Оценка технологий здравоохранения: новости

Список сокращений

АЛТ — аланинаминотрансфераза

БПВП — базисные противовоспалительные препараты

КИ — клиническое исследование

ЛП — лекарственный препарат

ХС ЛПНП — холестерин липопротеинов низкой плотности

РКИ — рандомизированное клиническое исследование

СМА — спинальная мышечная атрофия

ФЖЕЛ — форсированная жизненная емкость легких

CRISPR/Cas9 — кластеризованные регулярно распределенные короткие палиндромные повторы, ассоциированные с белком Cas9. (англ. Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)

HDV — вирус гепатита D (Hepatitis D virus)

IGA — общая оценка заболевания исследователем (Investigator Global Assessment)

PASI 90 — снижение индекса площади поражения и тяжести псориаза на 90% (Psoriasis Area and Severity Index 90)

PCSK9 — пропротеиновая конвертаза субтилизин/кексин типа 9 (proprotein convertase subtilisin/kexin type 9)

Членами Кокрановского сотрудничества был проведен систематический обзор исследований эффективности и безопасности временной отмены или продолжения терапии традиционными синтетическими БПВП, генно-инженерными биологическими препаратами и таргетными синтетическими БПВП в периоперационном периоде у пациентов с воспалительными артритами (ревматоидным артритом, псориатическим артритом и аксиальным спондилоартритом), которым предстояла плановая ортопедическая операция. Включены обобщенные результаты 3 РКИ, в которых участвовали в общей сложности 306 пациентов с ревматоидным артритом. По результатам обзора выявлено, что периоперационная отмена традиционных синтетических БПВП (метотрексата, лефлуномида) может повышать риск обострения основного заболевания, при этом практически не влияет на частоту послеоперационных инфекций, общих и серьезных нежелательных явлений по сравнению с продолжением терапии. Не найдены исследования с применением любых БПВП при псориатическом артрите и аксиальном спондилоартрите, а также генно-инженерных биологических препаратов и таргетных синтетических БПВП при ревматоидном артрите. Полученные данные в основном соответствовали данным наблюдательных исследований, которые также указывали на повышение риска обострения заболевания при прекращении применения БПВП без очевидного снижения риска послеоперационных инфекций.

Источник: https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD015096.pub2/full

В недавнем сетевом метаанализе, проведенном членами Кокрановского сотрудничества, оценена эффективность и безопасность аналогов инсулина ультракороткого действия (инсулин аспарт, инсулин лизпро и инсулин глулизин) и сверхбыстрого действия (инсулин аспарт сверхбыстрого действия и инсулин лизпро сверхбыстрого действия) по сравнению с человеческим генно-инженерным инсулином у взрослых пациентов с сахарным диабетом 1-го типа, получающих инсулин в режиме многократных инъекций. В систематическом обзоре представлены обобщенные результаты 15 РКИ, включающих 6335 пациентов, с продолжительностью наблюдения до 52 нед. Согласно результатам РКИ, при краткосрочном наблюдении терапия изученными аналогами инсулина практически не отличалась от терапии человеческим инсулином в отношении уровня гликированного гемоглобина, частоты нетяжелой гипогликемии и приверженности лечению, при этом некоторые препараты (в частности, инсулин лизпро сверхбыстрого действия), возможно, снижают риск диабетического кетоацидоза. Для оценки влияния терапии на ночную гипогликемию легкой и умеренной степени и качество жизни определенность доказательств является низкой или очень низкой, а данные долгосрочного наблюдения отсутствуют.

Источник: https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD012161.pub2/full

CDA-AMC объявило о ряде инициатив, направленных на совершенствование оценки доказательств диагностического тестирования, лежащих в основе персонализированной медицины в онкологии на фоне роста числа таргетных препаратов. Первой такой инициативой являлась оценка диагностических процедур (Testing Procedure Assessments), уже внедренная с 2024 г. Оценка диагностических тестов включена в процесс рассмотрения вопроса о возмещении стоимости лечения, поскольку выбор пациентов, которым тот или иной ЛП принесет пользу, должен проводиться перед назначением фармакотерапии путем выявления конкретных биомаркеров. В ходе этой процедуры анализируются клиническая эффективность, мнение пациентов и лиц, осуществляющих уход, готовность системы здравоохранения, экономические последствия. Следующим этапом стала вторая инициатива, реализованная в 2025 г.: формирование общенациональной согласованной системы оценки биомаркеров в онкологии. Она включает разработку руководящих принципов, структурированных процессов работы с доказательствами и рекомендаций, направленных на устранение региональных различий в подходах к оценке диагностических тестов и обеспечение своевременного и справедливого доступа к тестированию. Совместная работа экспертов со всей страны для обмена знаниями и решения возникающих задач в области геномики рака дополняется пилотными проектами по применению новой системы оценки. Тем самым CDA-AMC формирует скоординированный подход к внедрению персонализированной медицины в систему здравоохранения Канады.

Источник: https://www.cda-amc.ca/news/creating-coordinated-future-precision-medicine-canada

NICE рекомендовал гивиностат¹ (givinostat) для лечения миодистрофии Дюшенна — редкого тяжелого прогрессирующего заболевания, вызываемого недостатком белка дистрофина, что приводит к нарастающей мышечной слабости, утрате мышечных функций и способности самостоятельно передвигаться, поражению сердца и легких и летальному исходу. Гивиностат рекомендован для пациентов в возрасте от 6 лет и старше, способных передвигаться или стоять (с поддержкой или без нее) на момент начала терапии, независимо от типа приводящей к заболеванию мутации. Результаты КИ показывают, что гивиностат может увеличить период способности ходить приблизительно на 5 лет по сравнению с традиционной практикой, включающей лечение кортикостероидами и поддерживающую терапию. Препарат был доступен с ноября 2024 г. в рамках программы раннего доступа, а теперь будет финансироваться через инновационный фонд лекарственных средств.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/nice-approves-duchenne-muscular-dystrophy-treatment-givinostat-after-commercial-deal-sealed

NICE рекомендовал рисдиплам и нусинерсен для рутинного применения в Национальной службе здравоохранения Англии. Оба эти ЛП для лечения пациентов со СМА ранее были доступны только в рамках соглашений об управляемом доступе для сбора дополнительных данных об их эффективности. СМА — редкое наследственное инвалидизирующее заболевание, вызывающее прогрессирующую мышечную слабость, приводящее к потере способности передвигаться, дышать и глотать. Результаты КИ и реальной клинической практики показывают, что оба препарата улучшают выживаемость, замедляют прогрессирование заболевания, снижают потребность в постоянной искусственной вентиляции легких и помогают детям осваивать ключевые моторные навыки (сидение, стояние, ходьбу).

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/nice-recommends-routine-nhs-access-to-sma-treatments-offering-new-hope-for-patients-and-families

NICE рекомендовал мирветуксимаб сорватанзин¹ (mirvetuximab soravtansine) для лечения фолат-рецептор-альфа-позитивного платинорезистентного эпителиального рака яичников, маточных труб или первичного рака брюшины. Мирветуксимаб сорватанзин — таргетный препарат, обладающий более благоприятным профилем безопасности и способствующий снижению частоты введений (раз в 3 нед против еженедельных). По результатам КИ, при применении мирветуксимаба сорватанзина выявлено увеличение медианы общей выживаемости (16,9 мес против 13 мес при химиотерапии) и выживаемости без прогрессирования (5,6 мес против 4 мес). Компания-производитель заключила конфиденциальное коммерческое соглашение о поставках ЛП для Национальной службы здравоохранения Англии по сниженной цене. ЛП будет финансироваться через фонд онкологических препаратов с последующим переходом на рутинное финансирование.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/nice-recommends-new-treatment-for-resistant-ovarian-cancer

NICE рекомендовал цемиплимаб¹ (cemiplimab) для лечения рецидивирующего или метастатического рака шейки матки у взрослых, у которых заболевание прогрессировало во время или после химиотерапии на основе платины и которые ранее не получали иммунотерапию. Результаты КИ показали увеличение медианы общей выживаемости (11,7 мес против 8,5 мес при химиотерапии) и выживаемости без прогрессирования, а также улучшение качества жизни с меньшим количеством побочных эффектов и меньшей частотой введений по сравнению со стандартной химиотерапией. Компания заключила конфиденциальное коммерческое соглашение о поставках ЛП для Национальной службы здравоохранения Англии по сниженной цене. ЛП также будет финансироваться через фонд онкологических препаратов с последующим переходом на рутинное финансирование.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/new-treatment-option-recommended-for-recurrent-or-metastatic-cervical-cancer

NICE рекомендовал афикамтен¹ (aficamten) для лечения симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатии. При этом заболевании миокард утолщается и становится ригидным, что затрудняет перфузию крови и вызывает одышку, усталость, головокружение, боль в груди и нарушение сердечного ритма. Результаты КИ показали, что препарат повышает переносимость физической нагрузки и уменьшает симптомы, будучи сопоставимым по эффективности с мавакамтеном¹, при этом афикамтен требует меньшего числа контрольных эхокардиографических исследований для титрации дозы. Как и в двух вышеописанных случаях, компания заключила конфиденциальное коммерческое соглашение о поставках ЛП для Национальной службы здравоохранения Англии по сниженной цене.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/thousands-of-patients-to-benefit-from-new-daily-pill-for-serious-heart-condition

FDA одобрило ЛП булевиртид для лечения хронической инфекции, вызванной вирусом гепатита D, у взрослых пациентов без цирроза или с компенсированным циррозом. Решение об одобрении основано на данных РКИ с параллельными группами, где пациентам одной группы давали ЛП сразу, а пациентам второй группы — спустя 48 нед наблюдения. По результатам РКИ, комбинированный ответ на 48-й неделе, под которым понимается неопределяемый уровень РНК HDV или ее снижение на ≥2-log₁₀ в сочетании с нормализацией АЛТ, наблюдался у 48% пациентов в группе булевиртида и у 2% пациентов в группе отсроченного лечения. На 48-й неделе доля пациентов с неопределяемой РНК HDV составила 20% в группе булевиртида и 0% в группе отсроченного лечения, а на 96-й и 144-й неделях она увеличилась до 36% и 50% соответственно. Наиболее распространенными нежелательными явлениями были реакции гиперчувствительности (включая анафилаксию), реакции в месте инъекции, головная боль, боль в животе, повышенная утомляемость и кожный зуд. Препарат получил статус прорывной терапии, орфанного препарата и приоритетное рассмотрение, а также был одобрен по процедуре ускоренного одобрения.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-chronic-hepatitis-delta-virus-hdv-infection

FDA расширило показания для генно-терапевтического ЛП эксагамглоген аутотемцел¹ (exagamglogene autotemcel) для лечения пациентов в возрасте от 2 лет с серповидноклеточной анемией и рецидивирующими вазоокклюзионными кризами или трансфузионно-зависимой β-талассемией. Эксагамглоген аутотемцел — препарат для генной терапии на основе аутологичных гемопоэтических стволовых клеток, отредактированных CRISPR/Cas9, он повышает уровень фетального гемоглобина, предотвращает серповидную деформацию эритроцитов и тем самым устраняет вазоокклюзионные кризы при тяжелом течении заболевания. Решение об одобрении основано на данных КИ, по результатам которого 8 детей с серповидноклеточной анемией достигли первичной конечной точки в виде отсутствия тяжелых вазоокклюзионных кризов в течение не менее 12 мес и 8 из 9 детей с трансфузионно-зависимой β-талассемией достигли независимости от переливания крови в течение 12 мес, при этом медианная продолжительность трансфузионной независимости составила 20,1 мес. Наиболее распространенными нежелательными явлениями были мукозит, фебрильная нейтропения у пациентов, а также снижение аппетита. Инструкция по применению ЛП содержит предупреждение о недостаточности приживления нейтрофилов, задержке приживления тромбоцитов, реакциях гиперчувствительности и риске нецелевого редактирования генома. Препарат получил статусы орфанного препарата, передовой терапии регенеративной медицины и ускоренного рассмотрения.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-young-children-sickle-cell-disease

FDA одобрило ЛП энлицитид¹ (enlicitide), первый пероральный ингибитор PCSK9, в качестве дополнения к диете и физическим упражнениям для снижения уровня ХС ЛПНП у взрослых пациентов с гиперхолестеринемией, в том числе гетерозиготной семейной. Решение об одобрении основано на данных двух РКИ с участием 3207 взрослых пациентов с гиперхолестеринемией, включая пациентов с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией и без нее, получавших максимально переносимую терапию статинами. По результатам РКИ, применение энлицитида привело к снижению уровня ХС ЛПНП у пациентов с установленным атеросклеротическим сердечно-сосудистым заболеванием или у лиц категории высокого риска в среднем на 56% на 24-й неделе по сравнению с плацебо и к снижению уровня ХС ЛПНП в среднем на 59% на 24-й неделе по сравнению с плацебо. Наиболее распространенными нежелательными явлениями были диарея и головокружение. Препарат был рассмотрен в приоритетном порядке в рамках пилотной программы, направленной на ускоренное принятие решений об ЛП, соответствующих национальным приоритетам (программа Национального приоритетного ваучера комиссара; англ. Commissioner’s National Priority Voucher, CNPV).

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-oral-pcsk9-inhibitor-lower-ldl-cholesterol-adults-high-cholesterol

EMA рекомендовало выдать условное разрешение на обращение на рынке ЛП алпелисиб для лечения взрослых и детей в возрасте от 2 лет и старше с тяжелыми или жизнеугрожающими редкими генетическими заболеваниями, характеризующимися неконтролируемым ростом некоторых тканей в организме, вызывающим пороки развития и поражения кожи, костей, кровеносных сосудов и головного мозга (спектр синдромов избыточного роста, связанных с мутацией PIK3CA). Одобрение ЛП основано на ретроспективном анализе медицинских данных 57 пациентов, получавших алпелисиб в рамках программы применения незарегистрированного препарата по жизненным показаниям . Оценка эффективности проводилась у пациентов в возрасте от 2 лет и старше, у которых после 24 нед лечения размер от 1 до 3 патологических разрастаний или поражений тканей уменьшился как минимум на 20%. Из 32 пациентов, проходивших обследование на 24-й неделе, 37,5% ответили на лечение препаратом. Наиболее часто возникавшими побочными эффектами препарата были: гипергликемия, диарея, головная боль, стоматит, алопеция, дерматит, сухость кожи, тошнота.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-medicine-treat-rare-uncontrolled-growth-body-tissues

EMA рекомендовало выдать разрешение на обращение на рынке ЛП нерандомиласт¹ (nerandomilast) для лечения взрослых пациентов с идиопатическим легочным фиброзом или прогрессирующим легочным фиброзом — тяжелыми заболеваниями легких, сопровождающимися прогрессирующим и необратимым рубцеванием легочной ткани. Одобрение ЛП основано на двух КИ с участием 2355 пациентов, где оценивали влияние нерандомиласта на снижение ФЖЕЛ в течение 1 года. По результатам исследований, нерандомиласт статистически значимо замедлял снижение ФЖЕЛ по сравнению с плацебо: при идиопатическом легочном фиброзе снижение составило 115 мл (18 мг 2 раза в день) и 139 мл (9 мг 2 раза в день) против 183 мл при плацебо; при прогрессирующем легочном фиброзе — 99 мл и 85 мл соответственно против 166 мл в группе плацебо. Результаты обоих исследований также свидетельствуют о возможном снижении смертности при лечении данным ЛП. Наиболее частыми побочными эффектами при применении нерандомиласта были диарея и снижение массы тела.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-medicine-two-types-pulmonary-fibrosis

EMA рекомендовало отозвать регистрационное удостоверение ЛП авакопан, поскольку его преимущества не подтверждены и не перевешивают потенциальные риски. Авакопан применяется для лечения взрослых пациентов с тяжелым активным гранулематозом с полиангиитом или микроскопическим полиангиитом — двумя редкими воспалительными заболеваниями кровеносных сосудов. Пересмотр разрешения на обращение на рынке инициирован после появления новых данных, поставивших под сомнение достоверность результатов основного исследования Advocate с участие 331 пациента, на основании которого было выдано регистрационное удостоверение. После пересмотра данных были выявлены нарушения принципов надлежащей клинической практики, из-за чего результаты исследования больше не могут считаться подтверждением эффективности препарата. Новые данные, полученные после выхода препарата на рынок, а также дополнительный анализ результатов исследования Advocate не считаются достаточными для подтверждения пользы препарата. Если рекомендация будет подтверждена Европейской комиссией, препарат больше не будет разрешен к применению в ЕС.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-recommends-revoking-marketing-authorisation-tavneos

EMA рекомендовало выдать разрешение на обращение на рынке ЛП ранибизумаб для лечения взрослых пациентов с неоваскулярной возрастной макулярной дегенерацией, предназначенный для применения только в сочетании с многоразовым имплантатом, хирургически устанавливаемым в глаз, у пациентов со стабильным заболеванием после ответа на интравитреальную терапию ингибиторами фактора роста эндотелия сосудов. Возрастная макулярная дегенерация — хроническое прогрессирующее заболевание макулярной области сетчатки. Неоваскулярная форма является поздней стадией заболевания и при отсутствии лечения может быстро приводить к тяжелой потере зрения. Препарат вводится с помощью глазного имплантата — первого такого типа, одобренного в ЕС. Имплантат постепенно высвобождает ранибизумаб и пополняется каждые 6 мес. Одобрение основано на результатах РКИ, где было показано, что ранибизумаб в имплантате сопоставим с ранибизумабом в форме интравитреальных инъекций каждые 4 нед. Наиболее частыми нежелательными реакциями при применении были: ирит, небольшое выпячивание конъюнктивы с возможным выделением жидкости, катаракта, помутнения в стекловидном теле, кровоизлияние в конъюнктиву, гиперемия конъюнктивы, боль в глазах, головная боль.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-option-neovascular-age-related-macular-degeneration

EMA рекомендовало выдать разрешение на обращение на рынке ЛП икотрокинра¹ (icotrokinra) для лечения вульгарного псориаза от средней до тяжелой степени у взрослых и подростков в возрасте от 12 лет с массой тела не менее 40 кг. Вульгарный псориаз может существенно влиять на качество жизни пациентов, вызывая как физический, так и психологический дискомфорт. Икотрокинра является первым пероральным ингибитором рецептора интерлейкина-23, белка, участвующего в развитии воспаления при вульганом псориазе. Рекомендация основана на данных КИ III фазы с участием 2500 пациентов с псориазом средней и тяжелой степени. Через 16 нед лечения препаратом 50—57% пациентов достигли показателя PASI 90 по сравнению с 1—4% в группе плацебо и 65—71% достигли IGA 0 или 1 по сравнению 8—11% в группе плацебо. ЛП икотрокинра также продемонстрировал благоприятный профиль безопасности. Наиболее частыми нежелательными явлениями были грибковые инфекции, отмечавшиеся у 1,1% пациентов.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-oral-medicine-targeting-interleukin-23-receptor-recommended-plaque-psoriasis

¹ Лекарственный препарат не зарегистрирован на территории Российской Федерации.