Оценка технологий здравоохранения: новости

Список сокращений

АДТ — андроген-депривационная терапия

ДИ — доверительный интервал

ЕС — Европейский союз

КИ — клиническое исследование

ЛП — лекарственный препарат

МИ — медицинское изделие

НЯ — нежелательное явление

ПСА — простатический специфический антиген

РКИ — рандомизированное контролируемое исследование

AMA — Африканское агентство по лекарственным средствам (англ. African Medicines Agency)

AMRH — Африканская гармонизация регулирования лекарственных средств (англ. African Medicines Regulatory Harmonisation)

AUDU-NEPAD — Агентство по развитию Африканского союза (англ. African Union Development Agency)

CHMP — Комитет по лекарственным препаратам для человека (англ. Committee for Medicinal Products for Human Use)

CTIS — Информационная система клинических исследований (англ. Clinical Trials Information System)

EMA — Европейское агентство лекарственных средств (англ. European Medicines Agency)

EMP-TC — Технический комитет по оценке лекарственных средств (англ. Evaluation of Medicinal Products Technical Committee)

FDA — Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (англ. Food and Drug Administration)

GMP-TC — Технический комитет по надлежащей производственной практике (англ. Good Manufacturing Practices Technical Committee)

HER2 — рецептор фактора роста эпидермиса (англ. human epidermal growth factor receptor 2)

RET — протоонкоген перестройки во время трансфекции (англ. rearranged during transfection)

Членами Кокрановского сотрудничества подготовлен систематический обзор исследований эффективности и безопасности применения аутологичных стволовых клеток, полученных из костного мозга взрослых, для лечения острого инфаркта миокарда. Обобщенные результаты 53 РКИ, включавших в общей сложности 4159 участников, которым проводилось первичное чрескожное коронарное вмешательство при инфаркте миокарда, не продемонстрировали улучшения исходов.

Источник: https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD006536.pub5/full

CADTH предварительно одобрило возмещение расходов на применение препарата эпкоритамаб (epcoritamab)¹ в рамках программы раннего доступа. Эпкоритамаб¹ — биспецифическое антитело для подкожного введения, показанное для лечения рецидивирующей или рефрактерной B-крупноклеточной лимфомы у взрослых пациентов, раннее получивших 2 или более линии системной терапии, как включавшей Т-клетки с химерным антигенным рецептором (CAR-T), так и без них. Рекомендация будет действовать в течение ограниченного времени и будет пересмотрена, когда компания-производитель завершит клинические исследования.

Источник: https://www.cadth.ca/news/first-time-limited-reimbursement-recommendation-supports-earlier-patient-access-promising

CADTH одобрило возмещение расходов на применение релуголикса¹ (relugolix) для лечения взрослых пациентов с метастатическим раком предстательной железы, при соблюдении следующих условий:

— препарат назначается взрослым пациентам с гистологически или цитологически подтвержденным раком предстательной железы, которые не показана химиотерапия или хирургическое лечение после начала АДТ;

— функциональный статус пациента соответствует 0-1 по шкале ECOG;

— оценка прогрессирования заболевания должна основываться на результатах клинических и рентгенологических обследований с учетом уровня ПСА не реже 1 раза в 3—6 месяцев или по усмотрению лечащего врача;

— расходы на препарат возмещаются до появления симптомов неприемлемой токсичности;

— препарат назначается специалистом, имеющим опыт лечения и ведения пациентов с раком предстательной железы и опыт назначения АДТ;

— затраты на релуголикс не превышают затраты на АДТ;

— влияние на бюджет признано приемлемым.

Источник: https://www.cadth.ca/sites/default/files/DRR/2024/PC0342_Final_Recommendation.pdf

В июне 2024 г. NICE рекомендовал возмещение расходов на 4 ЛП:

— ивосидениб¹ в комбинации с азацитидином при ранее нелеченом остром миелоидном лейкозе с мутацией IDH1 R132;

— вокселотор¹ (после снижения цены) при гемолизе, вызванном серповидноклеточной анемией;

— тафамидис при транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии;

— этранакоген дезапарвовек (первая генная терапия для взрослых пациентов) при среднетяжелой и тяжелой форме гемофилии B.

Также опубликована финальная версия руководства по лечению муковисцидоза комбинациями препаратов ивакафтор+тезакафтор+элексафтор, тезакафтор+ивакафтор и лумакафтор+ивакафтор в соответствии с новым коммерческим соглашением, заключенным с компанией Vertex.

Кроме этого NICE, Национальная служба здравоохранения Великобритании и компания Vertex взяли на себя обязательство совместно работать над обеспечением быстрого доступа к новой в своем классе тройной комбинации — экспериментальной терапии ванзакафтор+тезакафтор+деутивакафтор при муковисцидозе.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/nice-recommended-a-new-gene-therapy-transformative-cystic-fibrosis-medicines-and-an-obesity-jab-during-election-period

NICE рекомендовал тенектеплазу для лечения острого ишемического инсульта у взрослых. Тенектеплаза вводится на ранней стадии инсульта (в течение 4,5 ч с момента появления симптомов и после исключения кровоизлияния в мозг), связывается с фибрином и катализирует превращение плазминогена в плазмин, тем самым способствуя восстановлению кровотока через окклюзированную тромбом артерию. Согласно данным клинических исследований, тенектеплаза в этой клинической ситуации сопоставима с алтеплазой по эффективности, но стоит дешевле. Таким образом, применение тенектеплазы позволит пациентам получать эффективное лечение, а государству — более эффективно использовать средства налогоплательщиков.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/new-clot-busting-drug-recommended-by-nice-set-to-save-nhs-millions

NICE не рекомендовал трастузумаб дерукстекан для лечения пациентов с прогрессирующим HER2-положительным раком молочной железы. Данное решение обосновано нежеланием фармацевтической компании снижать стоимость ЛП. Однако, по заявлению NICE, при готовности компании-производителя снизить цену до оптимального уровня, агентство проведет ускоренное рассмотрение, что позволит принять решение в течение нескольких недель.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/nice-disappointed-that-companies-unwilling-to-offer-fair-price-to-the-nhs-to-make-enhertu-available

FDA одобрен тарлатамаб-длле¹ (англ. tarlatamab-dlle) для лечения мелкоклеточного рака легкого с отдаленными метастазами при прогрессировании во время или после применения платиносодержащей терапии. В открытом многоцентровом мультикогортном КИ 2-й фазы была продемонстрирована 40% общая частота ответа по шкале RECIST 1.1 и медиана длительности ответа 9,7 мес. Наиболее частыми НЯ были синдром высвобождения цитокинов, повышенная утомляемость, лихорадка, расстройство вкуса, снижение аппетита, скелетно-мышечная боль, запоры, анемия и тошнота.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-tarlatamab-dlle-extensive-stage-small-cell-lung-cancer

FDA одобрен лизокабтаген маралеуцел¹ для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной фолликулярной лимфомой, получивших по крайней мере две линии системной терапии. В открытом многоцентровом мультикогортном КИ 2-й фазы было продемонстрировано увеличение общей частоты ответа, определяемой как доля пациентов с лучшим общим ответом (полный ответ или частичный ответ) до 95,7%. Наиболее частые НЯ: синдром высвобождения цитокинов, головная боль, скелетно-мышечная боль, повышенная утомляемость, запор и лихорадка.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-lisocabtagene-maraleucel-follicular-lymphoma

Лизокабтаген маралеуцел¹ одобрен FDA и для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной мантийноклеточной лимфомой, получивших по крайней мере две линии системной терапии. В открытом многоцентровом мультикогортном КИ 2-й фазы общая частота ответа, определяемая как доля пациентов с лучшим общим ответом (полный ответ или частичный ответ) составила 85,3%, частота полного ответа 67,6% и длительности ответа (медианное значение) 13,3 мес. Наиболее частые НЯ: синдром высвобождения цитокинов, повышенная утомляемость, скелетно-мышечная боль, энцефалопатия, отеки, головная боль и снижение аппетита.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-lisocabtagene-maraleucel-relapsed-or-refractory-mantle-cell-lymphoma

FDA одобрен селперкатиниб для лечения пациентов старше 2 лет по следующим показаниям:

— распространенный или метастатический медуллярный рак щитовидной железы с мутацией RET, выявленный с помощью теста, одобренного FDA, и требующий применения системной терапии;

— распространенный или метастатический рак щитовидной железы со слиянием гена RET, выявленный с помощью теста, одобренного FDA, требующий применения системной терапии и рефрактерный к радиоактивному йоду (если радиоактивный йод целесообразен);

— местнораспространенные или метастатические солидные опухоли со слиянием гена RET, выявленные с помощью теста, одобренного FDA, которые прогрессировали на фоне или после предшествующей системной химиотерапии или не имеют удовлетворительных альтернативных вариантов лечения.

Препарат изучался в открытом многоцентровом мультикогортном КИ, общая частота ответа по шкале RECIST 1.1 составила 48%. Наиболее частые НЯ: скелетно-мышечная боль, диарея, головная боль, тошнота, рвота, новая коронавирусная инфекция, боль в животе, повышенная утомляемость, лихорадка и кровоизлияния.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-selpercatinib-pediatric-patients-two-years-and-older-ret-altered

FDA одобрен репотректиниб¹ для лечения взрослых и детей старше 12 лет с местнораспространенными или метастатическими солидными опухолями со слиянием гена NTRK, если:

— хирургическое вмешательство может привести к серьезным осложнениям;

— наблюдаются рецидивы на фоне предшествующего лечения;

— нет оптимальных вариантов терапии.

Общая частота ответа по шкале RECIST 1.1 в открытом многоцентровом мультикогортном КИ составила 58% и 50% в группах пациентов, ранее не получавших или получавших терапию соответственно. Наиболее частые НЯ: головокружение, нарушения вкуса, периферическая невропатия, запор, одышка, повышенная утомляемостиь, атаксия, когнитивные нарушения, мышечная слабость и тошнота.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-repotrectinib-adult-and-pediatric-patients-ntrk-gene-fusion-positive

FDA одобрен селперкатиниб для лечения взрослых и детей старше 2 лет с распространенным или метастатическим RET-положительным раком щитовидной железы, требующем системной терапии и рефрактерном к радиоактивному йоду (если применение радиоактивного йода целесообразно). В открытом многоцентровом мультикогортном КИ была показана общая частота ответа 96% и 85% в группах пациентов, ранее не получавших и получавших терапию соответственно. Наиболее частые НЯ: отеки, диарея, повышенная утомляемость, сухость во рту, гипертония, боль в животе, запор, сыпь, тошнота и головная боль.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-selpercatinib-ret-fusion-positive-thyroid-cancer

FDA одобрено новое показание к назначению пембролизумаба: в комбинации с карбоплатином и паклитакселом с последующим применением в монотерапии для лечения впервые выявленной распространенной или рецидивирующим раком эндометрия у взрослых. Эффективность пембролизумаба продемонстрирована в РКИ 3-й фазы в сравнении с плацебо по критерию выживаемости без прогрессирования с оценкой по шкале RECIST 1.1 в подгруппе пациентов с профицитом белков системы репарации неспаренных оснований ДНК: 11,1 месяца и 8,5 месяца соответственно. НЯ в целом были схожи с теми, о которых ранее сообщалось в отношении пембролизумаба или химиотерапии, за исключением более высокой частоты возникновения сыпи.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-pembrolizumab-chemotherapy-primary-advanced-or-recurrent-endometrial-carcinoma

FDA одобрен адаграсиб¹ в комбинации с цетуксимабом для взрослых пациентов с местнораспространенным или метастатическим колоректальным раком с мутацией KRAS G12C, подтвержденным одобренным FDA тестом, которые ранее получали химиотерапию на основе фторпиримидина, оксалиплатина и иринотекана. В многоцентровом когортном КИ общая частота ответа по шкале RECIST 1.1 составила 34%, а медиана длительности ответа — 5,8 мес. Наиболее частые НЯ: сыпь, тошнота, диарея, рвота, повышенная утомляемость, скелетно-мышечная боль, гепатотоксичность, головная боль, сухость кожи, боли в животе, снижение аппетита, отеки, анемия, кашель, головокружение, запоры и периферическая нейропатия.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-adagrasib-cetuximab-kras-g12c-mutated-colorectal-cancer

FDA одобрен эпкоритамаб-бисп⁵ (англ. epcoritamab-bysp) для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной фолликулярной лимфомой после 2 или более линий системной терапии. В открытом многоцентровом мультикогортном КИ общая частота ответа составила 82%, 12-месячная длительность ответа по Каплану—Майеру — 68,4%. Наиболее частые НЯ: реакции в месте инъекции, синдром высвобождения цитокинов, новая коронавирусная инфекция, повышенная утомляемость, инфекция верхних дыхательных путей, скелетно-мышечная боль, сыпь, диарея, лихорадка, кашель и головная боль.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-epcoritamab-bysp-relapsed-or-refractory-follicular-lymphoma

EMA одобрило генную терапию фиданакоген элапарвовек¹ для лечения взрослых пациентов с гемофилией В средней и тяжелой степени, у которых отсутствует ингибитор фактора свертываемости крови IX и не выявлены антитела к варианту аденоассоциированного вируса серотипа Rh74 (AAVRh74var). Решение об одобрении было вынесено на основании результатов РКИ 3 фазы, в котором участвовали 45 пациентов, а индивидуальный период наблюдения составил 2-4 года. В группе, получавшей однократно фиданакоген элапарвовек, число кровотечений в год было ниже по сравнению со стандартной терапией (1,44 и 4,50 соответственно). Не было кровотечений у 60% пациентов в основной и у 29% пациентов в контрольной группе. Наиболее частый побочный эффект — повышение уровня печеночных ферментов.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-gene-therapy-treatment-haemophilia-b

Запуск новой версии информационной системы КИ (англ. Clinical Trials Information System, CTIS) позволит заинтересованным лицам получить ранний и эффективный доступ к информации о КИ в ЕС благодаря новым правилам регулирования прозрачности. Будет открыт доступ к информации о примерно 4000 КИ. Данные об еще 500 новых разрешенных КИ будут добавляться на портал CTIS ежемесячно. При этом в обновленных правилах соблюден баланс между доступностью информации и защитой коммерческих конфиденциальных данных.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/faster-access-clinical-trial-information-europe

EMA предоставило грант инициативе «Гармонизация регулирования лекарственных средств в Африке» (англ. African Medicines Regulatory Harmonisation, AMRH) Агентства по развитию Африканского союза (англ. African Union Development Agency, AUDA-NEPAD) для поддержки пилотного проекта по тестированию процедур совместной оценки лекарственных средств. Запуск данного эксперимента — одно из мероприятий, направленных на проверку процедур и процессов перед созданием Африканского агентства по лекарственным средствам (англ. African Medicines Agency, AMA). Пилотный проект финансируется совместно с фондом Билла и Мелинды Гейтс и продлится 1 год. Технический комитет по оценке лекарственных средств (англ. Evaluation of Medicinal Products Technical Committee, EMP-TC) AMRH будет оценивать качество, безопасность и эффективность приоритетных лекарственных средств при поддержке континентального технического комитета по надлежащей производственной практике (англ. Good Manufacturing Practices Technical Committee, GMP-TC).

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-supports-pilot-joint-african-continental-assessment-procedures

EMA запустило пилотную программу для поддержки разработки и оценки МИ, предназначенных для коррекции и лечения пациентов с орфанными заболеваниями в ЕС. Программа предлагает бесплатные консультации экспертных групп по МИ для конкретных производителей и уполномоченных органов по вопросам статуса устройств, применяемых при орфанных заболеваниях, и данных, необходимых для их клинической оценки. В настоящее время пилотная программа действует до конца 2025 г., однако целью является создание долгосрочного процесса поддержки орфанных МИ. В рамках пилотной программы EMA будет уделять приоритетное внимание МИ для лечения заболеваний, представляющих угрозу жизни или способных вызвать необратимые нарушения функций организма, МИ, предназначенным для детей, и новым устройства с потенциальной значительной клинической пользой. Производители могут обращаться к экспертным группам на различных этапах разработки клинической стратегии для своего МИ, а уполномоченные органы могут запрашивать консультации в определенные периоды оценки изделия.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-pilot-programme-support-orphan-medical-devices

¹Лекарственный препарат не зарегистрирован на территории Российской Федерации