Оценка технологий здравоохранения: новости
Журнал: Медицинские технологии. Оценка и выбор. 2026;48(1):7-10.
DOI: 10.17116/medtech2026480117
Прочитано: 554 раза
Резюме
Новости.
Дата публикации: 17.03.2026
Список сокращений
ДПП-4 — дипептидилпептидаза-4
КИ — клиническое исследование
ЛП — лекарственный препарат
НЯ — нежелательное явление
РКИ — рандомизированное клиническое исследование
СД 1 типа — сахарный диабет 1 типа
СД 2 типа — сахарный диабет 2 типа
ХБП — хроническая болезнь почек
ХОБЛ — хроническая обструктивная болезнь легких
CAR-T — Т-клетки с химерным антигенным рецептором (chimeric antigen receptor to T-cells)
TK2 — тимидинкиназа-2
PD-1 — белок программируемой клеточной смерти (Programmed Cell Death Protein 1)
PD-L1 — лиганд рецептора программируемой клеточной гибели 1 (Programmed Cell Death Ligand 1)
WAS — ген, вызывающий синдром Вискотта—Олдрича (Wiskott-Aldrich Syndrome protein)
ОЛЛ — острый лимфобластный лейкоз
Кокрановское сотрудничество (The Cochrane Collaboration)
Членами Кокрановского сотрудничества был проведен систематический обзор исследований эффективности и безопасности ингибиторов ДПП-4 у взрослых пациентов с ХБП 1—5 стадий, включая находящихся на гемодиализе, и СД 2 типа. Включены обобщенные результаты 59 РКИ, в которых участвовало в общей сложности около 28 тыс. взрослых пациентов. По результатам обзора ингибиторы ДПП-4 не оказывают значимого влияния на риск сердечно-сосудистой смерти, развития тяжелой гипогликемии (требующей посторонней помощи) и серьезных неблагоприятных сердечно-сосудистых событий по сравнению с плацебо или стандартной терапией. В отношении таких исходов, как предотвращение возникновения нефатального инфаркта миокарда и инсульта, эффективность ингибиторов ДПП-4 была незначительной или неопределенной. Авторами исследования было отмечено недостаточное количество данных, доказывающих влияние ингибиторов ДПП-4 на исходы, значимые для пациентов, и необходимость проведения таких исследований в дальнейшем.
Источник: https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD015906.pub2/full
В недавнем систематическом обзоре Кокрановского сотрудничества была оценена эффективность и безопасность добавления ингибиторов иммунных контрольных точек PD-1/PD-L1 (пембролизумаб, дурвалумаб, атезолизумаб) к химиотерапии у пациентов с ранним трижды негативным раком молочной железы. В обзор было включено 7 РКИ, в которых участвовало около 4 тыс. пациентов, с периодом наблюдения до пяти лет. Согласно результатам РКИ, добавление ингибиторов PD-1/PD-L1 к химиотерапии перед оперативным лечением рака молочной железы способствовало увеличению частоты полного патоморфологического ответа и бессобытийной и общей выживаемости. При использовании ингибиторов PD-1/PD-L1 в сочетании с химиотерапией после операции по поводу рака молочной железы по сравнению только с химиотерапией статистически значимых различий в бессобытийной и общей выживаемости показано не было. Таким образом, добавление ингибиторов PD-1/PD-L1 к химиотерапии до оперативного вмешательства способствует улучшению суррогатного и конечного исходов у пациентов с ранним трижды негативным раком молочной железы, тогда как при использовании данных ЛП в комбинации с химиотерапией после операции значимых преимуществ обнаружено не было. По данным всех РКИ показано, что применение иммунотерапии увеличивает риск серьезных иммуноопосредованных нежелательных явлений.
Источник: https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD015072.pub2/full
Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence, NICE)
NICE рекомендовал применение CAR-T-технологии обекабтаген аутолейцел1 (obecabtagene autoleucel или obe-cel) для рутинного применения при рецидивирующем или рефрактерном B-клеточным ОЛЛ у пациентов в возрасте 26 лет и старше. B-клеточный ОЛЛ — редкий вид рака крови, поражающий менее 5 из 10 тыс. человек в Великобритании. Клинические исследования с участием почти 100 пациентов с рецидивирующей или рефрактерной формой заболевания показали, что у 77% из тех, кто получил хотя бы одну инфузию обекабтагена аутолейцела, наступила ремиссия. ЛП увеличивает продолжительность жизни по сравнению с другими видами иммунотерапии, применяемыми на этом этапе лечения.
NICE начнет применять обновленное значение порога готовности платить при оценке экономической эффективности новых ЛП с апреля 2026 года. Изменение затронет как новые, так и текущие оценки ЛП. ЛП будет считаться экономически эффективным, если стоимость одного сохраненного года качественной жизни (quality-adjusted life year, QALY), не превышает порог готовности платить в размере £25 000–£35 000 (для ультраорфанных ЛП действует более высокий порог £100 000, в редких случаях до £300 000). В настоящее время агентство рекомендует к применению 91% оцениваемых ЛП, что составляет около 70 ЛП в год. Повышение порога готовности платить позволит дополнительно рекомендовать к возмещению от 3 до 5 новых ЛП или показаний для ЛП уже рекомендованных агентством.
Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/changes-to-nice-s-cost-effectiveness-thresholds-confirmed
NICE впервые после появления биоаналогов с более низкой стоимостью опубликовал финальный проект рекомендаций по применению бевацизумаба в комбинации с химиотерапией у пациентов с метастатическим колоректальным раком в качестве первой и второй линии терапии. Данные РКИ показывают, что бевацизумаб в комбинации с химиотерапией увеличивает время до прогрессирования по сравнению с применением только химиотерапии (9,4 мес против 8 мес) и общую выживаемость по сравнению только с химиотерапией (21,3 мес против 19,9 мес). Бевацизумаб рекомендован, когда применение таргетных ЛП или иммунотерапии невозможно.
NICE рекомендовал натализумаб для лечения взрослых пациентов с ремиттирующим рассеянным склерозом, сохраняющим высокую активность после применения хотя бы одной линии ЛП, изменяющих течение заболевания. Пациентам также должен быть не применим кладрибин. Рекомендации касаются двух версий натализумаба: оригинального препарата (производства Biogen), который может вводиться в виде инъекций, и биоаналога (производства Sandoz), применяемого в виде инфузий. Биоаналоги — это лекарственные средства, разработанные как эквивалентная замена существующим биологическим препаратам и характеризующиеся схожей эффективностью и безопасностью. Применение оригинального натализумаба и его биоаналога рассматриволось только для пациентов с высокой активностью заболевания. Это связано с тем, что в текущих рекомендациях NICE по лечению взрослых с ремиттирующим рассеянным склерозом уже одобрено использование оригинального препарата для лиц с быстро прогрессирующим тяжелым течением ремиттирующего рассеянного склероза, но не для пациентов с высокой активностью заболевания.
NICE рекомендовал талазопариб в комбинации с энзалутамидом для взрослых с метастатическим раком предстательной железы при невозможности назначения химиотерапии или абиратерона в комбинации с преднизолоном. Результаты КИ показали, что у пациентов, принимавших талазопариб с энзалутамидом, общая выживаемость составила 45,8 мес по сравнению с 37 мес у тех, кто получал только энзалутамид. Время до прогрессирования заболевания тоже увеличилось: 33,1 мес vs 19,5 мес соответственно. Компания заключила конфиденциальное коммерческое соглашение о поставках талазопариба для Национальной службы здравоохранения Англии по сниженной цене.
NICE рекомендовал дупилумаб для взрослых с неконтролируемой ХОБЛ, у которых повышен уровень эозинофилов в крови и имеется в анамнезе, по крайней мере, одно тяжелое обострение или два и более обострения средней тяжести за последние 12 мес, несмотря на базисную ингаляционную терапию в высоких дозах. Дупилумаб — первый ЛП, таргетно блокирующий два белка, вызывающих симптомы и обострения при этой форме заболевания. В КИ применение дупилумаба привело к снижению частоты обострений на 30%, пациенты сообщали о значительном улучшении функции легких и облегчении дыхания. Компания заключила конфиденциальное коммерческое соглашение о поставках дупилумаба для Национальной службы здравоохранения Англии по сниженной цене.
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA)
FDA одобрило новое показание для применения CAR-T-технологии лизокабтаген маралеуцел1 (lisocabtagene maraleucel) у взрослых пациентов с лимфомой маргинальной зоны, у которых лечение двумя и более линиями терапии оказалось неэффективно или произошел рецидив заболевания. Лимфома маргинальной зоны относится к редким B-клеточным неходжкинским лимфомам, характеризующимся низкой выживаемостью в случаях, когда первая линия терапии оказалась неэффективна. Решение об одобрении основано на данных открытого несравнительного КИ: ответ на лечение был достигнут у 95,5 % пациентов, полный ответ — у 62,1 %, при этом медиана наблюдения составила 21,6 мес. Наиболее частыми НЯ были синдром высвобождения цитокинов, диарея, утомляемость, мышечно-скелетные боли и головная боль. Препарат получил статус приоритетного рассмотрения и орфанного ЛП.
FDA одобрило ЛП омидубицел1 (omidubicel-onlv) для лечения тяжелой апластической анемии у взрослых и детей старше 6 лет при отсутствии подходящего донора. Ранее ЛП был одобрен для применения у взрослых и детей старше 12 лет только для лечения онкогематологических заболеваний. Омидубицел1 представляет собой новый метод лечения, при котором стволовые клетки из пуповинной крови модифицируются никотинамидом, что позволяет сократить время восстановления нейтрофилов после трансплантации и снизить риск инфекций у пациентов. Одобрение основано на данных проспективного открытого КИ, в котором у 12 из 14 пациентов было отмечено раннее и устойчивое восстановление нейтрофилов. Медиана времени до восстановления нейтрофилов составила 11 дней (диапазон 7—20 дней). Наиболее частыми НЯ были фебрильная нейтропения, инфекции, гипергликемия и пневмонии, описаны также случаи аутоиммунной цитопении.
FDA одобрило CAR-T-технологию этуветидиген аутотемцел1 (etuvetidigene autotemcel) для лечения взрослых и детей от 6 мес и старше с синдромом Вискотта–Олдрича, у которых обнаружена мутация в гене WAS и которым показана трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, но нет подходящего донора. Синдром Вискотта—Олдрича — редкое и тяжелое генетическое заболевание, характеризующееся кровоточивостью, экземой, рецидивирующими инфекциями, а также повышенной восприимчивостью к аутоимунным заболеваниям и злокачественным новообразованиям лимфоидной ткани. Одобрение основано на результатах двух КИ и данных программы расширенного доступа (27 пациентов): частота тяжелых инфекций после лечения по сравнению с периодом в 12 мес до лечения снизилась на 93%, частота кровотечений — на 60%. У большинства пациентов не было умеренных или тяжелых кровотечений в течение 4 лет после лечения. Наиболее частыми НЯ были инфекции дыхательных путей, фебрильная нейтропения, поражение печени и петехии. Препарат получил статус орфанного ЛП.
FDA одобрило ЛП гистидинат меди1 (copper histidinate) для лечения болезни Менкеса у детей. Болезнь Менкеса («Болезнь курчавых волос») — это редкое генетическое заболевание, при котором нарушается обмен меди в организме. В результате этого у пациентов наблюдаются судороги, недостаток веса, задержка роста и развития, а также нарушения работы различных систем организма, в том числе костно-мышечной и нервной. Большинство детей без лечения умирают в течение первых трех лет жизни. Одобрение ЛП основано на результатах двух открытых КИ в сравнение с внешней группой контроля, которая не получала ЛП. По результатам исследований у детей, которые начали лечение в течение 4 недель после рождения, риск смерти снизился на 78% по сравнению с теми, кто не получал терапию. Наиболее частыми НЯ были синдром высвобождения цитокинов, инфекции, судороги и реакции в месте инъекции.
Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA)
EMA одобрило применение ЛП доксецитин в комбинации с доксрибитимином1 (doxecitine+doxribtimine) для лечения пациентов с генетически подтвержденным дефицитом тимидинкиназы-2 при дебюте заболевания в возрасте до 12 лет. Дефицит тимидинкиназы 2 (TK2d) — редкая тяжелая наследственная (аутосомно-рецессивная) митохондриальная миопатия, вызываемая мутациями в гене TK2. Одобрение ЛП основано на данных ретроспективного анализа и несравнительного КИ с участием 39 пациентов. После начала терапии у 84% больных отмечено восстановление как минимум одного двигательного навыка по сравнению с периодом до лечения. Учитывая редкость заболевания и ограниченность доказательной базы, регистрация рекомендована по процедуре «в исключительных обстоятельствах» с обязательным проведения дополнительного исследования для подтверждения эффективности и безопасности.
Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-treatment-rare-thymidine-kinase-2-deficiency
EMA условно одобрило ЛП белумосудил для лечения хронической реакции «трансплантат против хозяина» у взрослых и детей от 12 лет с массой тела не менее 40 кг при неэффективности или непереносимости других методов лечения. Одобрение ЛП основано на результатах открытого КИ, в которых показано, что в течение 6 мес ответ на терапию отмечен у 73% пациентов, при этом у 44% эффект сохранялся к концу периода наблюдения. Полный ответ был достигнут у 5% пациентов, частичный ответ (при котором состояние хотя бы одного органа улучшилось, а состояние других органов не ухудшилось или не было затронуто) — у 68%.
Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-medicine-treat-chronic-graft-versus-host-disease
EMA одобрило ЛП теплизумаб1 (teplizumab) для отсрочки развития 3-й стадии (стадия клинических проявлений) СД 1 типа у взрослых и 2-й стадии у детей с 8 лет. Терапия направлена на замедление аутоиммунного разрушения β-клеток поджелудочной железы и потенциально позволяет отсрочить необходимость постоянной инсулинотерапии, что особенно значимо для педиатрической популяции. Одобрение ЛП основано на данных РКИ с участием 76 пациентов, в котором медиана времени до развития 3-й стадии СД 1 типа составила 50 мес в группе теплизумаба1 и 25 мес в группе плацебо. Наиболее распространенными НЯ были лейкопения и сыпь, редким серьезным НЯ был синдром высвобождения цитокинов.
Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-class-treatment-delay-onset-type-1-diabetes
1Лекарственный препарат не зарегистрирован на территории Российской Федерации.
