только бебтеловимаб или бебтеловимаб с другими моноклональными антителами, были ниже, чем в группе плацебо. Возможные побочные эффекты бебтеловимаба включают зуд, сыпь, постинфузионные реакции, тошноту и рвоту.
1Лекарственный препарат не зарегистрирован на территории Российской Федерации